Badania kliniczne w Polsce: czy są bezpieczne?

O 10% rok do roku wzrosła liczba zarejestrowanych w bazie ClinicalTrials.gov badań klinicznych na świecie. Pacjenci przestają się obawiać bycia "królikami doświadczalnymi" i coraz chętniej uczestniczą w badaniach nad nowymi metodami leczenia. Polskie społeczeństwo również, plasujemy się już na 5-tym miejscu na świecie.

Badania kliniczne stanowią fundament współczesnej medycyny, lecz wiedza Polaków w tym obszarze jest ciągle niewystarczająca, przez co wielu pacjentów traci możliwość otrzymania najnowszych leków, które mogą nie tylko uratować czy wydłużyć życie, ale również poprawić znacząco jego jakość. W badaniach klinicznych najważniejsze jest bezpieczeństwo pacjenta i zabezpieczenie jego praw, dlatego wszelkie badania muszą być prowadzone zgodnie z wytycznymi Good Clinical Practice (w skrócie GCP) (Good clinical practice | European Medicines Agency (europa.eu))

Jak wynika z raportu opublikowanego przez Research and Markets (Globalny raport dotyczący rynku produkcji kontraktowej przeciwciał 2023) liczba zarejestrowanych badań klinicznych na świecie wzrosła z 399 499 w roku 2022 do 437 533 w roku 2023 – to skok aż o blisko 10%. Badania z udziałem dzieci natomiast stanowią ponad 21% wszystkich zarejestrowanych w bazie projektów. (https://clinicaltrials.gov)

Ilość badań medycznych w Polsce rośnie. W 2018 r. rozpoczął się dynamiczny przyrost liczby składanych wniosków o realizację badań w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych – wspomina Grzegorz Cessak, Prezes URPLWMiPB. Jego zdaniem mogło to być to spowodowane ułatwieniami w związku ze zmianą przepisów pod koniec 2018 r. 

W ciągu ostatnich 25 lat Polska ugruntowała swoją pozycję jako jeden z globalnych liderów komercyjnych badań klinicznych (iBPCT). W 2019 r. zajęła 11. miejsce na pod względem udziału w rynku, a w latach 2014–2019 odnotowała jeden z największych na świecie wzrostów liczby prowadzonych projektów, plasując się na 5. miejscu za Chinami, Hiszpanią, Koreą Południową i Tajwanem. Więcej w raporcie Infarmy

W roku 2022 w Polsce złożono 688 wniosków o rozpoczęcie badania klinicznego, z czego 52 dotyczyło badań niekomercyjnych (dane z Raportu rocznego Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych za rok 2022). Dane te świadczą o ciągłym rozwoju tego rynku i coraz większym ich znaczeniu w opracowywaniu nowych metod leczenia i zapobiegania chorobom.

W Polsce bezwzględnie największy odsetek wykonywanych badań stanowią badania onkologiczne – 22 proc. Inne obszary medycyny to gastroenterologia (13,2 proc.), kardiologia (11,6 proc.) neurologia (9,6 proc.), układ moczowy i rozrodczy (9 proc.), choroby układu oddechowego (8,4 proc.), choroby zakaźne (5,1%), choroby układu krążenia (5,1%), enodokrynologia (4,8 proc.), choroby układu ruchu (3,7%), dermatologia (2,9 proc), choroby narządu wzroku i słuchu (2,6%), pozostałe (1,4 proc.), choroby drobnoustrojowe (0,6 proc.). Dane za 2021r. wg statystyk prezentowanych przez Agencję Badań Medycznych.

Badania kliniczne to programy testowania nowych leków, procedur medycznych lub terapii z udziałem ludzi. Ich głównym celem jest ustalenie, w jakim stopniu nowa metoda leczenia lub profilaktyki jest skuteczna w zapobieganiu, wykrywaniu lub zwalczaniu różnych chorób. Z udziału w projektach badawczych często korzystają pacjenci, u których standardowe postępowanie nie przynosiło oczekiwanych rezultatów. Coraz częściej odchodzi się jednak od traktowania badań klinicznych jako leczenia ostatniej szansy – postrzega się je raczej jako jedną z opcji, z której mogą korzystać pacjenci. Badania kliniczne prowadzone są w czterech etapach (fazach). Każda faza musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, aby można było przejść do kolejnej.

I faza 

 W pierwszej kolejności wstępnie oceniane jest bezpieczeństwo badanej substancji. W grupie kilkudziesięciu zdrowych ochotników bada się jej metabolizm, wchłanianie, wydalanie, ewentualną toksyczność oraz interakcje z innymi przyjmowanymi substancjami (pokarmami, lekami). W przypadku badań nad substancjami służącymi do leczenia nowotworów i chorób psychicznych I Fazę badań łączy się z Fazą II, by nie narażać zdrowych ochotników na działania silnie toksycznych związków.

II faza

 Na tym etapie badań określa się, czy lek działa w określonej grupie chorych oraz czy jest dla nich bezpieczny. Ocenia się też związek pomiędzy dawką a efektem działania substancji, co skutkuje ustaleniem dawki stosowanej w kolejnych fazach badań. Na tym etapie badań dochodzi do porównywania działania nowego leku oraz placebo, lub leku stosowanego w leczeniu danej choroby.

III faza

 Trzecia faza badań klinicznych ma na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności badanej substancji w leczeniu danej choroby. Etap ten obejmuje badania związku pomiędzy bezpieczeństwem leku a jego skutecznością podczas krótkotrwałego oraz długotrwałego stosowania. W badaniach bierze udział grupa dochodząca do kilku tysięcy chorych, a czas ich trwania wynosi od roku do kilku lat. Podobnie jak w fazie II stosowane są tutaj metody podwójnej ślepej próby oraz losowego doboru pacjentów. 

IV faza

Ostatnia faza badań klinicznych dotyczy leków zarejestrowanych i wprowadzonych do obrotu, czyli dostępnych w sprzedaży. Etap ten ma na celu określenie, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych.

W Polsce przeważają wnioski o rozpoczęcie badań klinicznych III fazy (stanowią one ok 47 proc. badań) oraz badania II fazy (33 proc.). (dane za 2021 r., ABM).

Co roku w Polsce notuje się większą świadomość związaną z badaniami klinicznymi. Z badań ankietowych (wykonanych wśród 1836 użytkowników portali Facebook i Wykop)  wynika, że co druga osoba jako barierę uczestnictwa w badaniach klinicznych wskazała „wystąpienie działań niepożądanych testowanego leku”. Ponadto ankietowani wykazywali się brakiem zaufania do firm farmaceutycznym, a nawet badaczy. Blisko 40 proc. ankietowanych wskazało obawy, że firmy farmaceutyczne przekupują lekarzy prowadzące badania, w celu wprowadzenia na rynek nowych leków. Co trzeci  odpowiadający (35 proc) uważa, że pacjenci biorący udział w badaniu, są traktowani jak „króliki doświadczalne”. Blisko 1/3 (27 proc) uważa z kolei, że personel medyczny zataja ważne informacje, które mogłyby wpłynąć na decyzje o dalszym uczestnictwie pacjenta w badaniu.

W całym procesie badawczym, nadrzędnym w stosunku do interesu medycyny i społeczeństwa jest bezpieczeństwo jego uczestników. Każde badanie musi zostać zatwierdzone przez komitety etyczne, które oceniają ryzyko z nim związane i zapewniają, że ma sens i uzasadnienie naukowe. Ponadto badania są kontrolowane przez rządowe agencje, takie jak FDA w Stanach Zjednoczonych czy EMA w Europie, które wymagają dokładnej dokumentacji i zgłaszania wszelkich działań niepożądanych. W trakcie trwania danego projektu, jego uczestnicy są stale monitorowani przez zespół medyczny. Wszelkie problemy zdrowotne lub skutki uboczne są natychmiast zgłaszane i analizowane.

Badania kliniczne są motorem napędowym rozwoju medycyny. Dzięki nim możliwe jest wprowadzanie innowacyjnych terapii, które ratują życie i poprawiają jakość życia pacjentów. Dzięki rygorystycznym regulacjom i ciągłemu nadzorowi tego rodzaju badania mogą być prowadzone w sposób, który chroni uczestników, jednocześnie przynosząc korzyści dla całego systemu opieki zdrowotnej.

Badania kliniczne mogą być prowadzone w wielu ośrodkach – nie tylko uniwersyteckich. W wyniku monitorowania długofalowych działań nad substancją okazywało się, że pacjenci nie odnosili takich samych efektów zdrowotnych po wyjściu cząsteczki z fazy badań klinicznych i udostępnieniu ich szerzej. Dlaczego? Odpowiedź jest prosta – byli „lepiej zaopiekowani”.

 Każdy uczestnik badania klinicznego ma dostęp do, szeregu badań w celu kontroli stanu zdrowia, które w poziomie dostępności dla każdego pacjenta mogą być postrzegane jako limitowe.

Autor: Jan Kadzikiewicz

 Więcej informacji nt. badań klinicznych można znaleźć tutaj:

Przyjaznebadania.eu

Pacjentwbadaniach.pl 

abm.gov.pl