Hemofilia w Sejmie. Nowoczesne terapie w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zapewnia bezpieczeństwo blisko trzem tysiącom pacjentów w Polsce. Choć system zyskał uznanie Światowej Federacji Chorych na Hemofilię jako rozwiązanie modelowe, koordynatorzy programu mierzą się obecnie z wyzwaniami dotyczącymi płynnego wdrażania innowacyjnych terapii oraz integracji różnych ścieżek refundacyjnych.

W Polsce na hemofilię A choruje około 2500 osób, natomiast na hemofilię B 500 pacjentów. Program zabezpiecza również leczenie kilkunastu innych wrodzonych skaz krwotocznych, gwarantując chorym ciągłość leczenia i dostęp do pomocy medycznej w sytuacjach nagłych oraz przy zabiegach planowych na terenie całego kraju. Opracowana w 2023 roku nowa wersja programu otworzyła się na nowoczesne preparaty poprzez wprowadzenie uniwersalnych zapisów, co pozwala na elastyczne dopisywanie nowych produktów bez ograniczania się do konkretnych nazw handlowych.

Program posiada wbudowany mechanizm umożliwiający wdrażanie innowacyjnych metod leczniczych. Cała procedura opiera się na wnioskach populacyjnych i przebiega w kilku kluczowych etapach:

1. Zgłoszenie: Narodowe Centrum Krwi (NCK) przyjmuje wnioski z ośrodków leczenia hemofilii o włączenie populacji pacjentów do nowej terapii.

2. Opiniowanie: Wnioski są analizowane i dyskutowane na posiedzeniu rady programu.

3. Wniosek do ministra: Po wydaniu rekomendacji przez radę, stosowny wniosek o rozszerzenie programu trafia do Ministra Zdrowia.

4. Analiza Agencji: Minister zleca prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) przeprowadzenie analiz efektywności medycznej oraz kosztowej w porównaniu z już dostępnymi formami leczenia.

   Reklama

5. Decyzja końcowa: Po otrzymaniu opinii AOTMiT, Minister Zdrowia podejmuje ostateczną decyzję. Kluczowym kryterium jest tu bilansowanie budżetu - wprowadzenie nowej terapii nie może zagrozić finansowaniu leczenia podstawowego dla pozostałych pacjentów.

Obecnie najpilniejszym wyzwaniem organizacyjno-administracyjnym jest brak kompatybilności pomiędzy odrębnym programem lekowym a Narodowym Programem Leczenia Chorych na Hemofilię.

Problem dotyczy innowacyjnego leku podawanego podskórnie - emicizumabu. Początkowo w programie lekowym był on dostępny dla dzieci do 2. roku życia, jednak później rozszerzono tę populację na całe lecznictwo pediatryczne. W tym samym czasie Narodowy Program (przeznaczony dla dorosłych) posiadał kryteria włączenia wypracowane przez ekspertów, które ograniczały stosowanie tego leku wyłącznie do pacjentów z powikłaniem w postaci inhibitora czynnika krzepnięcia.

W rezultacie pacjenci w wieku około 17 lat i kilku miesięcy, którzy kończą leczenie w programie pediatrycznym i przechodzą do programu dla dorosłych, przestają spełniać kryteria formalne (jeśli nie posiadają inhibitora). Powoduje to sytuację, w której z przyczyn administracyjnych, a nie medycznych, pacjenci mogą stracić ciągłość skutecznego leczenia.

Od 2022 roku finansowanie programu zostało przeniesione z budżetu Ministra Zdrowia do Narodowego Funduszu Zdrowia, choć zarządcą systemu pozostaje Minister przy pomocy NCK. Budżet programu sukcesywnie rośnie w perspektywie trzyletniej: w bieżącym roku wynosi 550 milionów złotych, w kolejnym zaplanowano 600 milionów złotych, a w 2028 roku  650 milionów złotych.

Zwiększanie środków oraz utrzymywanie specjalnego buforu finansowego jest niezbędne z dwóch powodów:

• Przetargi i logistyka: Ceny ofertowe w przetargach są trudne do przewidzenia. Dodatkowo stale występują ryzyka związane z przerwami w łańcuchach dostaw, co wymaga od koordynatorów elastyczności i zabezpieczania minimalnych poziomów rezerw lekowych.

• Ciągłość finansowania: Z budżetu danego roku kupowane są zapasy leków na pierwsze półrocze roku kolejnego. Zabezpiecza to pacjentów przed brakiem dostępu do leków w początkowych miesiącach nowego roku, kiedy nie ma jeszcze uchwalonej ustawy budżetowej.

  Reklama