Dorośli z hemofilią bez dostępu do nowoczesnego leczenia. Emicizumab nadal bez refundacji

Refundacja emicizumabu dla dorosłych z hemofilią A bez inhibitora wciąż nie została zatwierdzona przez Ministerstwo Zdrowia, mimo pozytywnej rekomendacji AOTMiT z listopada 2025 r. Nowoczesny, podskórny lek jest standardem leczenia w wielu krajach i znajduje się na Liście Leków Podstawowych WHO, ale w Polsce największa grupa pacjentów nadal nie ma do niego dostępu. Dorośli chorzy na hemofilię A obawiają się powrotu do bolesnych, częstych dożylnych wlewów czynnika VIII.

Hemofilia A i B to wrodzone skazy krwotoczne związane z niedoborem czynnika VIII lub IX. Choroba powoduje, że krew nie krzepnie prawidłowo, a nawet drobne urazy mogą prowadzić do długotrwałych krwawień.

Najgroźniejsze są nawracające wylewy do stawów, które prowadzą do ich trwałego uszkodzenia i rozwoju artropatii hemofilowej.

W Polsce żyje około 8–10 tysięcy osób z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Większość wymaga stałej profilaktyki.

Standardem terapii przez lata były koncentraty czynnika VIII lub IX podawane dożylnie, zwykle trzy razy w tygodniu. Problemem jest krótki czas działania leku i konieczność częstych wkłuć.

Wielokrotne wkłucia prowadzą do uszkodzenia żył, powstawania zrostów i utrudniają dalsze leczenie. U części pacjentów samodzielne wykonywanie iniekcji staje się niemożliwe.

Przełomem okazał się emicizumab, lek podawany podskórnie, który działa jako mimetyk czynnika VIII. Zapewnia stabilne stężenie we krwi i znacząco zmniejsza liczbę krwawień.

Dawka w badaniach klinicznych wynosiła 1 ml tygodniowo.

Jakub Kania mówi:

Z kolei Wiktor Wadowski dodaje:

Leczenie hemofilii finansowane jest w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne 2024–2028 oraz programu lekowego B.15.

W październiku 2025 r. rozszerzono dostęp do terapii podskórnej dla dzieci z hemofilią A bez inhibitora. Jednak dorośli pacjenci bez inhibitora, mimo pozytywnej rekomendacji AOTMiT z listopada 2025 r., nadal nie zostali objęci refundacją.

Wiktor Wadowski przyznaje:

Jednym z argumentów przeciw refundacji są koszty terapii. Eksperci wskazują jednak, że brak krwawień oznacza mniej hospitalizacji, operacji ortopedycznych i rehabilitacji, a także mniejsze koszty dla NFZ i ZUS.

We wrześniu 2024 r. emicizumab został wpisany na Listę Leków Podstawowych WHO, co potwierdza jego znaczenie w leczeniu hemofilii A. W wielu krajach europejskich jest już standardem terapii dorosłych pacjentów.

W Polsce decyzja refundacyjna dla dorosłych bez inhibitora wciąż nie zapadła. Dla wielu chorych oznacza to ryzyko powrotu do bolesnej, obciążającej terapii dożylnej i ponownego zagrożenia trwałą niepełnosprawnością.