Miastenia w Polsce: nowe leki są, dostępu brakuje | Polityka Zdrowotna

Pacjenci z miastenią mają dostęp do nowych terapii w programie lekowym, ale słabe kontraktowanie i problem nadwykonań ograniczają realne leczenie.

Nowe terapie dla pacjentów z miastenią gravis formalnie funkcjonują w ramach programu lekowego w Polsce. Problem w tym, że samo wpisanie leku na listę nie przekłada się automatycznie na dostęp do leczenia. Jak wynika z informacji podanych przez portal mzdrowie.pl, leki zostały kuriozalnie słabo zakontraktowane, a część placówek medycznych nie otrzymała od NFZ zwrotu za nadwykonania.

Najważniejsze:

• Nowe leki w programie lekowym dla chorych na miastenię są słabo zakontraktowane, co ogranicza faktyczny dostęp do terapii.
• Część placówek nie uzyskała zwrotu kosztów za nadwykonania w tym programie.
• Problemem pozostaje nie tylko refundacja, lecz całościowa organizacja opieki nad pacjentem z chorobą rzadką.
• Środowisko pacjentów wskazuje na brak systemowego rozwiązania, które połączyłoby dostępność leku z realną możliwością jego podania.

Według informacji podanych przez mzdrowie.pl, Przedstawicielka organizacji pacjentów oceniła, że nowe leki dostępne w ramach programu lekowego zostały kuriozalnie słabo zakontraktowane. To praktyczna przeszkoda: program istnieje, lek ma status refundowany, ale placówka, która wyczerpie przyznany kontrakt, nie może leczyć kolejnych pacjentów bez ryzyka finansowego. Tak działa mechanizm, który na poziomie papierowym wygląda jak sukces, a w praktyce generuje kolejkę.

Problem nadwykonań nie jest nowy w polskim systemie, lecz w przypadku chorób rzadkich uderza szczególnie dotkliwie. Populacja pacjentów z miastenią jest niewielka, świadczeniodawców kwalifikujących do programu lekowego niewielu, a koszty nowoczesnych terapii biologicznych wysokie. Kiedy NFZ nie refunduje nadwykonań, szpital staje przed wyborem: leczyć na własny koszt czy odmówić. Żadne z tych rozwiązań nie jest akceptowalne z perspektywy pacjenta.

Sytuacja opisywana przez organizację pacjentów wpisuje się w szerszy wzorzec widoczny w polskiej polityce lekowej. Portal mzdrowie.pl informował w czerwcu 2026 roku również o tym, że pacjenci apelują o wcielanie w życie Planu dla Chorób Rzadkich, a w środowisku lekarskim i organizacji pacjentów narasta poczucie, że dialog z decydentami jest niewystarczający. Miastenia, jako choroba nerwowo-mięśniowa o zmiennym przebiegu i ryzyku przełomów zagrażających życiu, wymaga nie tylko dostępu do leku, lecz całościowej ścieżki opieki.

Słabe kontraktowanie nowych terapii to sygnał, że procedura rejestracji leku w programie lekowym i procedura realnego finansowania świadczeń są od siebie oderwane. Pacjent, który dowiaduje się, że istnieje skuteczniejsza opcja terapeutyczna, a następnie trafia na barierę kontraktową w swoim ośrodku, doświadcza systemu jako niespójnego i nieprzewidywalnego.

Dla chorego praktyczna wskazówka jest jedna: warto sprawdzić w konkretnym ośrodku, czy program lekowy jest kontraktowany i czy placówka ma jeszcze środki na bieżący rok kontraktowy. Organizacje pacjentów mogą pomóc w orientacji, które ośrodki aktywnie realizują program.

Dla świadczeniodawców kluczową kwestią pozostaje to, czy NFZ zmieni podejście do rozliczania nadwykonań w programach dla chorób rzadkich. Bez tego ośrodki będą ostrożnie kontraktować, a pacjenci doświadczą luki między formalną refundacją a dostępem do leczenia w praktyce.

Czy nowe leki na miastenię są refundowane w Polsce?

Tak, nowe leki funkcjonują w ramach programu lekowego. Jednak według informacji podanych przez mzdrowie.pl zostały one słabo zakontraktowane przez NFZ, co w praktyce ogranicza dostęp pacjentów do terapii.

Na czym polega problem nadwykonań w programie lekowym dla chorych na miastenię?

Jak podaje mzdrowie.pl, część placówek medycznych realizujących program mogła nie otrzymać od NFZ zwrotu kosztów za świadczenia wykonane ponad przyznany kontrakt. Oznacza to, że szpitale ponosiły koszty leczenia bez refundacji.

Do kogo może się zwrócić pacjent z miastenią po pomoc w poruszaniu się po systemie?

Według informacji ze źródła, pomocą w orientacji w dostępie do programów lekowych zajmują się organizacje pacjentów działające w obszarze miastenii.

Czego domagają się organizacje pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce?

Jak podaje mzdrowie.pl, pacjenci apelują o wdrożenie w życie Planu dla Chorób Rzadkich i wskazują na niewystarczający dialog z decydentami systemu ochrony zdrowia.