FDA znosi wstrzymanie terapii genowej Elevidys dla pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Po tygodniach niepewności i rynkowych turbulencji Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała jednak rekomendację zniesienia dobrowolnego wstrzymania terapii genowej Elevidys u pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Decyzja ta otwiera drogę do powrotu preparatu na rynek i budzi nadzieję wśród pacjentów oraz inwestorów. Wyjaśniamy dlaczego.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zarekomendowała zniesienie dobrowolnego wstrzymania stosowania terapii genowej Elevidys u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD), którzy poruszają się samodzielnie. W lakonicznym komunikacie podano, że dochodzenie FDA wykazało, iż śmierć 8-letniego pacjenta nie była związana z samym produktem leczniczym.

FDA będzie nadal współpracować ze sponsorem w odniesieniu do pacjentów nieambulatoryjnych, którzy nadal podlegają dobrowolnemu wstrzymaniu po dwóch zgonach pacjentów – oświadczył amerykański regulator, potwierdzając stanowisko Sarepta Therapeutics, które firma przekazała już wcześniej opinii publicznej po tragicznych wydarzeniach związanych z przypadkiem brazylijskim.

Elevidys to nowatorska terapia genowa firmy Sarepta Therapeutics, opracowana z myślą o leczeniu pacjentów z DMD. Wykorzystuje wektor wirusa AAVrh74 do jednorazowego dożylnego podania kopii zdrowego genu. Choć obiecująca, terapia ta od początku budziła silne emocje: nadzieję na skuteczność, ale i obawy o bezpieczeństwo.

W ostatnich miesiącach spór o bezpieczeństwo Elevidys przybrał na sile, gdy FDA wstrzymała wszystkie badania kliniczne Sarepty nad pokrewną grupą chorób – dystrofiami obręczowo-kończynowymi (LGMD). Jak informowaliśmy wcześniej, decyzja ta była reakcją na nowe informacje o śmierci 51-letniego pacjenta z ciężką niewydolnością wątroby, który uczestniczył w badaniu klinicznym terapii opartej na tym samym wektorze AAVrh74. Wcześniej zmarło dwoje dzieci, które otrzymały Elevidys, co wystarczyło, by agencja zdecydowała o wstrzymaniu nie tylko badań, ale i dostaw preparatu.

O trzech zgonach pisaliśmy tutaj

W odpowiedzi na działania regulatora, Sarepta Therapeutics ogłosiła zawieszenie dostaw Elevidys – nie tylko w USA, ale również w Japonii, ZEA i innych krajach. Wstrzymano także rekrutacje do badań klinicznych. Firma początkowo próbowała kontynuować dostawy leku mimo zaleceń FDA, co spotkało się z krytyką ze strony środowisk medycznych i opinii publicznej. Ostatecznie – pod presją – zdecydowano o całkowitym zawieszeniu dystrybucji, podkreślając, że decyzja ma charakter tymczasowy i służy "zachowaniu najwyższych standardów bezpieczeństwa pacjentów".

Poniedziałkowy komunikat FDA został entuzjastycznie przyjęty zarówno przez środowisko pacjentów, jak i inwestorów. Akcje Sarepty wzrosły w regularnej sesji giełdowej o 16,2 proc., a po zamknięciu rynku zyskały kolejne 47,9 proc. Analitycy Jefferies w nocie skierowanej do klientów ocenili, że działanie FDA znacząco zmniejsza ryzyko inwestycyjne związane z Sareptą. Eksperci zwracają uwagę, że pacjenci ambulatoryjni, którym teraz ponownie można podawać Elevidys, stanowią nawet połowę rynku terapii genowej w dystrofii mięśniowej Duchenne’a.

Amerykańska agencja podkreśliła, że głos społeczności pacjentów pozostaje dla niej istotny, a decyzje będą nadal podejmowane z uwzględnieniem opinii osób dotkniętych DMD i ich rodzin. W komunikacie zaznaczono:

Choć decyzja FDA o zniesieniu wstrzymania dla pacjentów ambulatoryjnych jest pozytywnym sygnałem, cała dziedzina terapii genowych została objęta zwiększonym nadzorem. Eksperci ostrzegają, że mimo ogromnego potencjału tych metod w leczeniu chorób rzadkich priorytetem musi pozostać bezpieczeństwo pacjentów. Przypadki ciężkich działań niepożądanych, a nawet zgonów przypominają, że każdy innowacyjny produkt musi być starannie monitorowany także po jego zatwierdzeniu.