Sarepta wstrzymuje badania nad nową terapią genową po decyzji FDA

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nakazała firmie Sarepta Therapeutics wstrzymanie wszystkich badań klinicznych nad terapiami genowymi dla dystrofii mięśniowej typu LGMD. Powodem są nowe informacje o zgonach pacjentów, którzy otrzymali terapię opartą na wektorze AAVrh74.

Firma Sarepta Therapeutics, znana z terapii genowej Elevidys stosowanej w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD), mierzy się z poważnym kryzysem. FDA wstrzymała wszystkie prowadzone przez firmę badania nad pokrewną grupą chorób - dystrofiami obręczowo-kończynowymi (LGMD). To efekt pojawienia się nowych, niepokojących danych bezpieczeństwa. Chodzi o trzeci już przypadek śmierci pacjenta, który brał udział w badaniu klinicznym. Tym razem zmarł 51-latek z ciężką niewydolnością wątroby.

Wcześniej zmarła dwójka dzieci, które otrzymały zatwierdzony już przez FDA lek Elevidys, również oparty na tym samym wektorze wirusowym AAVrh74. Te zdarzenia wystarczyły, by agencja zdecydowała o wstrzymaniu dalszego prowadzenia badań nad LGMD. W odpowiedzi Sarepta ogłosiła, że nie tylko zawiesza nowe rekrutacje, ale również wstrzymuje dostawy leku Elevidys - nie tylko w USA, ale także w innych krajach, w tym Japonii, ZEA czy krajach korzystających z programów wczesnego dostępu.

O tych 3 zgonach pisaliśmy tutaj:

Początkowo firma nie chciała podporządkować się zaleceniom FDA i kontynuowała dostawy Elevidys dla części pacjentów. Spotkało się to z ostrą reakcją środowiska medycznego i opinii publicznej. W końcu, pod presją regulatora, Sarepta zdecydowała się na całkowite zawieszenie dystrybucji. Rzecznik firmy zapewnił, że decyzja jest tymczasowa i ma na celu "zachowanie najwyższych standardów bezpieczeństwa pacjentów".

Informacje o kolejnych zgonach i interwencji FDA odbiły się szerokim echem na rynku. Notowania Sarepty spadły o ok. 40% w ciągu kilku tygodni. Analitycy oceniają, że sytuacja może mieć wpływ nie tylko na plany rozwoju spółki, ale również na postrzeganie całej dziedziny terapii genowych. Mimo ogromnego potencjału leczenia chorób rzadkich, przypadki poważnych działań niepożądanych przypominają, że bezpieczeństwo pacjentów musi pozostać priorytetem.