Hemofilia A u dorosłych. PTHiT apeluje o ciągłość leczenia i racjonalny dostęp do terapii podskórnych

Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne zabrało głos w sprawie racjonalnego dostępu do nowoczesnego leczenia oraz zapewnienia ciągłości terapii dorosłym chorym na hemofilię A, wskazując, że system ochrony zdrowia powinien uporządkować zasady postępowania w tym obszarze. Szczególnie istotne jest utrzymanie leczenia podskórnego u młodych dorosłych, ale także opracowanie racjonalnego modelu kwalifikacji pacjentów, zachowanie bezpieczeństwa zabezpieczenia czynnikiem VIII oraz takiego finansowania, które uwzględnia pełny koszt choroby, a nie wyłącznie cenę jednostkową leku.

Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne (PTHiT) z uznaniem odnosi się do działań, które w ostatnich latach doprowadziły do poprawy standardów opieki nad chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne w Polsce, w tym do objęcia populacji pediatrycznej dostępem do nowoczesnych terapii podskórnych. Jednocześnie Towarzystwo wskazuje na potrzebę dalszego uporządkowania zasad dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnego leczenia, szczególnie w zakresie kontynuacji terapii rozpoczętej w wieku rozwojowym oraz kwalifikacji pacjentów, u których dotychczasowa profilaktyka nie zapewnia optymalnej kontroli choroby.

PTHiT podkreśla, że pacjent z hemofilią A, który w dzieciństwie uzyskał dobrą kontrolę choroby dzięki nowoczesnej profilaktyce podskórnej, nie powinien po ukończeniu 18. roku życia wracać do starszego modelu leczenia. O komentarz PolitykaZdrowotna.com poprosiła prof. dr. hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa PTHiT, specjalistę chorób wewnętrznych i hematologii, kierownika Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie:

Jak zaznacza ekspert, dziś sytuacja nie jest już tak jednoznaczna, ponieważ dorośli mają dostęp do profilaktyki czynnikami VIII, w tym preparatami o wydłużonym czasie działania. Nie zmienia to jednak faktu, że u pacjenta, który od początku otrzymywał skuteczną profilaktykę podskórną i dobrze odpowiadał na leczenie, przerwanie tej ścieżki może oznaczać utratę wcześniej wypracowanego efektu zdrowotnego. Chodzi nie tylko o liczbę krwawień, ale także o długoterminową ochronę stawów, zachowanie sprawności i jakości życia.

Prof. Giannopoulos zaznacza również, że nie chodzi o przeciwstawianie terapii podskórnej profilaktyce czynnikowej. Obie metody powinny być traktowane komplementarnie, zgodnie z logiką personalizacji leczenia. Jego zdaniem najważniejsze jest dziś zabezpieczenie kontynuacji skutecznej terapii u młodych dorosłych, a dopiero w dalszej kolejności rozszerzanie dyskusji o kolejne grupy pacjentów. Tym bardziej że, jak wskazuje, pełna lub częściowa dostępność emicizumabu dotyczy już zdecydowanej większości krajów Europy.

PTHiT zaznacza, że postulat dostępu do terapii podskórnych nie oznacza próby zastąpienia nimi wszystkich dotychczasowych metod leczenia u dorosłych chorych na hemofilię A. Podstawą leczenia pozostają koncentraty czynnika VIII, zarówno o standardowym, jak i wydłużonym czasie działania. To one nadal mają kluczowe znaczenie w leczeniu krwawień przełomowych, zabezpieczeniu urazów i procedur inwazyjnych oraz w każdej sytuacji wymagającej indywidualnego postępowania hemostatycznego.

Towarzystwo przypomina jednak, że rozwój terapii podawanych podskórnie istotnie poszerzył możliwości personalizacji leczenia. Wskazuje emicizumab jako przeciwciało dwuswoiste, które naśladuje funkcję aktywowanego czynnika VIII i umożliwia wsparcie generacji trombiny bez konieczności dożylnej substytucji czynnika VIII.

Podskórna droga podania, rzadsze dawkowanie i stabilny efekt profilaktyczny mają szczególne znaczenie u chorych z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub istotnym obciążeniem leczeniem dożylnym. Stanowisko PTHiT odwołuje się przy tym do dostępnych badań klinicznych i danych z rzeczywistej praktyki, które potwierdzają skuteczność emicizumabu w redukcji liczby krwawień oraz jego korzystny profil bezpieczeństwa.

PTHiT wskazuje również dwie grupy dorosłych pacjentów, u których zastosowanie terapii podskórnej może być medycznie uzasadnione. Pierwsza to chorzy z inhibitorem czynnika VIII. Druga to wybrani pacjenci bez inhibitora, u których leczenie dożylne jest niewystarczające, trudne do konsekwentnego prowadzenia lub nadmiernie obciążające ze względu na dostęp naczyniowy, zaawansowaną artropatię, ból, ograniczoną sprawność albo ryzyko pogorszenia po zmianie skutecznego leczenia.

Prof. Krzysztof Giannopoulos podkreśla, że racjonalny model kwalifikacji dorosłych do terapii podskórnych powinien powstać we współpracy Ministerstwa Zdrowia, środowiska klinicznego i organizacji pacjenckich. Jego zdaniem punktem wyjścia nie powinno być burzenie rozwiązań, które już działają, ale powrót do konstruktywnego dialogu i wypracowanie takiego modelu, który będzie spójny z logiką Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię:

Ekspert zastrzega przy tym, że środowisko lekarskie nie chce narzucać jednego gotowego mechanizmu finansowania czy organizacji dostępu. Chodzi raczej o stworzenie medycznie uzasadnionych kryteriów, które pozwolą łączyć nowoczesne leczenie z pełnym zabezpieczeniem czynnikiem VIII w przypadku krwawień, urazów i procedur inwazyjnych. W tym ujęciu terapie podskórne powinny uzupełniać istniejący model opieki, a nie stawać się jego konkurencyjną alternatywą.

Towarzystwo akcentuje potrzebę medycznie uzasadnionego modelu kwalifikacji, prowadzonego w wyspecjalizowanych ośrodkach leczenia hemofilii. W takim modelu decyzja terapeutyczna powinna wynikać z historii krwawień, stanu narządu ruchu, dotychczasowej odpowiedzi na leczenie, dostępu naczyniowego, preferencji pacjenta oraz oceny ryzyka klinicznego.

PTHiT podkreśla, że skuteczność terapii podskórnych nie zwalnia systemu z obowiązku organizacji bezpiecznej opieki. W stanowisku powracają więc kluczowe warunki rozwoju: edukacja pacjentów i personelu, jasne zasady postępowania w przypadku krwawień, urazów i procedur inwazyjnych, a także monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia w rejestrze.

PTHiT wskazuje, że ocena zasadności terapii nie powinna ograniczać się do ceny jednostkowej leku. Powinna uwzględniać całkowity koszt choroby: leczenie krwawień, hospitalizacje, rehabilitację, zabiegi ortopedyczne, absencję zawodową, niepełnosprawność i opiekę długoterminową.

To podejście wpisuje się w szerszą debatę o finansowaniu innowacji w medycynie. Skuteczna profilaktyka nie jest wyłącznie wydatkiem na produkt leczniczy, a inwestycją w utrzymanie sprawności chorego, ochronę narządu ruchu i ograniczanie trwałych powikłań. Jeśli system patrzy wyłącznie na cenę pojedynczego leku, może przeoczyć to, co dzieje się później: mniej krwawień, mniej hospitalizacji, mniejsze nasilenie artropatii i większą szansę na aktywność społeczną oraz zawodową.