Reklama

Pacjenci z zespołem Alagille’a zyskali nowe leczenie w programie B.175

07/07/2026 12:30

Wyceny, fundusze, refundacje, Pacjenci zespołem Alagille’a zyskali leczenie programie - zdjęcie, fotografia

Spis treści

Program B.175 rozszerzony o leczenie świądu cholestatycznego
Zespół Alagille’a to rzadka choroba wielonarządowa
Leczenie świądu poprawia jakość życia pacjenta
Możliwość doboru terapii w programie lekowym
Choroby rzadkie wymagają dobrze opracowanej ścieżki

Od 1 lipca 2026 r. pacjenci z zespołem Alagille’a zyskali szersze możliwości leczenia świądu cholestatycznego w programie lekowym B.175. To ważna zmiana dla grupy chorych, u których uporczywy świąd może zaburzać sen, codzienne funkcjonowanie i życie całej rodziny.

Program B.175 rozszerzony o leczenie świądu cholestatycznego

Nowa lista refundacyjna obowiązująca od 1 lipca 2026 r. pozwoliła na zmiany w programie lekowym B.175 „Leczenie chorych z zespołem Alagille’a”. Program został rozszerzony o nowe możliwości leczenia świądu w przebiegu cholestazy u pacjentów z tą rzadką chorobą. W lipcowym obwieszczeniu znalazło się 25 nowych cząsteczko-wskazań, z czego 8 dotyczy chorób rzadkich.

Dla pacjentów z zespołem Alagille’a zmiana dotyczy jednego z najbardziej uciążliwych objawów choroby. Świąd cholestatyczny może przyczyniać się do powstawania zaburzeń snu, przewlekłego zmęczenie, trudności w codziennym funkcjonowaniu dziecka i stanowić duże obciążenie dla rodziców oraz opiekunów chorego.

Reklama

Zobacz także:

Refundacja leków od 1 lipca z ważnymi zmianami. Ministerstwo Zdrowia rozszerzyło listę o 25 nowych terapii

Zespół Alagille’a to rzadka choroba wielonarządowa

Zespół Alagille’a jest rzadką, uwarunkowaną genetycznie chorobą wielonarządową. Najczęściej objawia się jako cholestazą wewnątrzwątrobową, której klinicznym następstwem jest uporczywy świąd skóry. Częstość występowania choroby szacowana jest na około 1 na 30-70 tys. żywo urodzonych dzieci. Na podstawie epidemiologii można zakładać, że w Polsce rocznie rodzi się około 3-8 pacjentów z zespołem Alagille’a, a u około 2-5 z nich występuje świąd cholestatyczny.

W większości przypadków rozpoznanie stawiane jest w dzieciństwie. Choroba może prowadzić do postępującej niewydolności wątroby. Ostatecznie transplantacji wątroby wymaga ponad połowa pacjentów z zespołem Alagille’a, a rzadkim, ale istotnym powikłaniem może być rak wątrobowokomórkowy.

Reklama

Leczenie świądu poprawia jakość życia pacjenta

Znaczenie zmian w programie B.175 podkreśla prof. dr hab. n. med. Piotr Czubkowski z Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”. Instytut jako członek ERN-RARE LIVER specjalizuje się w diagnostyce i leczeniu rzadkich chorób wątroby u dzieci oraz ma pod opieką największą grupę pacjentów z zespołem Alagille’a w Polsce.

To bardzo ważne zmiany zarówno dla pacjentów z zespołem Alagille’a cierpiących na uporczywy świąd skóry, jak i ich bliskich. (…) Dlatego jako klinicyści z dużą satysfakcją przyjęliśmy informację, że nowe możliwości nowoczesnego leczenia świądu w przebiegu zespołu Alagille’a stały się dostępne od 1 lipca 2026 roku. Rozszerzenie programu lekowego B.175 stanowi istotny krok w kierunku poprawy jakości życia tej grupy chorych - podkreśla prof. dr hab. n. med. Piotr Czubkowski z Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii Instytutu Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka.

Reklama

Bardzo nas cieszy, że polscy pacjenci z zespołem Alagille’a i świądem cholestatycznym mogą być dzisiaj leczeni zgodnie z Wytycznymi Praktyki Klinicznej Europejskiego Towarzystwa Badań nad Wątrobą (EASL) - dodaje prof. Czubkowski.

Decyzja nie dotyczy dużej populacji pacjentów, ale może zmieniać codzienne funkcjonowanie dzieci i rodzin, które mierzą się z przewlekłym, trudnym do opanowania objawem.

Możliwość doboru terapii w programie lekowym

Zmiany w programie B.175 mają również znaczenie dla decyzji klinicznych. Prof. dr hab. n. med. Anna Liberek, Kierownik Oddziału Pediatrycznego Szpitala św. Wojciecha - Copernicus w Gdańsku, zwraca uwagę, że rozszerzenie programu było oczekiwane zarówno przez pacjentów i rodziców, jak i przez klinicystów.

Reklama

Z perspektywy lekarza zajmującego się na co dzień pacjentami z rzadkimi chorobami wątroby, do których należy m.in. zespół Alagille’a, bardzo pozytywnie oceniam rozszerzenie programu lekowego B.175 o nowe możliwości leczenia tej grupy chorych, zmagających się z uporczywym świądem skóry. Są to niezwykle ważne zmiany, bardzo oczekiwane nie tylko przez pacjentów i ich rodziców, ale również przez środowisko klinicystów. Objęcie refundacją wszystkich nowoczesnych terapii zarejestrowanych do tej pory przez Europejską Agencję Leków (EMA) w tym wskazaniu zwiększa kompleksowość programu B.175, stwarza szansę dostępu do tych nowoczesnych terapii także chorym, którzy na podstawie poprzednich zapisów programu pozbawieni byli tej możliwości, a także pozwala lekarzowi na dokonanie wyboru optymalnej strategii terapeutycznej dla danego pacjenta, odpowiadającej zróżnicowanym potrzebom medycznym - podkreśla prof. dr hab. n. med. Anna Liberek, Kierownik Oddziału Pediatrycznego Szpitala św. Wojciecha - Copernicus w Gdańsku.

W programach lekowych znaczenie ma nie tylko formalna obecność terapii, ale także możliwość zakwalifikowania pacjenta i prowadzenia leczenia w sposób personalizowany, czyli odpowiadający jego sytuacji klinicznej. W chorobach rzadkich, w których objawy i przebieg choroby mogą być zróżnicowane, elastyczność decyzji terapeutycznej jest jednym z warunków skutecznej i kompleksowej opieki.

Reklama

Zobacz także:

Ośrodki eksperckie chorób rzadkich czekają na przepisy. W Sejmie pytano o termin ustawy

Choroby rzadkie wymagają dobrze opracowanej ścieżki

Poprawa rokowania pacjentów z zespołem Alagille’a wiąże się przede wszystkim z wczesną diagnostyką oraz dostępem do nowoczesnych terapii. Decyzję refundacyjną skomentował również Gábor Sztaniszláv, Dyrektor Generalny Ipsen Poland sp. z o.o.

Z entuzjazmem przyjęliśmy informację, że od lipca 2026 roku polscy pacjenci zyskali dostęp do wielu nowych terapii w różnych wskazaniach. Bardzo nas cieszy, że Ministerstwo Zdrowia dostrzega potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi i ultra-rzadkimi, sukcesywnie zwiększając dostęp do nowoczesnych metod leczenia w schorzeniach, w których dotąd były one ograniczone. Dzięki pozytywnym decyzjom Ministerstwa udostępnione zostały m.in. nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z zespołem Alagille’a zmagających się z uporczywym świądem skóry, objawem dramatycznie wpływającym na pogorszenie jakości życia i codziennego funkcjonowania chorych oraz ich rodzin. To bardzo ważna zmiana, dzięki której pacjenci zyskali dostęp do pełnego zakresu nowoczesnych terapii zarejestrowanych w tym wskazaniu - mówi Gábor Sztaniszláv, Dyrektor Generalny Ipsen Poland sp. z o.o.

Reklama

Rozszerzenie programu B.175 zwiększa możliwości leczenia świądu cholestatycznego u pacjentów z zespołem Alagille’a. Dla rodzin może oznaczać lepszą kontrolę objawu, który wpływa na sen, codzienne funkcjonowanie dziecka i życie opiekunów.