Reklama

CAR-T w szpiczaku plazmocytowym. Przełomowa terapia już od pierwszego nawrotu?

18/06/2026 14:30

Spis treści

CAR-T w szpiczaku plazmocytowym: zmiana strategii leczenia
Pierwszy nawrót jako moment decyzji
Koszt CAR-T trzeba oceniać w całej ścieżce leczenia
TOP10 HEMATO 2026 i gotowość ośrodków do leczenia CAR-T

Terapia CAR-T w szpiczaku plazmocytowym nie powinna być oceniana wyłącznie jako kolejna kosztowna technologia. U pacjentów, u których choroba szybko przełamuje pierwszą linię leczenia, może oznaczać próbę zmiany całej sekwencji terapeutycznej: uzyskanie głębokiej odpowiedzi, przerwanie cyklu nawrotów i czas bez przewlekłego leczenia. Dlatego terapie CAR-T ukierunkowane przeciwko BCMA znalazły się wśród priorytetów refundacyjnych TOP10 HEMATO 2026 Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

CAR-T w szpiczaku plazmocytowym: zmiana strategii leczenia

Szpiczak plazmocytowy stał się chorobą, w której postęp medycyny znacząco wydłużył przeżycie pacjentów. Z choroby szybko prowadzącej do zgonu coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, wymagającą kolejnych linii leczenia, regularnych wizyt kontrolnych, monitorowania odpowiedzi na leczenie oraz leczenia nawrotów. To sukces kliniczny, ale także obciążenie dla pacjenta i systemu ochrony zdrowia.

Terapia CAR-T zmienia ten model. Polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, ich modyfikacji genetycznej w laboratorium i ponownym podaniu choremu. Zmienione komórki rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe, a jednocześnie mają zdolność namnażania się w organizmie. Dlatego CAR-T bywa określana jako „żywy lek”.

Reklama

Najważniejsze pytanie dotyczy obecnie miejsca CAR-T w sekwencji leczenia szpiczaka. Początkowo terapie komórkowe stosowano u chorych po wielu liniach leczenia, gdy możliwości terapeutyczne były niemal wyczerpane. Obecnie coraz większe znaczenie ma wcześniejsze zastosowanie CAR-T u pacjentów z nawrotem lub opornością po terapii pierwszej linii.

Zobacz także:

Szpiczak plazmocytowy – „moment nawrotu podcina skrzydła”. Nowe terapie wydłużają życie i czas bez choroby

Prof. Lidia Gil z Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu wskazuje, że wcześniejsze podanie terapii może mieć zasadnicze znaczenie dla wyniku leczenia.

Reklama

Nawet w tej grupie pacjentów uzyskujemy jednak długotrwałe okresy poprawy, ale bez wątpienia jeszcze lepsze efekty uzyskamy, gdy CAR-T będziemy podawać pacjentom na wcześniejszych etapach leczenia. Są chorzy, u których ta terapia daje bardzo dobre efekty, gdy zostanie podana w drugiej linii leczenia - mówi prof. Lidia Gil.

Pierwszy nawrót jako moment decyzji

Chodzi przede wszystkim o pacjentów, u których choroba szybko przełamuje pierwszą linię leczenia. Taki nawrót oznacza wysokie ryzyko kolejnych niepowodzeń terapeutycznych. W tej grupie skuteczność następnych standardowych opcji może być ograniczona, dlatego potrzebna jest terapia o innym mechanizmie działania, zdolna przełamać oporność choroby.

Reklama

Prof. Gil podkreśla, że CAR-T powinna być rozważana właśnie u chorych z nawrotem lub opornością po pierwszej linii.

Być może w przyszłości będziemy stosować tę metodę u pacjentów z chorobą resztkową, czyli takich, w których organizmie po leczeniu jest obecna bardzo niewielka ilość komórek nowotworowych, wykrywanych bardzo czułymi metodami. U tych osób wcześniej lub później, raczej wcześniej, dojdzie do nawrotu choroby. Wydaje się, że terapia CAR-T dla tych pacjentów byłaby idealnym rozwiązaniem - mówi prof. Gil.

Reklama

Koszt CAR-T trzeba oceniać w całej ścieżce leczenia

Koszt terapii CAR-T trzeba więc zestawiać nie tylko z ceną pojedynczego podania, ale z kosztem całej ścieżki chorego na szpiczaka: kolejnych linii leczenia, hospitalizacji, powikłań, zaangażowania personelu ośrodków hematologicznych i utraty aktywności zawodowej pacjenta. W odróżnieniu od terapii ciągłych CAR-T jest podawana jednorazowo.

Chcielibyśmy, aby terapie CAR-T były refundowane. Zdajemy sobie sprawę, że są one kosztowne, ale doświadczenie w leczeniu pacjentów z chłoniakami czy ostrą białaczką limfoblastyczną pokazuje, że ich zastosowanie się opłaca. CAR-T podajemy pacjentowi raz i jest to jednorazowy wydatek, podczas gdy pozostałe terapie to terapie ciągłe, które stosujemy u pacjentów tak długo, jak długo chorzy odpowiadają na leczenie albo dopóki nie pojawią się działania niepożądane. Na dodatek wymagają ciągłego zaangażowania zespołu w ośrodkach hematologicznych, bo pacjenci, u których je stosujemy, przyjeżdżają co dwa, trzy tygodnie przez długi czas - mówi prof. Gil.

Reklama

TOP10 HEMATO 2026 i gotowość ośrodków do leczenia CAR-T

Polska ma już doświadczenie organizacyjne w terapiach CAR-T. W kraju działa 15 ośrodków podających CAR-T, a terapią tą leczono około 650-700 pacjentów w innych wskazaniach hematologicznych, głównie w chłoniakach i ostrej białaczce limfoblastycznej.

Znaczenie terapii CAR-T potwierdza opracowanie TOP10 HEMATO 2026. PTHiT umieściło ciltacabtagene autoleucel na drugim miejscu listy priorytetów refundacyjnych, a idecabtagene vicleucel na miejscu dziewiątym. Obie terapie są ukierunkowane przeciwko BCMA i dotyczą nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego.

Reklama

Zobacz także:

Nowotwory krwi coraz częściej u młodszych pacjentów. Prof. Marcin Pasiarski wskazuje kluczowe objawy

Lipcowe obwieszczenie MZ uwzględnia część priorytetów wskazanych przez środowisko hematologiczne. Od 1 lipca 2026 r. w programie lekowym B.54 finansowaniem objęty będzie belantamab mafodotin w leczeniu dorosłych chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego od 2. linii leczenia: w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem po uprzednim leczeniu lenalidomidem albo w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem. To ważny krok w leczeniu nawrotowego i opornego szpiczaka, ale nie zamyka pytania o refundację terapii CAR-T, które w lipcowym obwieszczeniu nie pojawiły się wśród nowych wskazań finansowanych w programie B.54.

Reklama

O ocenę lipcowego obwieszczenia z perspektywy leczenia szpiczaka plazmocytowego poprosiliśmy prof. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Obecność belantamabu mafodotinu na lipcowej liście refundacyjnej to bardzo dobra informacja dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, ale również dla lekarzy prowadzących terapię tych pacjentów. Wprowadzenie finansowania belantamabu mafodotinu w programie B.54 od 2. linii leczenia zwiększa możliwości terapeutyczne w nawrotowym i opornym szpiczaku plazmocytowym oraz daje dostęp do leczenia o innym mechanizmie działania i innym celu terapeutycznym niż większość terapii stosowanych obecnie w pierwszej linii. To szczególnie istotne, ponieważ w przypadku nawrotu choroby po leczeniu pierwszoliniowym potrzebujemy skutecznych schematów zdolnych do przełamania oporności i pozwalających na racjonalne budowanie kolejnych sekwencji leczenia.

Reklama

Jednocześnie warto podkreślić, że eksperci Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego w zestawieniu TOP10 HEMATO 2026 wskazywali jako ważne potrzeby refundacyjne zarówno nowoczesne schematy z daratumumabem w pierwszej linii leczenia szpiczaka plazmocytowego, jak i technologie CAR-T ukierunkowane przeciwko BCMA. Z tej perspektywy lipcowe obwieszczenie należy ocenić jako ważny krok naprzód, ale nie jako zakończenie procesu poszerzania dostępu do optymalnych terapii w szpiczaku.

Brak terapii CAR-T wśród nowych wskazań refundowanych w programie B.54 oznacza, że pacjenci z nawrotem lub opornością po pierwszej linii leczenia nadal nie mają w Polsce dostępu refundacyjnego do tej formy leczenia w szpiczaku plazmocytowym. Po negatywnym rozstrzygnięciu procedury dotyczącej jednego z produktów CAR-T czekamy na pozytywne decyzje w odniesieniu do drugiej technologii, ponieważ procesy refundacyjne nadal są w toku. Jako środowisko hematologiczne chcielibyśmy oczywiście, aby zmiany dotyczące pierwszej linii leczenia oraz dostęp do terapii CAR-T pojawiły się możliwie równolegle. Mamy jednak świadomość, że są to odrębne procesy regulacyjne i refundacyjne, które wymagają osobnych decyzji.

Reklama

Najważniejsze jest to, aby systemowo budować pełną sekwencję nowoczesnego leczenia szpiczaka plazmocytowego: od optymalnej terapii pierwszej linii, przez skuteczne leczenie nawrotu, po dostęp do terapii komórkowych dla chorych, u których przebieg choroby wskazuje na szczególnie wysokie ryzyko kolejnych niepowodzeń terapeutycznych. Refundacja belantamabu mafodotinu jest bardzo ważnym elementem tej sekwencji, natomiast dostęp do terapii CAR-T pozostaje jednym z kluczowych oczekiwań środowiska hematologicznego - mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Decyzja o refundacji CAR-T w szpiczaku nie jest więc wyłącznie decyzją o finansowaniu kolejnej technologii. Jest decyzją o tym, czy system ochrony zdrowia chce wcześniej interweniować u pacjentów z biologicznie agresywną chorobą, zanim wejdą w wieloletni cykl kolejnych nawrotów i coraz mniej skutecznych terapii. Istotą jest szansa na głęboką remisję, czas bez terapii i powrót do aktywności życiowej.