Refundacja to za mało. Medycyna XXI wieku potrzebuje pełnej ścieżki pacjenta

Nowoczesny lek na liście refundacyjnej nie oznacza jeszcze faktycznego dostępu pacjenta do terapii. Aby w pełni korzystać z możliwości współczesnej medycyny, pacjent musi zostać odpowiednio wcześnie zdiagnozowany, zakwalifikowany, skierowany do właściwego ośrodka i prowadzony przez kolejne etapy leczenia. Potrzebuje ciągłości terapii, edukacji oraz monitorowania jej efektów. Taki wniosek wybrzmiał podczas debaty „Medycyna XXI wieku: efektywne leczenie wielu chorób przewlekłych - najnowsze kierunki i wyzwania w dostępie do terapii dla pacjenta” na Kongresie Zdrowie 360 ZPP.

Medycyna XXI wieku coraz częściej oferuje pacjentom z chorobami przewlekłymi terapie, które jeszcze kilka lat temu były poza zasięgiem pacjentów. Terapie celowane, immunoterapia, leczenie genowe, nowe leki w chorobach metabolicznych i neurologicznych zmieniają rokowanie, wydłużają życie, pozwalają utrzymać samodzielność i wrócić do aktywności zawodowej. To jednak tylko jedna strona postępu.

Druga dotyczy organizacji systemu ochrony zdrowia. Terapia może być finansowana publicznie, ale pacjent nadal może nie mieć do niej faktycznego dostępu. Może czekać na diagnostykę, nie trafić do właściwego ośrodka, nie zostać zakwalifikowany na czas, mieć zagrożoną ciągłość leczenia z powodu limitu kontraktu albo nie otrzymać edukacji potrzebnej do bezpiecznego i skutecznego stosowania terapii. W chorobach przewlekłych, które wymagają wieloletniego prowadzenia pacjenta, decyzja refundacyjna jest dopiero początkiem organizowania ścieżki terapeutycznej.

Pierwszym dyskutowanym obszarem była choroba otyłościowa. Przez lata traktowana jako konsekwencja stylu życia albo kwestia estetyczna, dziś coraz częściej opisywana jest jako choroba przewlekła, która wymaga wczesnego rozpoznania, leczenia, wsparcia dietetycznego, psychologicznego i długoterminowego prowadzenia pacjenta.

Dr hab. n. med. Alina Kuryłowicz, prof. CMKP, dyrektor Szkoły Nauk Medycznych CMKP, z Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gerontokardiologii CMKP, zwracała uwagę, że system ma rozwiązania głównie dla pacjentów z powikłaniami, a nie dla tych, u których można byłoby interweniować wcześniej.

Pacjent często trafia do systemu dopiero wtedy, gdy pojawią się nadciśnienie, cukrzyca typu 2, choroby sercowo-naczyniowe albo inne konsekwencje metaboliczne. Tymczasem największy efekt kliniczny i ekonomiczny można osiągnąć wcześniej, zanim choroba przejdzie w etap powikłań.

Nowoczesne leczenie farmakologiczne zmienia możliwości terapii, ale nie zastępuje kompleksowej opieki. Prof. Kuryłowicz podkreślała, że nawet najskuteczniejszy lek nie rozwiąże problemu, jeśli pacjent nie ma dostępu do wsparcia w zmianie stylu życia.

W dyskusji mocno wybrzmiało, że w przypadku otyłości potrzebne jest także stworzenie ścieżki pacjenta, w której lekarz POZ, specjalista, dietetyk, psycholog, fizjoterapeuta i edukator zdrowotny nie działają obok siebie, lecz w jednym modelu opieki.

Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, zwracał uwagę, że sama farmakoterapia nie wystarczy, jeśli nie towarzyszy jej trwała zmiana organizacji opieki i zachowań zdrowotnych.

Dyrektor Oczkowski wskazywał również na powściągliwość wielu systemów publicznych wobec refundacji farmakoterapii otyłości. Jak zaznaczał, wynika ona nie tylko z kosztu leków, ale także z potrzeby zapewnienia modelu opieki, który zwiększa szansę na trwały efekt leczenia.

Dyskusja pokazała, że w leczeniu otyłości kluczowe staje się uznanie choroby otyłościowej za chorobę przewlekłą oraz stworzenie warunków skutecznej terapii: wczesnego rozpoznania, ścieżki pacjenta, dostępu do leczenia, wsparcia interdyscyplinarnego i długoterminowego monitorowania. Jeśli leczenie ma przynieść trwały efekt, musi być częścią systemowej opieki, a nie jednorazową interwencją.

W neurologii postęp terapeutyczny jest szczególnie widoczny. Terapie w SMA, stwardnieniu rozsianym czy wybranych postaciach SLA zmieniły rokowanie pacjentów i sposób myślenia o chorobach, które jeszcze niedawno oznaczały szybkie narastanie niepełnosprawności albo zgon. Jednocześnie to właśnie przed neurologią stają ostatnio wyzwania refundacyjne.

Prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, zastępca kierownika Kliniki Neurologii UMB, konsultant wojewódzka ds. neurologii w woj. podlaskim i prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, podkreślała, że w wielu obszarach problemem nie jest dziś sam brak decyzji refundacyjnych.

Kluczowa bariera dotyczy finansowania świadczeń w programach lekowych. Jeśli wysokości kontraktów nie odzwierciedlają liczbą pacjentów, ośrodki pracują ponad limit, a płatności za nadwykonania są opóźnione lub niepełne. To pokazuje, że pacjent formalnie ma dostęp do leczenia, ale w praktyce nowo zdjagnnozowany pacjent może czekać na włączenie do programu.

W chorobach przewlekłych problem narasta z każdym rokiem, ponieważ pacjenci pozostają w leczeniu długo, często tak długo, jak terapia jest skuteczna i bezpieczna. To wymaga innego planowania budżetu niż w przypadku krótkiej interwencji medycznej. Prof. Kułakowska zwracała uwagę, że w części chorób neurologicznych system jest w stanie przewidzieć skalę potrzeb, ponieważ pacjenci leczeni są przez wiele lat, a napływ nowych chorych pozostaje względnie stabilny.

Prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz MBA, prorektor ds. naukowych i współpracy międzynarodowej Uczelni Medycznej im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie oraz przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii, zwróciła uwagę na konsekwencje limitów dla pacjentów rozpoczynających leczenie pod koniec roku.

W neurologii faktyczny dostęp do terapii wymaga więc nie tylko refundacji leku, ale także przewidywalnego finansowania programu, świadczeń diagnostycznych, monitorowania leczenia i pracy zespołów, które prowadzą pacjenta przez kolejne lata choroby.

Hematoonkologia została w debacie pokazana jako obszar dużego postępu. Nowoczesne terapie zmieniły rokowanie wielu pacjentów, a dostęp do leczenia w Polsce w części wskazań jest coraz lepszy. Prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie, mówiła wprost o poprawie dostępu do leczenia w hematologii.

Refundacja leków w obszarze hematologii jest naprawdę dobra w porównaniu z innymi krajami europejskimi. My naprawdę możemy pacjentów leczyć – mówiła prof. Iwona Hus.

Postęp nie oznacza jednak końca potrzeb. W hematoonkologii szczególne znaczenie ma sekwencja leczenia, dostęp do kolejnych linii terapii i szybka kwalifikacja pacjenta. W chorobach nawrotowych albo opornych na wcześniejsze leczenie brak jednej opcji terapeutycznej może zamknąć choremu drogę do skutecznej interwencji. W szpiczaku plazmocytowym jednym z najważniejszych oczekiwań pozostaje dostęp do terapii dla pacjentów z niekorzystnym rokowaniem i szybką progresją choroby.

Nowoczesne leczenie ma także wymiar społeczny i gospodarczy. Nie chodzi wyłącznie o przeżycie mierzone w miesiącach czy latach, ale także o możliwość pracy, samodzielności i życia poza rolą pacjenta. Prof. Hus zwracała uwagę, że w hematoonkologii efekt nowych terapii jest widoczny w codziennej praktyce klinicznej.

Dominik Romiński, prezes zarządu Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie, zwracał uwagę na potrzebę domknięcia całego procesu leczenia, w tym opieki wspierającej, profilaktyki powikłań, transportu i rehabilitacji. Jego wypowiedź dobrze oddaje perspektywę pacjentów:

To ważny punkt debaty. Wysokokosztowe leczenie nie przynosi pełnej wartości, jeśli pacjent po drodze traci bezpieczeństwo z powodu braku koordynacji, szczepień, rehabilitacji, wsparcia logistycznego albo edukacji.

W onkologii dyskusja ukierunkowana była na jakość organizacji opieki. Prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki NIO, pełnomocnik ministra zdrowia ds. NSO i Badań Klinicznych, prezes PTO oraz przewodniczący International Affairs Committee ASCO, wskazywał, że refundacja w ostatnich latach istotnie się poprawiła. Główne wyzwanie dotyczy dziś tego, czy pacjent zostanie wcześnie rozpoznany, czy będzie miał pełną diagnostykę, czy trafi do ośrodka z odpowiednim doświadczeniem i czy leczenie będzie prowadzone w sposób skoordynowany. Szczególne znaczenie ma koncentracja leczenia wysokospecjalistycznego.

Prof. Rutkowski podkreślał, że jakość wymaga koncentracji kompetencji, a nie rozproszenia świadczeń:

To nie oznacza, że pacjent ma realizować całą opiekę w jednym centralnym ośrodku. Chodzi raczej o logiczny podział zadań. Diagnostyka, kwalifikacja, plan leczenia i terapie wymagające wysokich kompetencji powinny być prowadzone tam, gdzie jest doświadczenie. Część kontroli, prostszych procedur i elementów follow-upu może być realizowana bliżej miejsca zamieszkania pacjenta, jeśli standardy są jasne, a ścieżka dobrze opisana.

Krajowa Sieć Onkologiczna ma potencjał uporządkowania tej logiki, ale tylko wtedy, gdy standardy nie będą obniżane, a dane będą realnie wykorzystywane do monitorowania jakości. Prof. Rutkowski wskazywał, że koordynacja może zmieniać doświadczenie pacjenta, ale nie wystarczy sama nazwa funkcji. Koordynator może być dla pacjenta realnym przewodnikiem, jeśli ma narzędzia, zadania i miejsce w procesie leczenia:

Koordynacja nie może być formalnością. Musi prowadzić pacjenta przez diagnostykę, decyzję terapeutyczną, leczenie, kontrolę i ewentualne kolejne etapy opieki.

W onkologii i hematoonkologii szczególnie wyraźnie widać, że diagnostyka jest warunkiem skutecznego wykorzystania refundowanych terapii. Terapia celowana może być dostępna, ale pacjent nie skorzysta z niej, jeśli nie zostanie wykonane odpowiednie badanie molekularne, patomorfologiczne albo obrazowe.

Prof. Piotr Rutkowski wskazywał, że bez uporządkowania diagnostyki nie da się dobrze zorganizować leczenia onkologicznego.

Rak płuca jest jednym z obszarów, w których ta zależność jest szczególnie widoczna. Nowoczesne leczenie coraz częściej wymaga diagnostyki molekularnej, a decyzja terapeutyczna zależy od jakości, kompletności i czasu wykonania badań.

Aleksandra Wilk, dyrektor Sekcji Raka Płuca Fundacji To Się Leczy, wskazywała, że dostęp do nowoczesnych terapii nie przekłada się automatycznie na ich wykorzystanie.

W jej ocenie system powinien nie tylko finansować wykonanie procedur diagnostycznych, ale także wymagać ich jakości i kompletności. W przeciwnym razie publiczne środki mogą być wydawane na badania, które nie prowadzą do prawidłowej decyzji terapeutycznej. To szczególnie ważne w medycynie personalizowanej, badanie musi być właściwie dobrane, kompletne, wykonane na czas i opisane w sposób, który pozwala podjąć decyzję o leczeniu.

Problem organizacji leczenia powracał także w wypowiedziach ekspertów systemowych. Dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes zarządu Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych, zwracał uwagę, że opieka koordynowana i analiza danych nie powinny być traktowane jak koszt administracyjny, ale jako narzędzia poprawy jakości i efektywności leczenia. W jego ocenie dopiero patrzenie na opiekę jako proces pozwala zobaczyć nie tylko pojedynczą procedurę, ale całą drogę pacjenta przez system.

Krajowa Sieć Onkologiczna powinna być narzędziem porządkowania jakości. Jeśli standardy mają znaczenie, nie można ich obniżać tylko dlatego, że część placówek nie spełnia wymagań. Dr Chrobot ujął to w mocnym zdaniu, które dobrze oddaje sens sieciowania opieki. Jeżeli KSO ma poprawiać jakość, musi różnicować role ośrodków i premiować doświadczenie, kompletność diagnostyki, interdyscyplinarność oraz wyniki leczenia. Jeśli każdy ośrodek ma robić wszystko, system traci sens koncentracji kompetencji.

Problem finansowania ma jednak szerszy wymiar. Dr Chrobot wskazywał, że system coraz częściej próbuje finansować rosnącą liczbę świadczeń i coraz droższe terapie z ograniczonej podstawy składkowej.

Z perspektywy systemowej oznacza to konieczność rozmowy nie tylko o nowych terapiach, ale także o tym, jak obecnie finansować świadczenia towarzyszące, wynagrodzenia, diagnostykę i organizację pracy ośrodków. Bez tego system ochrony zdrowia będzie refundował coraz więcej leków, ale nie zawsze będzie w stanie zapewnić pacjentom rzeczywiste leczenie.

Debata pokazała napięcie między polityką refundacyjną a finansowaniem świadczeń. Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, wskazywał, że działania jego departamentu koncentrują się przede wszystkim na optymalizacji wydatków i przygotowywaniu rozwiązań legislacyjnych. Problem nadwykonań, kontraktowania i finansowania świadczeń dotyczy jednak szerszej konstrukcji systemu. W warunkach ograniczonego budżetu część odpowiedzi dotyczy nie tylko zwiększania nakładów, ale także sposobu wydawania środków.

Jednocześnie w jego wypowiedzi pojawiła się jedna z mocniejszych diagnoz całej debaty. Rosnąca liczba decyzji refundacyjnych zwiększa presję na płatnika, jeśli nie idzie za nią adekwatne finansowanie świadczeń, diagnostyki, monitorowania leczenia i pracy ośrodków.

Sukces refundacyjny mierzony liczbą nowych terapii może stać się ograniczeniem, jeśli system nie finansuje równolegle diagnostyki, pracy zespołów, podań leków, monitorowania, opieki koordynowanej i świadczeń wspierających. Refundacja leku, kontrakt na świadczenie, diagnostyka, organizacja pracy ośrodka i monitorowanie efektów powinny być projektowane razem. Dopiero wtedy decyzja refundacyjna przekłada się na faktyczny dostęp pacjenta do leczenia.

Dyskusja dotknęła też sposobu mierzenia skuteczności systemu. Czy sukcesem jest liczba wykonanych procedur, czy raczej efekt leczenia widziany z perspektywy pacjenta, klinicysty i płatnika?

Lek. Łukasz Więch, MBA, z Katedry Metod Ilościowych i Zastosowań Informatyki Akademii Leona Koźmińskiego, wskazywał, że system powinien mocniej patrzeć na wynik leczenia, a nie tylko na dostępność procedur.

Jego wypowiedź wpisuje się w model opieki oparty na wartości. W tym ujęciu liczy się nie tylko to, czy pacjent otrzymał świadczenie, ale także czy dzięki leczeniu odzyskał sprawność, uniknął hospitalizacji, wrócił do pracy i zachował samodzielność. W chorobach przewlekłych takie mierniki powinny być ważnym elementem oceny systemu, ponieważ terapia często nie kończy choroby, ale pozwala pacjentowi dłużej i lepiej funkcjonować.

Organizacje pacjenckie zwracały uwagę na kwestie dostępu pacjentów do terapii. Dla pacjenta pojęcia systemowe, takie jak refundacja, program lekowy, kontrakt, nadwykonania czy kryteria kwalifikacji, przekładają się na bardzo konkretne doświadczenia: czas oczekiwania, brak informacji, konieczność szukania ośrodka, niepewność kontynuacji leczenia i lęk po diagnozie.

Anna Kupiecka, prezes Fundacji „Onkocafe - Razem Lepiej”, mówiła o potrzebie konsekwencji, standaryzacji i egzekwowania jakości w onkologii.

Z perspektywy pacjenta równie ważna jest stabilność decyzji. Jeśli system wysyła sprzeczne sygnały, a pacjent słyszy o ryzyku przerwania terapii albo braku środków, zaufanie do systemu słabnie. Właśnie dlatego przewidywalność staje się elementem jakości, a nie tylko kwestią administracyjną.

Krystyna Wechmann, prezes Federacji Stowarzyszeń „Amazonki”, zwróciła uwagę na humanizację medycyny i język, jakim pracownicy ochronny zdrowia mówią do pacjenta. To także element jakości, choć często pomijany w dyskusjach o refundacji, kontraktach i organizacji świadczeń.

Dyskusja podczas debaty wielokrotnie wracała do tematu profilaktyki i edukacji. Dotyczyło to choroby otyłościowej, raka płuca, raka piersi, cukrzycy i neurologii. Problemem bowiem nie jest wyłącznie brak programów profilaktycznych, ale także niska zgłaszalność, brak prostego języka i niewystarczające poczucie współodpowiedzialności za zdrowie. Krystyna Wechmann przypominała, że bez odpowiedniej skali udziału pacjentów programy przesiewowe nie osiągają celu populacyjnego.

W neurologii Alżbeta Lenska, aktorka i założycielka Fundacji Happy Brain, zwracała uwagę na potrzebę prostego języka i edukacji dotyczącej zdrowia mózgu. Jej wypowiedź pokazała, że profilaktyka nie może być wyłącznie komunikatem ekspertów do ekspertów.

Edukacja pacjenta szczególnie mocno wybrzmiała w części dotyczącej cukrzycy i chorób przewlekłych. Dr n. med. i n. o zdr. Beata Stepanow, prezes Stowarzyszenia Edukacji Diabetologicznej i dyrektor Centrum Edukacji i Specjalistycznej Opieki Medycznej, wskazywała, że świadczenia edukacyjne już istnieją, ale system nie wykorzystuje ich w pełni. To pokazuje jeden z paradoksów systemu: część świadczeń jest formalnie dostępna, ale nie przekłada się na praktykę, jeśli nie wiedzą o nich placówki, personel albo pacjenci.

Lek refundowany, ale niezrozumiany przez pacjenta, może być stosowany nieprawidłowo, nieregularnie albo z lękiem przed działaniami niepożądanymi. Edukacja nie jest zatem dodatkiem do terapii, a jednym z warunków jej skuteczności. Dr Stepanow wskazywała, że brak edukacji przekłada się bezpośrednio na bezpieczeństwo leczenia i przestrzeganie zaleceń.

W diabetologii problem dostępu dotyczy także technologii. Dr n. med. i n. o zdr. Monika Zamarlik, prezeska Federacji Diabetyków, wskazywała, że cukrzyca mogłaby być dziś leczona skuteczniej, gdyby pacjenci mieli szerszy dostęp do nowoczesnych terapii i systemów monitorowania. Jej pytanie dobrze pokazało napięcie między możliwościami współczesnej medycyny a realnym dostępem do technologii i leczenia.

Wśród konkretnych postulatów pojawiła się refundacja pomp insulinowych po 26. roku życia.

Ten przykład pokazuje, że w niektórych obszarach bariera dostępu nie dotyczy wyłącznie leków, ale także technologii medycznych, które pozwalają pacjentowi bezpieczniej i bardziej samodzielnie prowadzić chorobę. W cukrzycy realny dostęp do leczenia oznacza więc połączenie refundacji, edukacji, technologii, monitorowania i stałego wsparcia pacjenta w codziennym podejmowaniu decyzji terapeutycznych.