Indywidualizacja terapii hemofilii poprawia życie pacjentów. Dorośli nadal z ograniczonym dostępem

Indywidualizacja terapii hemofilii pozwala skuteczniej zapobiegać krwawieniom i niepełnosprawności, poprawiając jakość życia pacjentów. Eksperci podkreślają, że nowoczesne leczenie przynosi korzyści także dla całego systemu ochrony zdrowia. W Polsce jednak dorośli chorzy na hemofilię nadal mają ograniczony dostęp do najnowszych terapii.

Hemofilia to choroba genetyczna związana z niedoborem czynników krzepnięcia krwi – VIII (hemofilia A) lub IX (hemofilia B). Prowadzi do zaburzeń krzepnięcia i groźnych krwawień.

U pacjentów z ciężką postacią choroby dochodzi do samoistnych wylewów, najczęściej do stawów. Skutkiem są trwałe uszkodzenia, ból oraz niepełnosprawność.

Eksperci podkreślają, że najważniejsza jest wczesna profilaktyka. Jak zaznaczyła dr Ewa Stefańska-Windyga: 

W Polsce program profilaktyczny dla dzieci działa od 2008 roku i obejmuje podawanie koncentratów czynników krzepnięcia.

W ostatnich latach nastąpił duży postęp w leczeniu. Obok preparatów osoczopochodnych pojawiły się czynniki rekombinowane oraz leki o wydłużonym działaniu.

Nowością są także mimetyki czynnika VIII, które podaje się podskórnie. Dzięki nim możliwe jest skuteczne zapobieganie krwawieniom bez konieczności częstych wlewów dożylnych.

Indywidualizacja terapii hemofilii polega na dopasowaniu leczenia do konkretnego pacjenta. Uwzględnia się m.in. częstość krwawień, styl życia i możliwości podawania leków.

Jak wyjaśnia dr Ewa Stefańska-Windyga, leczenie dobiera się tak, aby było skuteczne i wygodne dla chorego, np. rzadziej podawane lub w innej formie.

Eksperci wskazują na duże różnice między leczeniem dzieci i dorosłych. Dzieci mają dostęp do nowoczesnych terapii, takich jak efanesoctocog alfa czy emicizumab.

Dorośli pacjenci często są ograniczeni do leków dostępnych w ramach przetargów. Jak podkreśla dr Ewa Stefańska-Windyga: 

Leczenie dożylne jest dużym obciążeniem dla chorych. Wymaga czasu, precyzji i odpowiednich warunków.

Jak mówi Mateusz Modrzejewski, „Zrobienie sobie zastrzyku dożylnego jest niesamowicie trudną czynnością. Zajmuje nawet do kilkudziesięciu minut”. Podkreśla też, że leczenie wpływa na codzienne życie, podróże i pracę.

Eksperci podkreślają, że indywidualna terapia hemofilii to korzyści nie tylko dla pacjentów, ale też dla systemu.

Jak zauważył prof. Jerzy Windyga: 

Lepsze leczenie oznacza mniej hospitalizacji i operacji.

Specjaliści wskazują, że decyzje refundacyjne powinny uwzględniać nie tylko cenę leków, ale też długoterminowe efekty terapii.

Jak podsumował prof. Jerzy Windyga:

Rozwój indywidualizacji terapii hemofilii może więc znacząco poprawić jakość życia pacjentów i zmniejszyć koszty dla całego systemu ochrony zdrowia.