Co z refundacją emicizumabu? Nie ma dobrych wiadomości

Urzędnicy Ministerstwa Zdrowia nie chcą się spotkać i rozmawiać z firmą Roche o refundacji i dostępności terapii podskórnej (emicizumab) dla dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora. – Dzięki naszej propozycji finansowej nowoczesna terapia podskórna dla dorosłych pacjentów może być wdrożona w ramach środków już zabezpieczonych i zaplanowanych na leczenie hemofilii w aktualnej edycji Narodowego Programu – przekonuje firma.

Temat ciągnie się już długo, a firma Roche walczy o refundację i tym samym zwiększenie dostępu pacjentów z hemofilią A bez inhibitora do terapii podskórnej. Chodzi konkretnie o refundację emicizumabu. Firma podkreśla, że lek został zarejestrowany już w 2022 roku.

Hemofilia A i B to wrodzone skazy krwotoczne związane z niedoborem czynnika VIII lub IX. Choroba powoduje, że krew nie krzepnie prawidłowo, a nawet drobne urazy mogą prowadzić do długotrwałych krwawień. W Polsce żyje około 8–10 tysięcy osób z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi. Większość wymaga stałej profilaktyki.

Jeszcze w 2024 roku w tej sprawie interweniowała Rzeczniczka Praw Dziecka Monika Horna-Cieślak. Zwróciła się do Ministerstwa Zdrowia z pytaniem o lek dla dzieci z hemofilią. Do Biura RPD nadal napływały niepokojące sygnały od rodziców. Wielu z nich skarżyło się, że nie mogą uzyskać potrzebnego leczenia dla swoich dzieci. To skłoniło Rzeczniczkę do ponownego kontaktu z ministerstwem w celu wyjaśnienia tej trudnej sytuacji.

Ostatnio głos w tej sprawie zabrało Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne. PTHiT podkreśla, że pacjent z hemofilią A, który w dzieciństwie uzyskał dobrą kontrolę choroby dzięki nowoczesnej profilaktyce podskórnej, nie powinien po ukończeniu 18. roku życia wracać do starszego modelu leczenia. O komentarz PolitykaZdrowotna.com poprosiła prof. dr. hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa PTHiT, specjalistę chorób wewnętrznych i hematologii, kierownika Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Tymczasem Roche narzeka, że nowsze leki są procedowane refundacyjnie szybciej niż propozycja firmy. Informuje też, że Departament Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia nie odniósł się do propozycji bezpośredniego spotkania, jak również nie przedstawił żadnych deklaracji dotyczących terminu podjęcia ostatecznej decyzji w sprawie.

Firma Roche publicznie zwraca uwagę na niepokojącą niespójność w działaniach Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia. Kontrowersje budzi fakt, że resort powołuje się na procedury dotyczące innych produktów leczniczych, stosując przy tym podwójne standardy czasowe i finansowe wobec ocenianych terapii.

Roche podkreśla, że Ministerstwo Zdrowia wybiórczo podnosi kwestię wysokich kosztów wyłącznie w odniesieniu do emicizumabu. Jednocześnie resort unika bezpośredniego kontaktu z producentem, ignorując korzyści finansowe płynące z nowej oferty.