Prof. Tomasz Szczepański: "Dzięki emicizumabowi ciężka postać hemofilii staje się postacią łagodną". Nowa terapia daje chorym nadzieję

Prof. Tomasz Szczepański: Pacjenci z hemofilią są objęci kompleksową opieką.  Jako hematolog dziecięcy skupię się tutaj głównie na chorych do 18. roku życia, którymi się na co dzień zajmujemy. Co najważniejsze – prawie wszyscy pacjenci z ciężką postacią hemofilii są objęci tak zwaną profilaktyką. Mówimy więc nie tylko o leczeniu, ale przede wszystkim o zapobieganiu – o utrzymaniu poziomów ochronnych, które zabezpieczają pacjentów zarówno przed samoistnymi krwawieniami, jak i przed krwawieniami pourazowymi. 

Wszyscy pacjenci mają zapewnioną podstawową profilaktykę – z użyciem preparatów czynnika VIII w hemofilii A oraz czynnika IX w hemofilii B. Trzeba pamiętać, że choć wprowadzenie profilaktyki to wielki sukces i stosunkowo niedawna historia, wiąże się jednak ona z pewnymi uciążliwościami. 

Reklama

Jedną z głównych jest konieczność częstego podawania klasycznych preparatów czynnika VIII – czasami co drugi dzień, a czasem dwa–trzy razy w tygodniu. To leczenie dożylne. Do tej pory staraliśmy się uczyć rodziców, aby potrafili samodzielnie podawać preparaty dzieciom. U części pacjentów zakładane są porty naczyniowe, jednak wiemy, że jest to rozwiązanie suboptymalne, a z biegiem czasu możliwości podawania dożylnego stają się coraz trudniejsze. 

Kolejna kwestia dotyczy najmłodszych pacjentów. U małych dzieci pojawiają się trudności z dostępem do żył, dlatego profilaktykę często rozpoczynano nie od razu po rozpoznaniu hemofilii, lecz dopiero wtedy, gdy udało się uzyskać stabilny dostęp dożylny. 

Reklama

Nawet jeżeli dziecko ma port, to po pewnym czasie trzeba go wymienić – dziecko bowiem rośnie, a port już nie. Dodatkowo, nawet przy najlepszej opiece, porty mogą ulegać zakażeniom, co wymusza ich usunięcie lub wymianę. 

Dlatego pojawienie się możliwości stosowania w profilaktyce hemofilii A leku, który co prawda nie jest czynnikiem VIII, ale podaje się go podskórnie – raz w tygodniu, raz na dwa tygodnie, a nawet raz na cztery tygodnie – jest dla pacjentów ogromną poprawą. W takim przypadku sposób leczenia staje się znacznie prostszy. 

Reklama

Obecnie na rynku pojawiają się także preparaty czynnika VIII o znacznie przedłużonym czasie działania. W Polsce nie są one jeszcze refundowane, ale wkrótce mają się pojawić decyzje refundacyjne dotyczące właśnie tych leków. Dzięki nim częstotliwość podawania również będzie mniejsza, choć nadal pozostanie to terapia dożylna.

T.S.: Uważam, że nie powinno być takich ograniczeń jak dotychczas, ponieważ doświadczenia pokazują, że lek jest skuteczny i bezpieczny. Nie potwierdziły się obawy, że skoro nie jest to czynnik VIII w ścisłym znaczeniu, to zwiększy ryzyko krwawień. Wręcz przeciwnie – łatwość podawania i skuteczne zabezpieczenie pacjenta stanowią ogromną wartość dodaną. 

Reklama

Wydaje mi się, że granica do drugiego roku życia została ustawiona trochę sztucznie, bo właśnie u najmniejszych dzieci trudności z dostępem do żył są największe. Dane z badań klinicznych, w których stosowano emicizumab u dzieci, pokazują wyraźnie, że lek może być używany w profilaktyce bez ograniczeń wiekowych. 

Jedynym realnym ograniczeniem w Polsce jest obecnie brak refundacji dla większości pacjentów powyżej drugiego roku życia, co oznacza brak możliwości kontynuacji podawania tego leku. 

T.S.: Tak jak już wspominałem, podanie podskórne można porównać do ukłucia komara – jest praktycznie bezbolesne i nie ma ryzyka pomyłki. Natomiast wkłucie dożylne nie zawsze się udaje i zawsze wiąże się z dodatkowym bólem. 

Reklama

Różnicę robi też częstotliwość podawania. Zupełnie czym innym jest konieczność podawania leku dożylnie dwa–trzy razy w tygodniu, a czym innym – podskórnie raz na dwa tygodnie. Z punktu widzenia komfortu pacjenta to ogromna zmiana. 

Trzeba też pamiętać o kwestii współpracy i dyscypliny. Im rzadsze podawanie, tym większa szansa, że pacjent będzie systematycznie stosował leczenie i nie będzie rezygnował z kolejnych dawek. 

T.S.: Emicizumab działa bardzo podobnie do aktywowanego czynnika VIII – pełni tę samą funkcję, ale nie jest czynnikiem VIII sensu stricte, lecz przeciwciałem o specyficznym mechanizmie. Często posługujemy się porównaniem, że dzięki temu lekowi ciężka postać hemofilii staje się postacią łagodną. 

Reklama

Oczywiście pacjenci nadal mają pewne ograniczenia – takie same, jakie występują także przy klasycznym podawaniu czynnika VIII. Różnica polega na tym, że po podaniu czynnika VIII jego stężenie początkowo jest wysokie, ale w ciągu dwóch–trzech dni spada. Na przykład, jeśli pacjent otrzymuje lek w poniedziałek, środę i piątek, to najniższy poziom osiąga w niedzielę, tuż przed kolejnym podaniem, co zwiększa ryzyko krwawień. 

W przypadku emicizumabu poziom ochrony jest stabilny, a działanie utrzymuje się cały czas, co odpowiada zabezpieczeniu, jakie mają pacjenci z hemofilią łagodną. Ograniczenia oczywiście pozostaną – nie zalecamy chorym uprawiania sportów kontaktowych, takich jak rugby czy hokej na lodzie. Jednak do normalnego funkcjonowania – spacerów, biegania czy pływania – ten lek w pełni wystarcza. 

Reklama

T.S.: Myślę, że ważne jest, aby wpisanie emicizumabu na listę leków podstawowych WHO przełożyło się na łatwiejszy dostęp do tej terapii. Jeżeli lek zostanie uznany za podstawowy, to państwo powinno zapewnić go pacjentom – i to jest najważniejsza informacja. Oby tak się stało. 

Idealna sytuacja wyglądałaby tak, aby o sposobie leczenia czy profilaktyki decydował lekarz – oczywiście po rozmowie i poinformowaniu pacjenta. Trzeba pamiętać, że rodziny pacjentów z hemofilią mają dużą wiedzę na temat tej choroby, często przekazywaną z pokolenia na pokolenie. 

Reklama

Wielu pacjentów ma w rodzinie dziadków czy wujków z hemofilią i doskonale wie, jakie były ich doświadczenia z chorobą i jej leczeniem. 

Dlatego, po rozmowie z rodziną i ocenie podejścia pacjentów do terapii, lekarz może wskazać, która opcja będzie najlepsza. Dla części chorych optymalnym rozwiązaniem będzie emicizumab, dla innych – preparaty czynnika VIII, najlepiej te o przedłużonym działaniu.