Dlaczego warto brać udział w badaniach klinicznych?

Diagnoza: nowotwór piersi, płuca, czerniak, rak przewodu pokarmowego. Po etapie szoku, odrzucenia i diagnozy, oprócz ogólnie dostępnych terapii, warto wziąć pod uwagę, te które znajdują się na etapie badań klinicznych. Odpowiadamy: dlaczego warto rozważyć udział w badaniu klinicznym, czym ryzykujemy, biorąc w nim udział i dlaczego Polacy wciąż niechętnie się do nich zgłaszają.

Dlaczego warto rozważyć udział w badaniu klinicznym jako wsparcie procesu terapeutycznego, czy to bezpieczne i skoro tak, to dlaczego Polacy wciąż tak niewiele wiedzą o możliwościach, jakie niosą ze sobą te badania? Zadaliśmy te pytania ekspertom związanym z badaniami: dr n med. Rafałowi Staszewskiemu, z-cy prezesa Agencji Badań Medycznych oraz prof. dr hab. med. Piotrowi Rutkowskiemu, kierownikowi Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków, Narodowego Instytutu Onkologii - Państwowego Instytutu Badawczego i przewodniczącemu Rady Agencji Badań Medycznych oraz przedstawicielce organizacji pacjenckiej Joannie Frątczak-Kazanie, wicedyrektorce Fundacji Onkologicznej Alivia.

Dwa przykłady: 1) jeszcze w 1999 r. tylko 3 na 10 pacjentów ze zdiagnozowaną białaczką przeżywało do 5 lat. Dziś w wielu przypadkach leczenie jest skuteczne i powoduje nie tylko powstrzymanie postępu choroby, ale całkowite wyleczenie; 2) 12 lat temu nie było żadnego leku, który umożliwiałby skuteczne przeciwdziałanie rozwojowi choroby Alzheimera. Dziś dostępne są trzy różne grupy leków, które spowalniają postęp choroby i łagodzą jej objawy.

Nie byłoby postępu, gdyby nie badania, w tym kliniczne z udziałem pacjentów. Dzięki nim następuje ciągły rozwój terapii, a pacjenci biorący w nich udział zyskują dostęp do nowoczesnych leków, najlepszych terapii i najwyższego standardu opieki. Co więcej dla lekarzy udział w badaniach oznacza możliwość pogłębienia wiedzy i doświadczenia zawodowego.

prof. dr hab. med. Piotr Rutkowski

Osoby zakwalifikowane do udziału w badaniach nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem, są objęte stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do najwyższej jakości procedur medycznych i diagnostyki. Udział w projekcie badawczym daje pacjentom i ich rodzinom poczucie najlepszej możliwej opieki, co jest niezmiernie ważne, zwłaszcza w przypadku chorób rzadkich oraz gdy pacjentem jest dziecko.

Badanie kliniczne ma nowatorski aspekt naukowy, zatem czym ryzykujemy biorąc w nim udział, zapytaliśmy prezesa ABM:

Elementem zgody na realizację badania jest także ocena etyczna. Za ten aspekt odpowiada Naczelna Komisja Bioetyczna, która działa w ramach struktury ABM. Żadne badanie nie rozpocznie się w Polsce bez wnikliwej analizy i zgody Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.

Zarówno w Polsce, jak i na świecie głównym obszarem terapeutycznym, w jakim prowadzone są badania od wielu lat jest niezmiennie onkologia. Ale zwiększa się również liczba badań z zakresu chorób układu pokarmowego, skóry i tkanki łącznej, hematologicznych oraz układu limfatycznego, a następnie chorób układu nerwowego.

- Bez badań klinicznych nie ma rozwoju sektora medycznego. Samo zwiększanie finansowania nie wystarczy. Ale żeby nowe leki czy wyroby medyczne trafiły do szpitali czy aptek muszą przejść te restrykcyjne badania. To aspekt może górnolotny, ale ważny – uczestnicząc w badaniach klinicznych mamy szansę zmienić świat medycyny na lepsze – podkreśla dr n med. Rafał Staszewski. - Badania kliniczne mają na celu potwierdzenie lub wykluczenie skuteczności działania leku. Dzięki nim wiem, czy dany lek jest bezpieczny oraz możemy precyzyjnie określić dawkowanie leku dla wybranych grup pacjentów. Pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych mają też szansę na nowoczesną, niedostępną formę terapii – dodaje. - Ale trzeba wyraźnie podkreślić – szansę, bo badanie kliniczne nie jest formą terapii. To eksperyment badawczy, który może nieść korzyść terapeutyczną, choć nie musi. Ważne, by zawsze otwarcie i szczerze informować o tym pacjenta – wyjaśnia Staszewski.

dr n med. Rafał Staszewski

W badaniach klinicznych bezpieczeństwo pacjenta i zabezpieczenie jego praw ma najwyższy priorytet, nadrzędny w stosunku do interesu nauki lub społeczeństwa. Korzyści dla chorego wynikające z udziału w badaniu klinicznym powinny przewyższać ryzyko z tym związane.

- My jako ABM bardzo promujemy współpracę z organizacjami pacjentów, wyznając zasadę „pacjent w centrum uwagi”. Nadrzędne w stosunku do nauki, czy uwarunkowań ekonomicznych są prawa, zdrowie i bezpieczeństwo uczestników badań. Warto zaprosić pacjentów już na etapie projektowania badania, tak by np. było jak najmniej uciążliwe. Badanie kończy się sukcesem, gdy zbierzemy odpowiednią ilość danych dobrej jakości. A jeśli jest ono zbyt skomplikowane i trudne do akceptacji przez pacjentów, część z nich będzie rezygnować z kolejnych etapów. Jest jeszcze korzyść pośrednia dla pacjentów, choć niemniej ważna. Uczestnicząc w badaniu klinicznym mamy zapewnioną rozbudowaną opiekę medyczną, często o wiele szerszą niż w standardowym postępowaniu. Choćby o diagnostykę. A to już może realnie przekładać się na decyzje terapeutyczne – wyjaśnia wiceprezes AMB.

Rozwój badań klinicznych jest ściśle powiązany z liczbą pacjentów, którzy biorą w nich udział. W Polsce problemem jest zbyt mała liczba chętnych, co ogranicza prowadzenie zarówno badań komercyjnych jak i niekomercyjnych.

- Dlatego jako Narodowy Instytut Onkologii staramy się temat wywoływać przy każdej możliwej okazji. Biorąc pod uwagę, że średnio 30 proc. polskich pacjentów chorych na nowotwory, w którymś momencie jest konsultowanych bądź leczonych w NIO i jego oddziałach, to prowadzone przez nas akcje informacyjne są skuteczne, ale wciąż niewystarczające. Trzeba o tym mówić więcej, jak w USA budować dumę z naszych rodzimych osiągnięć naukowych i rozwoju medycyny. Tu potrzebne są zdecydowane działania instytucji takich jak Agencja Badań Medycznych - zauważa prof. Rutkowski.

- Dziś o nowo opracowywanej terapii powinniśmy się dowiedzieć od lekarza prowadzącego. Są też organizacje pacjentów, które informują o nowych projektach badań klinicznych. Ale od dawna wraz z organizacjami pacjenckimi zwracamy uwagę, że dostęp do wiedzy o badaniach klinicznych nie jest taki, jaki być powinien. Pacjenci nie wiedzą, gdzie są prowadzone, jak szukać o nich informacji – prof. Rutkowski zwraca uwagę na główny problem stanowiący poważną barierę w dostępności do nich.

Joanna Frątczak-Kazana

Na pytanie skąd pacjent może czerpać wiedzę o badaniach klinicznych, dr n med. Rafał Staszewski przyznał, że bardzo cieszy współpraca lekarzy, organizacji pacjenckich i ośrodków badawczych, ponieważ patrząc na wskaźniki rekrutacji pacjentów w Polsce, w stosunku do innych krajów, nasi badacze mogliby przyjmować większą grupę chętnych. Wyzwaniem jest jednak aktywizacja środowiska lekarzy rodzinnych, do których w pierwszej kolejności trafiają pacjenci i od których pacjenci powinni otrzymywać informację o badaniu.

- Współpraca ośrodków badań klinicznych z POZ oraz AOS byłaby bezcenna. ABM też zachęca pacjentów do udziału w badaniach, ale nie prowadzimy agitacji, stawiamy na rzetelną wiedzę, stąd np. portal pacjent w badaniach klinicznych (Pacjenci w badaniach (abm.gov.pl)). Ponadto podjęliśmy prace nad przygotowaniem portalu informacyjnego o komercyjnych i niekomercyjnych badaniach klinicznych realizowanych w Polsce oraz wszystkich eksperymentach badawczych finansowanych przez ABM. Ale nie chcemy, żeby była to kolejna formalna wyszukiwarka. Pacjent musi znaleźć badanie w prosty sposób np. po problemie zdrowotnym czy objawach – dodaje Staszewski. Prace nad stroną jeszcze trwają.

- Jak tylko powstanie taka wyszukiwarka, będziemy ją mocno promować, bo uważam, że to nasz obowiązek, żeby pacjent czy lekarz od razu mógł dowiedzieć się, czy jest prowadzone konkretne badanie kliniczne. Niestety często pacjenci trafiają za późno do badań klinicznych, nie mogą być do nich zakwalifikowani, co zmniejsza ich szansę na wyleczenie – podkreśla prof. Rutkowski.