Ekspertka o terapiach eksperymentalnych: „Wymagają zgód komisji bioetycznych i rejestracji”

Eksperci podkreślają, że eksperymentalne terapie genowe i innowacyjne leczenie mogą być stosowane wyłącznie po spełnieniu rygorystycznych wymogów prawnych i etycznych. Jak wskazuje dr n. med. Justyna Marynowska z Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie, konieczne są m.in. zgody komisji bioetycznych, rejestracja badań klinicznych oraz nadzór instytucji takich jak EMA. Dyskusja nabrała znaczenia w kontekście terapii dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) i kontrowersji wokół leczenia niedopuszczonego w Unii Europejskiej.

Jak podkreśla dr n. med. Justyna Marynowska, kierująca Zakładem Medycyny Regeneracyjnej w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – PIB w Warszawie, stosowanie eksperymentalnych terapii genowych wymaga spełnienia wielu formalnych warunków.

Ekspertka zaznacza, że w Europie obowiązują bardzo wysokie standardy bezpieczeństwa dla leków i terapii.

Według Justyny Marynowskiej, europejski system regulacji jest bardziej restrykcyjny niż w innych częściach świata.

W praktyce oznacza to, że Europejska Agencja Leków (EMA) nie dopuszcza terapii do obrotu ani badań klinicznych bez spełnienia określonych norm.

Dyskusja o terapiach eksperymentalnych nasiliła się w kontekście leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD).

Chodzi m.in. o lek Elevidys, który w USA został warunkowo zatwierdzony przez FDA, ale w Europie nie uzyskał rejestracji. EMA wskazała, że badania nie wykazały poprawy zdolności poruszania się u dzieci – co było kluczowym kryterium skuteczności.

Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że lek nie będzie refundowany w Polsce.

Ekspertka wyjaśnia, że wszystkie badania kliniczne i terapie eksperymentalne muszą być oficjalnie rejestrowane.

Obowiązkowa jest m.in. rejestracja w systemach międzynarodowych oraz w URPL (Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych). Dodatkowo wymagane są zgody Głównego Inspektora Farmaceutycznego oraz kontrola komisji bioetycznych.

W Polsce dostęp do badań klinicznych nie zależy od miejsca zamieszkania pacjenta. Kluczowe są szczegółowe kryteria medyczne i genetyczne.

Lekarze mogą także szukać możliwości leczenia za granicą, jeśli w Polsce nie ma odpowiednich opcji.

Terapie genowe polegają na modyfikacji materiału genetycznego komórek pacjenta. Mogą one m.in. wyłączać wadliwy gen, dostarczać jego prawidłową kopię lub zmieniać funkcjonowanie komórek odpornościowych.

Z kolei w terapiach komórkowych pobiera się komórki pacjenta, które następnie są namnażane i „uczone” walki z chorobą, po czym wracają do organizmu w zwiększonej ilości.

Ekspertka ostrzega przed leczeniem poza systemem klinicznym.

Jak dodaje, decyzje pacjentów podejmowane bez konsultacji mogą wynikać z trudnych emocji, ale nie zawsze są zgodne z aktualną wiedzą medyczną