Reklama

STITCHR: nowe podejście w terapii genowej pozwala na leczenie chorób z wieloma mutacjami

12/04/2025 14:30

Zdrowe życie, STITCHR podejście terapii genowej pozwala leczenie chorób wieloma mutacjami - zdjęcie, fotografia

STITCHR to nowatorskie narzędzie do edycji genów, które może wstawiać terapeutyczne geny w określone miejsca genomu bez powodowania niepożądanych mutacji. System, w pełni oparty na RNA, rozwiązuje logistyczne problemy związane z dostawami genów, które występują w tradycyjnych metodach wykorzystujących zarówno RNA, jak i DNA.

Nowe narzędzie STITCHR – rewolucja w edycji genów

Badacze z Mass General Brigham i Beth Israel Deaconess Medical Center zaprezentowali STITCHR, narzędzie, które umożliwia wstawianie dużych fragmentów genów, a nawet całych genów, do określonych miejsc w genomie, oferując zupełnie nowe podejście do leczenia chorób genetycznych. System, oparty wyłącznie na RNA, jest znacznie prostszy do dostarczenia w porównaniu z tradycyjnymi metodami, które wymagają wykorzystania zarówno RNA, jak i DNA.

Zobacz także:

Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu pionierem terapii genowej u dzieci z rzadką chorobą genetyczną

- CRISPR zrewolucjonizował sposób, w jaki myślimy o edycji genów, ale ma swoje ograniczenia. Nie może dotrzeć do każdego miejsca w genomie i nie jest w stanie naprawić tysięcy mutacji obecnych w chorobach takich jak mukowiscydoza – powiedział Omar Abudayyeh, starszy współautor badania, badacz w Gene and Cell Therapy Institute w Mass General Brigham oraz w Engineering in Medicine Division w Brigham and Women's Hospital.

Reklama

STITCHR oferuje rozwiązanie, które może pokonać te ograniczenia, umożliwiając „wstawienie całego genu” do miejsca, które jest dotknięte mutacjami.

Zobacz także:

Lek terapii genowej na SMA dopuszczony w UE

- Kiedy zaczynaliśmy nasze laboratorium, jedną z najważniejszych rzeczy, które chcieliśmy ustalić, było to, jak wstawiać duże fragmenty genów, a nawet całe geny, aby zastąpić wadliwe. Pozwoliłoby nam to namierzyć każdą mutację choroby za pomocą pojedynczego konstruktu edycji genu – dodał Omar Abudayyeh.

Kolejny krok w kierunku terapii genowej

STITCHR, dzięki swojej prostocie i wydajności, może stać się przełomem w leczeniu chorób genetycznych, w których występuje wiele mutacji, jak mukowiscydoza czy inne choroby związane z wieloma wadliwymi genami. Badacze planują teraz udoskonalić system i dostosować go do zastosowań klinicznych.

Reklama

- Badając podstawową biologię naszych komórek, możemy znaleźć inspirację do nowych narzędzi. Mogą one rozszerzyć nasze możliwości inżynierii komórkowej i doprowadzić do stworzenia nowych leków i terapii na choroby rzadkie i powszechne – powiedział Jonathan Gootenberg, współautor badania, prof. na Center for Virology and Vaccine Research w Beth Israel Deaconess Medical Center.

Zobacz także:

Krok w stronę terapii genowej. Roche oferuje Spark Therapeutics 4,3 mld dol.

Dzięki STITCHR możliwe będzie leczenie chorób, które do tej pory były trudne lub niemożliwe do terapii genowej, oferując nadzieję dla pacjentów cierpiących na choroby genetyczne, które wymagają wprowadzenia wielu zmian w genomie.