Nowe leki na SM na liście refundacyjnej

Projekt lipcowej listy refundacyjnej, opublikowany przez Ministerstwo Zdrowia, przewiduje ważne zmiany w programie lekowym B.29 dotyczącym leczenia immunomodulującego stwardnienia rozsianego (SM). Program, obowiązujący w obecnym kształcie od listopada 2022 r., miał jednak luki. Brakowało w nim niektórych nowoczesnych leków.

Działający od ośmiu miesięcy program zapewnia pacjentom dostęp do leczenia wysoko skutecznego od samego początku trwania choroby, co jest zgodne ze światowymi i europejskimi standardami leczenia SM. W pierwszej linii terapii brakowało jednak dwóch nowoczesnych leków – okrelizumabu i kladrybiny. Od lipca oba te leki także będą mogły być podawane pacjentom zaraz po diagnozie rzutowo-remisyjnej postaci SM.

Od ponad 20 lat trwa zauważalny postęp w terapii stwardnienia rozsianego. Do schematów leczenia wchodzą nowe terapie immunomodulujące o wysokiej skuteczności. Dzięki nim zmienia się przebieg choroby. Zgodnie z obecną wiedzą na temat patomechanizmu stwardnienia rozsianego, istotne jest, by jak najwcześniej rozpocząć leczenie, zanim u pacjenta dojdzie do nieodwracalnych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym. Wtedy terapia przynosi najlepsze rezultaty.

W Polsce dostęp do innowacyjnych terapii był przez wiele lat mocno ograniczony. W listopadzie 2022 r., dzięki wspólnym wysiłkom środowiska klinicystów, organizacji pacjenckich i decydentów wprowadzone duże zmiany w programie lekowym, dotyczącym leczenia SM. Umożliwiły one prawidłową, zgodną ze światowymi rekomendacjami ekspertów, nowoczesną terapię.

– W ostatnich latach zmienił się paradygmat leczenia SM. Na  świecie coraz częściej stosowany jest model terapii, który polega na stosowaniu leków o wysokiej skuteczności od samego początku, czyli tuż po rozpoznaniu choroby – mówi prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

W stwardnieniu rozsianym mamy do czynienia z dwoma procesami: procesem zapalnym, który jest najsilniejszy na początku choroby i z procesem neurodegeneracyjnym, który nasila się wraz z czasem trwania choroby.

- Leki, które w tej chwili są zarejestrowane do leczenia stwardnienia rozsianego, działają hamująco głównie na proces zapalny i dlatego powinniśmy zrobić wszystko, żeby rozpocząć efektywne leczenie właśnie wtedy, gdy dominuje proces zapalny, a chory jest w dobrym stanie neurologicznym. Układ nerwowy nie regeneruje się lub regeneruje się tylko w niewielkim stopniu, dlatego, jeżeli dojdzie do jego uszkodzenia i wystąpienia objawów neurologicznych, to najczęściej będą to zmiany nieodwracalne. Natomiast zahamowanie choroby na samym początku jej trwania zapobiega wystąpieniu niesprawności, co oczywiście przekłada się na jakość życia chorych, którzy mogą funkcjonować zupełnie normalnie, realizować się rodzinnie i społecznie oraz pracować zawodowo. Choć obowiązujący od listopada program lekowy to krok milowy dla pacjentów z SM w dostępie do terapii wysoko skutecznych, to zawsze może być lepiej. Dlatego z radością przyjęliśmy projekt nowej listy refundacyjnej i wprowadzenie do programu, już w 1. linii leczenia, kolejnych dwóch leków o wysokiej skuteczności. Są bowiem pacjenci, u których – z różnych względów – chcielibyśmy sięgać po któryś z tych leków od początku leczenia i teraz będzie to możliwe - mówi prof. Monika Adamczyk-Sowa.

Okrelizumab to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD20, który znajduje się na limfocytach B. Jak pokazały, wieloletnie już badania kliniczne, jest to lek bardzo skuteczny zarówno w leczeniu postaci rzutowo-remisyjnej SM, jak i postaci pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego. U pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną SM otrzymujących leczenie okrelizumabem bardzo znacząco malała liczba rzutów choroby i następowało zahamowanie pogłębiania się niepełnosprawności (zmniejszało się ryzyko rozwinięcia niepełnosprawności ocenianej na 6 punktów w skali EDSS), a u ponad 1/3 pacjentów występowała nawet poprawa w skali EDSS. Lek ten ma także wyraźny wpływ za zatrzymanie procesu atrofii, czyli zanikania tkanki mózgu oraz na zachowanie funkcji poznawczych.

– Cieszymy się z decyzji Ministerstwa Zdrowia, które postanowiło jeszcze mocniej rozszerzyć dostęp do leków wysoko skutecznych, możliwych do zastosowania w 1. linii leczenia SM. Dzięki temu, polscy pacjenci uzyskają dostęp do szerokiej gamy leków immunomodulujących, zarejestrowanych do leczenia stwardnienia rozsianego w postaci rzutowo-remisyjnej, zgodnie z ich zapisami rejestracyjnymi. To daje możliwość personalizacji terapii, na czym bardzo nam zależy, ponieważ SM jest chorobą niezwykle zindywidualizowaną, nie ma dwóch osób, które miałyby dokładnie taki sam przebieg choroby. Dzięki obecnej szerokiej dostępności leków w Polsce, terapia może być indywidualnie, precyzyjnie dobierana do pacjenta, z uwzględnieniem aktywności choroby oraz preferencji pacjenta i jego trybu życia. Dla aktywnych zawodowo osób z SM, ważne jest, żeby stosowane leczenie było jak najmniej obciążające i nie wiązało się z koniecznością częstych absencji w pracy oraz wieloma wizytami w poradni lub w szpitalu – komentuje Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

– Osoby z SM to najczęściej ludzie młodzi, aktywni zawodowo, mający różne życiowe plany, a podejmowane leczenie nie powinno kolidować z tymi zamierzeniami i ambicjami. Dlatego wybór terapii powinien być wspólną decyzją lekarza i pacjenta. Im szerszy jest wachlarz dostępnych terapii, tym większe są możliwości wyboru, co jest oczywiście z korzyścią dla pacjentów i ich dobrostanu – mówi Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – walcz o siebie.