Łatwogang zebrał miliony, ale refundacji terapii genowej na DMD nie będzie

Spektakularny sukces internetowej zbiórki zorganizowanej przez twórcę internetowego działającego pod pseudonimem Łatwogang poruszył całą Polskę. Podczas rowerowego streamu na żywo udało się zebrać 12 milionów złotych na leczenie Maksa Trockiego, chłopca cierpiącego na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) – rzadką, genetyczną chorobę prowadzącą do postępującego zaniku mięśni.

Wywołana tą akcją fala euforii szybko jednak przerodziła się w burzliwą ogólnokrajową dyskusję na temat tego, dlaczego tak nowoczesna terapia nie jest w Polsce refundowana. Jak donosi „Rzeczpospolita”, podczas gdy rodzice widzą w leku jedyną szansę na ratunek, lekarze i urzędnicy stanowczo studzą emocje.

Resort zdrowia bardzo szybko i jednoznacznie uciął wszelkie spekulacje dotyczące ewentualnego państwowego wsparcia dla tego typu procedur. Wiceministra Katarzyna Kacperczyk zadeklarowała wprost, że refundacji nie będzie.

Kluczowym argumentem urzędników jest decyzja Europejskiej Agencji Leków (EMA), która odmówiła dopuszczenia tej konkretnej terapii genowej do obrotu na terenie Europy. Unijna agencja uzasadniła swoją odmowę w sposób bezkompromisowy: badania kliniczne nie wykazały realnych korzyści z jej stosowania.

Eksperci medyczni, z którymi rozmawiał dziennik, mocno tonują społeczny entuzjazm narosły wokół zbiórki. Choć amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat warunkowo (dla chodzących dzieci od czwartego roku życia), to europejscy i polscy specjaliści wykazują daleko idący sceptycyzm.

Lekarze zwracają uwagę na dwa kluczowe aspekty:

• Brak twardych dowodów naukowych na to, że lek rzeczywiście zatrzymuje lub drastycznie spowalnia postęp choroby.

• Wysokie ryzyko terapii, w tym odnotowane na świecie przypadki śmiertelne wśród dzieci, którym podano preparat.

Wobec braku jednoznacznych danych potwierdzających bezpieczeństwo małych pacjentów, środowisko lekarskie postanowiło działać formalnie. Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND) podjęło specjalną uchwałę, w której rekomenduje niepodawanie w Polsce terapii genowych, które nie posiadają europejskiej rejestracji, nawet jeśli są one w całości finansowane ze źródeł prywatnych (np. ze zbiórek internetowych).

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca PTND, tłumaczy tę decyzję bezwzględną koniecznością ochrony zdrowia i życia pacjentów. Medycy na co dzień zajmujący się leczeniem dystrofii mięśniowej Duchenne’a wyraźnie dystansują się od głośnych medialnie akcji crowdfundingowych. Apelują do opinii publicznej oraz rodzin chorych o głęboką rozwagę w ocenie terapii, które nie zostały jeszcze w pełni sprawdzone pod kątem klinicznym.