Duvyzat zatwierdzony w UE jako nowa opcja leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Komisja Europejska wydała warunkową zgodę na dopuszczenie do obrotu leku Duvyzat w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u dzieci od 6. roku życia, które są zdolne do chodzenia. Lek ten działa niezależnie od rodzaju mutacji genetycznej i skutecznie opóźnia rozwój choroby.

Włoska firma farmaceutyczna Italfarmaco S.p.A. ogłosiła, że Komisja Europejska zatwierdziła Duvyzat – innowacyjny lek będący inhibitorem deacetylacji histonów (HDAC), przeznaczony do stosowania u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a w wieku 6 lat i starszych, którzy są w stanie samodzielnie chodzić. Terapia będzie dostępna niezależnie od typu mutacji w genie DMD i ma być stosowana w skojarzeniu z kortykosteroidami.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to rzadka, genetyczna choroba nerwowo-mięśniowa, prowadząca do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Do tej pory możliwości terapeutyczne były ograniczone, a nowe opcje leczenia – długo wyczekiwane.

Zgoda KE została wydana po pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 25 kwietnia 2025 r. Decyzja obejmuje wszystkie kraje Unii Europejskiej, a także Islandię, Norwegię i Liechtenstein.

W Polsce wyłącznym dystrybutorem Duvyzatu została firma Medis.

Zatwierdzenie leku opiera się na wynikach randomizowanego badania fazy 3 EPIDYS (NCT02851797), w którym udział wzięło 179 chłopców w wieku co najmniej 6 lat. Uczestnicy przyjmowali Duvyzat lub placebo dwa razy dziennie, równolegle z leczeniem kortykosteroidami.

Badanie wykazało statystycznie i klinicznie istotne spowolnienie pogarszania się funkcji ruchowej – głównym punktem końcowym była poprawa czasu potrzebnego do wspięcia się po czterech stopniach schodów. Ponadto Duvyzat przyniósł korzyści w tzw. North Star Ambulatory Assessment (NSAA) oraz zmniejszył naciekanie tłuszczowe w mięśniach mierzone metodą rezonansu magnetycznego.

Szczególnie istotnym wynikiem było 40% zmniejszenie skumulowanego spadku oceny NSAA, co wskazuje na skuteczność leku w opóźnianiu postępu choroby. Większość działań niepożądanych miała charakter łagodny lub umiarkowany.

Wyniki badania EPIDYS zostały opublikowane w marcu 2024 roku w The Lancet Neurology.

Dane z badania rozszerzającego EPIDYS, porównane z danymi naturalnego przebiegu choroby przy użyciu dopasowania wyniku skłonności, wykazały, że pacjenci leczeni Duvyzatem tracili zdolność chodzenia średnio w wieku 18,1 roku, w porównaniu do 15,2 roku w grupie kontrolnej – co oznacza istotne wydłużenie czasu sprawności ruchowej.

W marcu 2024 r. FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) zatwierdziła Duvyzat do stosowania w USA u pacjentów z DMD w wieku 6 lat i starszych. W Wielkiej Brytanii lek uzyskał zgodę MHRA zarówno dla pacjentów chodzących, jak i warunkową zgodę dla pacjentów niechodzących.