Terapia CAR-T będzie wytwarzana w Polsce

Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM) uzyskał zgodę Głównego Inspektora Farmaceutycznego na wytwarzanie produktu leczniczego terapii genowej, który ma zastosowanie w leczeniu m.in. białaczki B komórkowej czy chłoniaków z komórek B. Produkt ten nazywa się roboczo FCTX-CL-19-1 i należy do tzw. terapii CAR-T (chimeric antigen receptor). Dotychczas terapia ta przygotowywana była poza Polską, a kilka ośrodków Polsce ma akredytacje do podawania terapii. Teraz produkcja tych leków będzie odbywać się w Warszawie. Dzięki temu te przełomowe i bardzo kosztowne terapie powinny być bardziej dostępne dla pacjentów.

Technologia CAR-T bazuje na wykorzystaniu własnych limfocytów T pacjenta, które w laboratorium są modyfikowane genetycznie, dzięki czemu na ich powierzchni pojawia się sztucznie zaprojektowany i chroniony patentem konstrukt białkowy (CAR). Przekształcone w ten sposób limfocyty T, już jako lek CAR-T są podawane pacjentowi. Jest to więc ściśle zindywidualizowana terapia bazująca na zindywidualizowanym procesie wytwarzania. 

Zgoda na wytwarzanie produktu FCTX-CL-19-1 była poprzedzona prowadzonym od kilkunastu miesięcy transferem technologii, którą PBKM oraz dedykowana do tego projektu spółka zależna FamiCordTx nabyły od iCell Gene Therapeutics z USA. 

Zespół Grupy PBKM na bazie procedur z USA przygotował i znacząco ulepszył proces wytwarzania leku i dostosował go do restrykcyjnego standardu GMP.

- Nie było łatwo, ale to zrobiliśmy. Z pewnością pomogło nam wieloletnie doświadczenie wytwarzania produktów terapii komórkowych. Zbudowaliśmy doskonały zespół fachowców i zdobyliśmy nowe kompetencje w zakresie farmaceutycznego wytwarzania wektorów wirusowych. Szeroki zakres opracowanej technologii sprawia, że jesteśmy gotowi do kompleksowej produkcji leków dla terapii genowych - mówi członek zarządu PBKM i FamiCordTx dr Tomasz Ołdak.

Dzięki uzyskanej zgodzie produkt będzie dostępny dla pacjentów w procedurze tzw. wyjątku szpitalnego (hospital exemption), która ma szansę rozpocząć się w ciągu najbliższych miesięcy.

- Jesteśmy w kontakcie z klinicystami, którzy potrzebują CAR-T dla swoich pacjentów - mówi Prezes Zarządu FamiCordTx lek. Tomasz Baran.

– Dotychczas dostępność tej ratującej życie terapii była bardzo ograniczona, ze względu na sięgające 1,5 mln zł koszty leczenia. Mamy nadzieję, że dzięki nam produkty CAR-T staną się zdecydowanie bardziej dostępne i dzięki temu będzie można uratować więcej polskich pacjentów. Nie ukrywam, że liczymy też na otwartość różnych ośrodków klinicznych oraz instytucji publicznych na współpracę. Uważam, że połączenie wiedzy polskich specjalistów z technologicznym i organizacyjnym doświadczeniem Grupy PBKM w zakresie produkcji leków terapii zaawansowanej powinno zaowocować przyspieszeniem prac nad kolejnymi zastosowaniami produktów CAR-T – dodaje T. Baran.

Dostępność leku w procedurze wyjątku szpitalnego jest pierwszym etapem zaplanowanego na kilka lat projektu uzyskania centralnej rejestracji dla FCTX-CL-19-1 na terenie Unii Europejskiej. Aby tego dokonać FamiCordTx, rozpocznie jeszcze w 2021r. badania kliniczne. Wytwarzanie będzie się odbywać na zasadach contract manufacturing w PBKM. Proces będzie prowadzony ze wsparciem zewnętrznych podmiotów doradczych w zakresie rejestracji oraz monitorowania badań klinicznych.

- Wdrożenie na rynek nowego leku kosztuje i to sporo; liczymy, że dzięki uzyskaniu licencji z USA oraz zastosowaniu w chorobach zaliczanych do rzadkich, koszt projektu powinien być niższy a czas realizacji – krótszy niż zazwyczaj zakładany przy tego typu przedsięwzięciach - mówi Prezes Zarządu PBKM Jakub Baran. – Do tej pory finansowaliśmy ten projekt sami. Docelowo jednak będziemy kontynuować finasowanie z nowymi inwestorami w FamiCordTx. Pierwsza, niewielka runda finansowanie odbędzie się w ciągu kilku tygodni i jest przeznaczona dla inwestora z zagranicy. W kolejce czekają kolejne rundy - następna w trzecim kwartale. Nie ukrywam, że już teraz zainteresowanie jest spore – podkreśla J. Baran.

Terapia CAR-T jest stosowana w leczeniu przewlekłej białaczki limfoblastycznej i chłoniaka z komórek B. W badaniach klinicznych w obszarze hematologii weryfikuje się skuteczność tej terapii w szpiczaku mnogim, a także w guzach litych. Możliwe zastosowania wykraczają poza hematologię i onkologię i dotyczą także chorób autoimmunologicznych, zapalnych a także HIV.

 Polski Bank Komórek Macierzystych przewodzi międzynarodowej Grupie FamiCord zarządzającej bankami komórek macierzystych zlokalizowanymi na terenie Europy. Grupa przechowuje ponad 403 tys. próbek krwi pępowinowej lub tkanek i około 540 tys. wszystkich próbek materiałów biologicznych. Grupa inwestuje też w rozwój usług w zakresie wytwarzania produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP), uważanych za jeden z najważniejszych kierunków rozwoju medycyny. Grupa PBKM jest również zaangażowana w blisko 10 prób klinicznych, w ramach których podano pacjentom leki będące frakcją komórek macierzystych już około 700 razy.

Polecamy także: