Rzadkie choroby – jak zwiększyć dostępność do leków?

Zmiany w metodyce oceny leków sierocych i odstępstwo od ogólnie przyjętej procedury oceny leków, utworzenie rejestrów chorób, odrębny budżet na refundację, wspólne negocjacje cen przez grupy krajów – to m.in. propozycje rozwiązań, które mogłyby wpłynąć na większą dostępność leków stosowanych w chorobach rzadkich.

Wiceminister zdrowia Marcin Czech w poniedziałek podczas konferencji „Rzadkie choroby i Sieroce Produkty Medyczne” przypomniał,  że w przyjętym dwa miesiące temu przez rząd dokumencie Polityka Lekowa zwrócono uwagę na wyjątkowość i inność chorób rzadkich i ultrarzadkich. - Celem polityki lekowej jest dostępność, równość w dostępie i przystępność najpotrzebniejszych leków – mówił.

- Chcielibyśmy, aby liczba pacjentów cierpiących na choroby rzadkie objętych terapią w ramach programów lekowych wzrastała – wskazywał M. Czech.

Wyjaśnił, że dokument mówi o umożliwieniu możliwie szerokiego dostępu do skutecznych i bezpiecznych terapii w chorobach ultrarzadkich i rzadkich z uwzględnieniem uwarunkowań ekonomicznych i społecznych. 

- W przypadku terapii stosowanych w tych chorobach należy rozważyć odstępstwo od ogólnie przyjętej procedury oceny leków z zachowaniem ich kosztowej efektywności i wpływu na budżet. Rozwiązaniem mogłoby być wprowadzenie dodatkowych narzędzi oceny technologii lekowych. Przykładem mogą być instrumenty oparte o metodę Wielokryterialnej Analizy Decyzyjnej, która jest wykorzystywana w próbach opracowania wytycznych dla oceny leków sierocych, ich walidacji czy tworzenia programów pilotażowych – mówił M. Czech.

Jak dodał, Wieloaspektowa Analiza Danych umożliwia porównanie wielu opcji charakteryzujących się wielowymiarowymi efektami względem założonych przez decydenta kryteriów. - W przyszłym roku powinniśmy pochylić się nad tym rozwiązaniem - zapowiedział.

Wiceminister wymienił też inne pomysły, które pojawiają się w tym zakresie dla leków sierocych, jak np. wspólne negocjacje cen, np. przez grupę krajów, np. w ramach grupy wyszehradzkiej, horizon scanning, instrumenty podziału ryzyka (RSS), próg opłacalności oraz wartości ICER, ceny leków powiązane z siłą nabywczą zależną od PKB dla grup poszczególnych krajów, rejestry /RWD/RWE.

Problemy z refundacją leków na choroby rzadkie

Michał Jachimowicz, ekspert w dziedzinie ekonomiki zdrowia, wskazywał natomiast, że istnieje szereg barier we wprowadzeniu do refundacji leków na choroby rzadkie. Jak mówił, w przypadku tych chorób utrudnione jest przeprowadzenie wiarygodnych badań ze względu m.in. na małe grupy chorych, krótkie okresy obserwacji, często brak twardych punktów końcowych, co jest związane z przewlekłym charakterem choroby.

Podkreślił, że w rekomendacjach AOTMiT stosowane jest podejście, w którym oczekuje się  przedstawiania wiarygodnych badań, istotności statystycznej, co jest trudne w przypadku małych grup pacjentów. - Te problemy sprawiają, że czas od zarejestrowania leku do zrefundowania go jest bardzo długi, a w Polsce to opóźnienie jest szczególnie duże - ocenił.

- Parametrem opłacalności jest koszt za jednostkę QALY – jednostkę zdrowia. Brakuje jednak odrębnych standardów dla leków sierocych – podkreślił M.Jachimowicz. Jak mówił, w wielu krajach europejskich w przypadku leków sierocych oceny dokonuje się bez ustalonego progu opłacalności.

- W przypadku leków na choroby rzadkie w metodyce oceny należałoby m.in. przyjąć dowody naukowe nie tylko z badań randomizowanych i zaślepionych, uwzględnić dane dodatkowe (badania niekliniczne, opisy przypadków), wprowadzić zgodę na ekstrapolację takich wyników na horyzont dożywotni, położyć większy nacisk na szerszą perspektywę w analizie ekonomicznej (perspektywa społeczna, sytuacja chorego i rodziny) – przekonywał.

Dodał, że prowadzenie rejestrów pozwoliłyby na zebranie twardych dowodów już w czasie refundacji. Wśród innych rozwiązań proponował m.in. inny próg opłacalności, analizę wielokryteriową, odrębny budżet na leki sieroce, aby te leki przestały konkurować z lekami na choroby powszechne.

Gabriela Sujkowska AOTMIT także wskazywała, że postulat odrębnego budżetu pojawia się od dawna. - Nie byłoby wówczas konkurowania o leki miedzy pacjentami chorującymi na choroby rzadkie i powszechne - oceniła.

Jak mówiła, ocena terapii w chorobach rzadkich nie jest prosta, ponieważ terapia jest często tworzona pod konkretnego pacjenta. Podkreślała, że wytyczne Agencji są czysto techniczne, jednak pojawiają się kolejne aktualne wersje.  - Leki skuteczne, bezpieczne, które prezentują duży potencjał dla pacjenta, często mają pozytywną rekomendację z uwzględnieniem późniejszej obserwacji oraz instrumentów dzielenia ryzyka - dodała.

BPO