Choroby rzadkie - nie ma leków, ale będzie strategia

Jak informuje ministerstwo zdrowia, decyzja o refundacji leku dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a nie została jeszcze podjęta. Ale na koniec tego roku MZ deklaruje zakończenie prac nad Narodowym planem dla chorób rzadkich.

Rodzice dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (ultra rzadka choroba polegająca na postępującym zaniku mięśni) od dawna walczą o leczenie ratujące życie ich dzieci.

Jak informuje ministerstwo zdrowia,” decyzja administracyjna w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Translarna w ramach programu lekowego „Leczenie dystrofii mięśniowej typu Duchenne’a powodowanej mutacją nonsensowną (nmDMD) (ICD-10 G71.0)” nie została jeszcze wydana.

„Minister Zdrowia, po przeanalizowaniu całokształtu zgromadzonych materiałów dowodowych (również aktualnej oferty cenowej Wnioskodawcy) i w oparciu o kryteria wymienione w art. 12 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, wyda decyzję w przedmiotowej sprawie” – wyjaśnia MZ.

Na koniec roku Narodowy plan dla chorób rzadkich

W ministerstwie dobiegają końca prace nad Narodowym planem dla chorób rzadkich. Bardzo oczekiwany przez pacjentów dokument miał wejść w życie już rok temu. Prace nad nim się jednak przedłużają.

„Obecnie w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad finalną wersją dokumentu. Przyjęcie planu wymaga współpracy międzyresortowej, a następnie jego projekt zostanie skierowany do Kancelarii Prezesa Rady Ministrów. Przewidywany termin przyjęcia planu to koniec 2017 roku.

Co się zmieni?

Narodowy plan dla chorób rzadkich jest dokumentem o charakterze strategicznym, wyznaczającym kierunki rozwoju w celu jak najlepszego zaspokojenia potrzeb pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. Projekt planu nie jest ograniczony do kilku wybranych chorób. Dotyczy wszystkich chorób, które spełniają kryteria chorób rzadkich.

Jak informuje MZ, Narodowy plan dla chorób rzadkich kładzie nacisk na tworzenie sieci referencyjnych dla poszczególnych chorób lub grup chorób. Wytyczenie kierunków zmiany organizacji opieki na pacjentami cierpiącymi na choroby rzadkie jest jednym z podstawowych założeń planu.

Skrócenie czasu do postawienia diagnozy i wyeliminowanie tzw. „odysei diagnostycznej” zostało przedstawione jako jeden z celów do osiągnięcia w ramach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. 

Aleksandra Smolińska

Polecamy także: