Hemofilia w Polsce: pacjenci tracą dostęp do nowoczesnego leczenia. „To był złoty czas – a potem system go odebrał”

Jeszcze niedawno mogli żyć niemal normalnie – bez bólu, bez ciągłego strachu przed krwawieniem, bez setek zastrzyków rocznie. Dziś wielu z nich traci dostęp do terapii, które dawały im realną szansę na normalne życie. Najnowszy raport „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” ujawnia skalę problemu: dorośli pacjenci pozostają poza systemem nowoczesnego leczenia, młodzi tracą terapię po ukończeniu 18 lat, a lekarze nie mają narzędzi, by leczyć zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. To obraz systemu, który formalnie funkcjonuje, ale w praktyce coraz częściej nie odpowiada na rzeczywiste potrzeby pacjentów.

Hemofilia to rzadka choroba genetyczna związana z zaburzeniami krzepnięcia krwi, prowadząca do nieprzewidywalnych krwawień i postępującej niepełnosprawności. Jak podkreślono w dokumencie „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian”, choroba ta oznacza całkowitą zależność pacjenta od dostępu do specjalistycznych terapii:

W Polsce system leczenia opiera się na dwóch filarach – Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię oraz programie lekowym B.15. Eksperci podkreślają, że zapewniają one solidne podstawy, ale jednocześnie nie nadążają za postępem medycyny, szczególnie w zakresie terapii dla dorosłych pacjentów.

Prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii, mówi:

Jednym z najważniejszych problemów opisanych w dokumencie jest ograniczony dostęp dorosłych pacjentów do nowoczesnych terapii. Chodzi zarówno o czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu, jak i leczenie podskórne, które znacząco zmienia jakość życia chorych.

Raport  wskazuje, że brak tych terapii oznacza konieczność częstych, uciążliwych iniekcji dożylnych.

Prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi szczegółowo opisuje konsekwencje tego modelu leczenia:

Jednocześnie eksperci podkreślają, że nowoczesne terapie nie tylko zmniejszają liczbę krwawień, ale wręcz zmieniają standard leczenia, umożliwiając normalne funkcjonowanie.

Jednym z centralnych postulatów raportu jest wprowadzenie realnej personalizacji leczenia. Obecnie ograniczony dostęp do terapii sprawia, że lekarze nie mogą dopasować leczenia do potrzeb pacjenta.

Prof. Jerzy Windyga podkreśla znaczenie wspólnego podejmowania decyzji terapeutycznych:

Raport wskazuje, że celem systemu powinno być nie tylko zapewnienie dostępu do terapii, ale także umożliwienie ich wyboru zgodnie ze stylem życia i preferencjami pacjenta.

Najbardziej przekonującym dowodem skuteczności nowych terapii są doświadczenia samych pacjentów. Leczenie podskórne, które wspiera naturalne mechanizmy krzepnięcia, pozwala ograniczyć krwawienia, a w wielu przypadkach niemal je wyeliminować.

Wiktor Wadowski, dorosły pacjent z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, opisuje swoje doświadczenia w sposób niezwykle obrazowy:

Raport potwierdza te obserwacje:

Jednym z najbardziej krytycznych problemów systemowych jest brak ciągłości leczenia przy przejściu z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych. Pacjenci tracą dostęp do skutecznych terapii wyłącznie z powodu osiągnięcia pełnoletności.

Dramatyczną perspektywę rodzin pokazuje wypowiedź Anny Pękali-Wojciechowskiej, mamy pacjenta:

Prof. Windyga wskazuje, że to najpilniejsza zmiana do wdrożenia:

Raport podkreśla, że problemem nie jest wyłącznie dostęp do terapii, ale także rozproszenie systemu i niewykorzystanie danych. Dr Katarzyna Sejbuk-Rozbicka z Uczelni Łazarskiego oraz dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, wskazują na ogromny potencjał danych klinicznych.

Dr Michał Seweryn zwraca również uwagę na skalę kosztów choroby, które wykraczają poza system ochrony zdrowia:

Magdalena Kramska, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia, wskazuje, że system działa stabilnie, ale wymaga dalszej ewolucji. Jak podkreślono w raporcie:

jednak musi zostać dostosowany do nowych terapii i rosnących potrzeb pacjentów.

Kluczowym wyzwaniem pozostaje pogodzenie dynamicznego rozwoju medycyny z ograniczeniami finansowymi oraz stworzenie spójnego modelu opieki.

Dokument wskazuje sześć kluczowych kierunków reform, które obejmują zwiększenie dostępu do nowoczesnych terapii, rozwój personalizacji leczenia, zapewnienie ciągłości terapii, wzmocnienie ośrodków referencyjnych oraz rozwój opieki wielospecjalistycznej.

Najważniejsze przesłanie raportu jest jednoznaczne: „koniecznym jest jak najszybsze zapewnienie szerszego dostępu populacji dorosłych pacjentów do już zarejestrowanych, nowoczesnych terapii” .

Eksperci podkreślają, że bez tych zmian system leczenia hemofilii w Polsce nie będzie w stanie nadążyć za postępem medycyny ani realnymi potrzebami pacjentów.