Szpiczak: trzy leki w procesie refundacyjnym. Każdy potrzebny

Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym potrzebują nowych terapii, ponieważ te, które są obecnie refundowane u części chorych nie działają – przekonywali lekarze i przedstawiciele pacjentów na konferencji „Wyzwania terapeutyczne w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Polsce”.

Na szpiczaka plazmocytowego choruje blisko 10 tys. osób, przy czym liczba nowych pacjentów rośnie z roku na rok. To trzeci najczęściej diagnozowany nowotwór krwi.

Szybka diagnoza

O chorobie mówi się ostatnio dużo, zwłaszcza w kontekście leków. Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej podkreślał na konferencji, że o szpiczaku trzeba mówić w sposób całościowy  - uwzględniając co możemy zrobić, żeby chorzy żyli dłużej. Jego zdaniem potrzebne trzy ważne elementy. Na początek rozpoznanie postawione w odpowiednio szybkim czasie. - Szpiczak ma niespecyficzne objawy. Mediana postawienia diagnozy to najczęściej około 70. rok życia – więc objawy takie jak zmęczenie, częstsze infekcje są interpretowane zaawansowanym wiekiem – wyjaśniał profesor. W przypadku młodszych chorych tłumaczone bywają przemęczeniem związanym z pracą, obowiązkami rodzinnymi. Jak zaznaczał prof. Giannopoulos, opóźnienie i przedłużenie diagnostyki wpływa na pogorszenie stanu zdrowia. – 37 proc. osób deklaruje, że od momentu zgłoszenia do lekarza do diagnozy znacznie pogorszył się ich stan. W innych nowotworach podobne odczucia ma 20 proc. chorych – mówił Krzysztof Giannopoulos.

Pacjenci „rozpoznawani” w trybie ratunkowym, czyli ci którzy zgłaszają się z pełnoobjawowym szpiczakiem, mają małe szanse przeżycia. Przyjmowani w trybie rutynowym, gdy chorobę wykryto wcześniej np. dzięki badaniom krwi zleconym przez lekarza rodzinnego -  mają 78 proc. szans na przeżycie pierwszego roku – wyjaśniał Giannopoulos.

W przypadku lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej (POZ) chodzi m.in. o przeprowadzenie wywiadu (chodzi m.in. o bóle kostne, białkomocz), zbadanie CRP, OB oraz rozpoznanie białka monoklonalnego. W POZ nie jest natomiast refundowane badanie immunofiksacji, które pozwala lepiej ocenić stan pacjenta, choć jak zwrócił uwagę farmakolog dr Leszek Borkowski jest ono tanie. – Dziwie się, że NFZ nie finansuje go w POZ – mówił Borkowski.

Skuteczność leczenia

Drugą ważną kwestią wymienioną przez Giannopoulosa jest jakość leczenia. Chodzi m.in. o dostęp do diagnostyki i leków. Dla części osób – zwłaszcza młodszych, w lepszym stanie zdrowia - ratunkiem może być przeszczep komórek, ale nie we wszystkich regionach kraju się go wykonuje – o czym wspominał prof. Wiesław Jędrzejczak,konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Na etapie leczenia osoby ze zdiagnozowanym szpiczakiem decyzje o leczeniu podejmuje hematolog, ale i w tym przypadku rola lekarza POZ może być ważna. Jak podkreślał prof. Giannopoulos, lekarz rodzinny powinien współpracować z hematologiem – chodzi o leczenie wspomagające np. przeciwzakrzepowe, leczenie powikłań, większe narażenie na infekcje. - Nie z każdą infekcją pacjent chory na szpiczaka musi zgłaszać się od razu do hematologa – wyjaśniał Giannopoulos.

Jakość życia

Trzecim wymienionym przez Giannopoulosa kluczowym elementem jest jakość życia w tej nieuleczalnej chorobie. Ważne by chory miał dostęp do leczenia wspomagającego, ale też by podstawowa terapia była dobrze tolerowana. Jak zwracali uwagę lekarze i pacjenci na jakość życia może wpływać m.in. forma podania leku, ponieważ część pacjentów nie ma możliwości regularnego dojeżdżania do szpitala. O jakości leczenia opowiadała prof. Iwona Hus, kierownik Samodzielnej Pracowni Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. Prof. Hus podkreślała, że średnia długość życia chorych od postawienia diagnozy to 7 lat, ale są coraz częściej pacjenci żyjący 10-15 lat. – Celem leczenia jest poprawa i wydłużenie życia i jego jakość. 72 proc. chorych zgłasza ból, zmęczenie aż 88  proc, duszność 61 proc.  – mówiła Hus. Jej zdaniem po wdrożeniu leczenia potrzebna jest regularna ocena objawów choroby i jakości życia w codziennej praktyce. - Przy wyborze metody leczenia należy uwzględniać wpływ leczenia na jakość życia – mówiła Hus.

Trzy leki – każdy dla innej grupy


Wracając do etapu leczenie - w procesie refundacyjnym są obecnie trzy leki, które mogłyby wydłużyć życie chorych. - Najbardziej zaawansowany jest pomalidomid, następny carfilzomib oraz daratumumab – mówił prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii. - Każdy z nich ma inny mechanizm działania – dodał. Jak wyjaśniał, jako urzędnik jest zobowiązany by brać pod uwagę koszty, więc wyselekcjonował na potrzeby refundacji podgrupy chorych dla których powinno się sfinansować nowe leki.  - Dla tych trzech leków grupy te tylko w niewielkiej części się nakładają – mówił Jędrzejczak. - Wszystkie z tych trzech leków są nam potrzebne ze względu na inny sposób działania każdego z nich – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej. Aby uzyskać kolejną remisję, czyli cofnięcie się choroby konieczne jest przełamanie jej oporności. Do tego niezbędne są leki o odmiennym mechanizmie działania, stosowane w skojarzeniu z innymi preparatami, takimi jak lenalidomid, bortezomib i deksametazon.– Pacjenci mają różne podtypy choroby, mutacje, inaczej reagują na leki, stąd potrzeba zwiększania dostępu do różnych innowacyjnych terapii – podkreślała Beata Ambroziewicz z  Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. - Oczekujemy na wizję polityki lekowej, harmonogram wdrażania leków, który pozwoli dochodzić do standardów terapeutycznych w różnych chorobach - dodała.

Lek  lekowi nierówny

Eksperci podkreślali, że trzech leków  czekających na refundację nie da się prosto porównać, ponieważ pod uwagę trzeba brać bardzo różne kwestie. Wyjaśniał to dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny i były szef urzędu rejestracji leków. Wyjaśniał, że nawet biorąc pod uwagę długość życia pacjentów, wynik zależy m.in. od czasu postawienia diagnozy, wcześniej stosowanych terapii, etapie włączania poszczególnych leków.- W przypadku szpiczaka to nie są leki konkurujące ze sobą, nie ma też badań klinicznych porównujących je ze sobą i takich badań nie będzie – wyjaśniał prof. Giannopoulos.

Dotrwać do remisji

Przedstawiciele chorych tłumaczyli, że w szpiczaku mnogim dostęp do nowoczesnych terapii dla wielu pacjentów oznacza, że nowotwór staje się chorobą przewlekłą a nie śmiertelną. Pacjenci żyją jednak od remisji do remisji choroby. Przy kolejnym rzucie, gdy dotychczasowy lek już nie działa, potrzebują kolejnego. - Najważniejszy jest dla nas jak najszybszy dostęp do nowych terapii, bo to zwiększa nasze szanse przeżycia – przekonywała prezes Fundacji Carita – Żyć ze Szpiczakiem, Wiesława Adamiec. Także ona podkreślała, że potrzeba trzech nowych leków, bo każdy ma inny mechanizm działania i każdy potrzebny jest przynajmniej części chorych. Szpiczak się na leki uodparnia, więc pacjenci w pewnym sensie żyją od leku do leku.
Prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego dr hab. Dominik Dytfeld podkreślał, że w od ok. 2000 r. dokonała się rewolucja w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. I polscy pacjenci z niej skorzystali. Z leków, które wówczas się pojawiły dostępne są trzy. Teraz jest kolejne 6 nowych cząsteczek, jakie zostały zarejestrowane od 2013 roku, ale żadna z nich  nie jest w Polsce refundowana, choć są dostępne w wielu europejskich państwach, nawet uznawanych za mniej zamożne niż Polska. A wydłużają one istotnie życie osób ze szpiczakiem. - Chorzy są leczeni na poziomie europejskim w pierwszej i drugiej linii leczenia, ale po kolejnych nawrotach, przy trzeciej i czwartej linii leczenia brakuje dostępu do nowoczesnych terapii – powiedział Dytfeld. Podkreślił, że leki te nie są w stanie wyleczyć szpiczaka, ale dają chorym kolejne lata życia.  Równocześnie zaś w badaniach jest ponad 100 kolejnych cząsteczek i choć nie wszystkie wejdą do terapii, to pokazuje jak duży jest postęp w leczeniu szpiczaka – powiedział prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

AK

Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, przy okazji spotkania prasowego pt. "Wyzwania terapeutyczne w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Polsce", Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl oraz www.hematoonkologia.pl