SMA. Wyższa dawka nusinersenu jest w Polsce możliwa?

– Od stycznia 2019 roku wszyscy chorzy mają dostęp do tej terapii. W większości województw dorośli mają dostęp do leczenia nusinersenem – mówiła, ale też dodała, że miejscami jest to utrudnione.

– W tej chwili zmieniło się bardzo dużo. Zmieniliśmy podejście z tego, czy leczyć pacjentów, na to, jak zoptymalizować terapię. Jak poszczególne terapie powinny ze sobą współistnieć. O tym, że leczymy bardzo skutecznie, świadczy profil pacjentów – mamy coraz więcej pacjentów dorosłych, a to oznacza, że leczenie jest prowadzone bardzo dobrze.

Reklama

– Wracając kilka lat wstecz, kiedy otrzymaliśmy diagnozę, nie było żadnej perspektywy. Na szczęście córka choruje na łagodną postać choroby i tylko dzięki fizjoterapii, którą jej zapewnialiśmy kilka razy w tygodniu przez nasze lata, dotrwała do leku, który w 2019 roku został jej podany. Od tamtego momentu sytuacja się diametralnie zmieniła – mówiła o nusinersenie.

Reklama

– Ten efekt stabilizacji można przezwyciężyć nową cząsteczką, mocniejszą, i chorzy oczekują podawania wyższej dawki – mówiła Dorota Raczek.

„Badania kliniczne wykazały jednak, że wyższe dawki nusinersenu 28 mg i 50 mg są równie skuteczne i bezpieczne. Poza tym efekty terapeutyczne mogą być bardziej trwałe, a terapia dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjenta. W praktyce oznacza to, że dla niektórych pacjentów dawka 12 mg będzie wystarczająca, podczas gdy inni mogą potrzebować 28 mg lub 50 mg, aby osiągnąć optymalny efekt leczenia” – podnoszą.

Reklama

– Przy wyżej wymienionym obciążeniu płatnika publicznego przeprowadzenie procesów negocjacyjnych wysokokosztowych technologii wymaga stosownego czasu i rzetelnego przygotowania. Odnosząc się do monitorowania efektów terapii, należy poinformować, że przedmiotowe aspekty są ujęte w programie lekowym. Zatem, jeżeli zapadnie pozytywna decyzja o objęciu refundacją nusinersenu w wyższych dawkach, to w odpowiedni sposób zostaną zmodyfikowane obowiązujące dziś zapisy w programie lekowym – tłumaczy wiceminister.

Reklama

– W ramach programu pacjenci w Polsce mają dostęp do najnowocześniejszych terapii modyfikujących przebieg choroby, należących do najbardziej zaawansowanych i jednocześnie najkosztowniejszych technologii lekowych. Zapewnienie finansowania dla wielu innowacyjnych terapii w ramach jednego programu lekowego, przy jednoczesnym objęciu leczeniem szerokiej populacji pacjentów, stanowi rozwiązanie relatywnie rzadkie w skali europejskiej – odpowiada posłom Katarzyna Kacperczyk.