PoZdroweek 25/2026: uniQure po uzgodnieniach z FDA daje szansę na pierwszą terapię genową w chorobie Huntingtona

uniQure uzgodnił z FDA, że dane z badania klinicznego fazy I/II mogą wystarczyć do przyspieszonego zatwierdzenia jego terapii genowej ukierunkowanej na chorobę Huntingtona, co przypadło do gustu inwestorom giełdowym, którzy doprowadzili w ciągu jednej sesji do wzrostu ceny akcji niderlandzkiego koncernu o 78%. Dzięki temu rosną szanse na pozytywny werdykt dopuszczeniowy amerykańskiej agencji, a gdyby to nastąpiło to na rynku pojawiłaby się pierwsza terapia genowa wymierzona przeciwko tej śmiertelnej chorobie neurodegeneracyjnej. Na Novo Nordisk napadli hakerzy z grupy FulcrumSec, którzy wykradli z systemów informatycznych duńskiego giganta ponad 1 terabajt wrażliwych danych, a w zamian za ich zwrot zażądali 25 mln dol. haraczu. Generyczny zamiennik przeciwgrypowej Xofluzy Roche będzie po zgodzie FDA produkować Norwich Pharmaceuticals. Dopuszczenie dostała też gepotidacyna GSK do leczenia zakażeń układu moczowego u pań, która jest pierwszym od blisko 30 lat przedstawicielem nowej klasy doustnych antybiotyków przeznaczonych dla tej jednostki chorobowej. AbbVie zgodnie z doniesieniami Financial Times ma wydać ok. 10,9 mld dol. na przejęcie Apogee Therapeutics.

WIGmed stracił 1,5% w tym tygodniu. Marne nastroje zdominowały też akcje zagranicznych spółek ochrony zdrowia. Europejskie indeks MSCI Europe Health Care (SPYH) zniżkował 2,1%, zaś globalny MSCI World Health Care (XDWH) przecenił się o 1,4%.

Źródło: TradingView

W Top20 największych firm z MSCI World Health Care na pierwszy plan wysunęły się akcje Vertex Pharmaceuticals (+1,5%) i Stryker (+0,7%). I tylko te dwie spółki zakończyły tydzień nad kreską. Reszta przyniosła inwestorom straty, a najdotkliwsze dotyczyły Mercka (-5,7%), Eli Lilly (-5,4%) i Amgenu (-4,7%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

W Polsce wyróżniły się na plus papiery Mabionu (+7,8%), Medicalghoritmics (+2,1%) i Synektika (+1,4%). Najgłębsza zniżka towarzyszyła posiadaczom akcji Medinice (-8,1% - drugi tydzień z rzędu liderowania pod względem przeceny), Ryvu Therapeutics (-7,0%) i Mercator Medical (-4,9%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl

Działo się w Polsce

Poniedziałek (15.6.2026)

- Synektik opublikował raport "Przyszłość automatyzacji ochrony zdrowia w Europie Środkowo-Wschodniej 2030", z którego wynika, że lata 2025-2030 mogą okazać się okresem przyspieszonej transformacji ochrony zdrowia w naszym regionie.

Twórcy opracowania spodziewają się, że szpitale będą przechodzić silną transformację w zakresie informatyzacji, a trendy związane z wykorzystaniem robotyki, AI i automatyzacji coraz wyraźniej docierają również do mniej nasyconych tymi rozwiązaniami krajów.

Kozanecki wskazał, że dla porównania w USA odnotowuje się poziom 15% udziału zabiegów robotycznych w chirurgii ogólnej.

Segment medtech przechodzi strukturalną zmianę modelu biznesowego - od jednorazowej sprzedaży urządzeń robotycznych do większego nacisku na przychody serwisowe, proceduralne i oparte na oprogramowaniu. Ta zmiana powoduje, że w strukturze rachunku zysków i strat coraz istotniejszą rolę odgrywają przychody powtarzalne, a nie jednorazowe. Dotyczy to Synektika, który zwiększył udział sprzedaży powtarzalnej z 31% (2022) do 51% (2024).

Wtorek (16.6.2026)

- Książek Holding (KH), jeden z wiodących akcjonariuszy Synektika, zadeklarował rozpoczęcie procesu przyspieszonej budowy księgi popytu na akcje spółki. Inwestor zaplanował sprzedaż niespełna 1,4 mln akcji, odpowiadających za ok. 16% kapitału zakładowego.

W środę transakcja została zamknięta, a KH pozbył się walorów po 300 zł za sztukę (ostatni kurs giełdowy wyniósł wówczas 293 zł). Inwestor po dealu nie będzie posiadał jakichkolwiek akcji Synektika.

- Mabion i Oddifact SAS zawarły umowę regulującą zasady pierwszego etapu współpracy w dziedzinie zbadania i oceny możliwości zastosowania leku MabionCD20 w nowym wskazaniu klinicznym w obszarze chorób sierocych - o jakim wskazaniu mowa nie wiadomo. W związku z kontraktem Mabion odwrócił odpis aktualizujący wartość zapasów przypisanych ewidencyjnie do projektu MabionCD20 na kwotę ok. 4,8 mln zł.

Zgodnie z porozumieniem Mabion zapewni dostęp do danych i dokumentacji w zakresie dotychczasowego rozwoju MabionCD20 oraz wsparcie naukowe i techniczne, a Oddifact SAS wesprze dalszy rozwój projektu z wykorzystaniem zaawansowanych narzędzi analitycznych i sztucznej inteligencji (AI), w tym zaprojektowanie programu badań klinicznych.

- Pharmena zapowiedziała rozwój platformy bioscience Mnaxis, której zadaniem jest integracja prac badawczo-rozwojowych związanych z 1-metylonikotynamidem (1-MNA).

Utworzenie Mnaxis ma na celu uporządkowanie i dalszy rozwój portfela projektowego w oparciu o jasno zdefiniowane obszary kompetencyjne. Platforma Synerixa pozostanie wyspecjalizowanym ośrodkiem rozwoju produktów stosowanych miejscowo (topical), zaś Mnaxis będzie odpowiadał za rozwój nowych zastosowań systemowych 1-MNA oraz kierunków terapeutycznych wykorzystujących potencjał tej cząsteczki.

- Capital Management oraz JD Copilot, inwestorzy projektu multiQure, zawarli umowę objęcia akcji z Pure Biologics, a w zamian za nie wnieśli w formie wkładu niepieniężnego 100% udziałów w spółce Dystrogen Gene Therapies, będącej właścicielem projektu multiQure.

Podpisanie umowy nastąpiło w konsekwencji podjętych uchwał na ostatnim walnym zgromadzeniu. Pozostało jeszcze pozyskanie finansowania w ramach emisji akcji serii S.

W ramach porozumienia inwestorzy projektu multiQure obejmą 146 700 000 akcji serii Q Pure Biologics po cenie jednostkowej 1 zł, z czego 112 850 000 akcji trafi do Biofund Capital Management, a 33 850 000 akcji do JD Copilot.

Środa (17.6.2026)

- Zarząd Genomedu zarekomendował walnemu zgromadzeniu wypłatę ok. 1,9 mln zł w postaci dywidendy z zysku netto za 2025 rok. Pozostała kwota z zysku netto za 2025 rok w wysokości 1,5 mln zł ma uzupełnić kapitał zapasowy.

Czwartek (18.6.2026)

- Mabion zawarł z Novavax kolejny aneks do umowy produkcyjnej, na mocy którego wydłużony został czas jej trwania o trzy lata - do końca 2029 r. Polska spółka będzie odpowiedzialna za komercyjną produkcję kontraktową oraz szeroki zakres usług rozwojowych, analitycznych i związanych z zapewnieniem jakości, zgodnie z potrzebami Novavaksu.

Aneks przedłuża długoterminową współpracę z amerykańskim partnerem, która została zapoczątkowana w 2021 r., gdy spółki podpisały umowy na produkcję antygenu do szczepionki przeciwko COVID-19 Nuvaxovid.

Piątek (19.6.2026)

- W Klinicznym Oddziale Neurochirurgii Szpitala Uniwersyteckiego im. Karola Marcinkowskiego w Zielonej Górze przeprowadzono pierwszą operację neurochirurgiczną z użyciem wyrobów medycznych dostarczonych przez MedTech Solutions.

System GPC Zero Profile jest stosowany w leczeniu m.in. choroby zwyrodnieniowej dysku, kręgozmyku, guzów, złamań i zwichnięć kręgosłupa szyjnego oraz stenoz kanału kręgowego.

- Medicalgorithmics kontynuuje prace nad dwoma strategicznymi projektami badawczymi, których celem jest zwiększenie klinicznego i komercyjnego wykorzystania sztucznej inteligencji w monitorowaniu pracy serca: AI Vesper oraz Gimlet.

AI Vesper koncentruje się na walidacji autonomii AI w diagnostyce arytmii, natomiast Gimlet ma wspierać masową profilaktykę dzięki niskokosztowym narzędziom dla lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej oraz urządzeń wearables.

Działo się na świecie

Poniedziałek (15.6.2026)

- Nara Organics, producent mleka dla niemowląt, zadeklarowała dobrowolne wycofanie z rynku całego swojego mleka modyfikowanego dostępnego obecnie w USA z powodu potencjalnego ryzyka bakteryjnego zanieczyszczenia.

Spółka podjęła decyzję po tym, gdy 12 czerwca FDA i CDC powiadomiły ją o trzech przypadkach botulizmu niemowlęcego w stanach: Kalifornia, Waszyngton i Pensylwania. Wszystkie niemowlęta po spożyciu miksu Nary trafiły do szpitala, gdzie poddano je leczeniu.

Dotychczas dokonane testy przez firmę nie wykryły Clostridium botulinum (laseczka jadu kiełbasianego) w mieszance, to mimo tego wycofała ona zapobiegawczo wszystkie partie Nara Organics Whole Milk Infant Formula sprzedawanego w opakowaniach 400 g i 700 g.

Problem nie dotyczy polskich konsumentów, ponieważ ten miks produkowany był wprawdzie w Europie, ale sprzedawany wyłącznie w Stanach Zjednoczonych. FDA doszła do wniosku, że wycofanie mieszanki Nary nie powinno przyczynić się do szerszego niedoboru mleka modyfikowanego, gdyż marka odpowiada za mniej niż 1% udziału w rynku USA.

- Kurs akcji Elicio Therapeutics runął o prawie 73% w reakcji na informację, że ELI-002 7P, kandydat na lek w terapii raka trzustki, nie zdołał znacząco przedłużyć czasu, w jakim pacjenci żyli bez nawrotu choroby, w badaniu II fazy klinicznej AMPLIFY-7P. Wskutek tego nie został osiągnięty pierwszorzędowy cel badania.

Mimo to spółka argumentowała, że dostrzegła pozytywne sygnały w podgrupie chorych. W analizie post hoc pacjentów z całkowicie wyciętymi guzami terapia wykazała medianę przeżycia bez choroby wynoszącą 23,8 miesiąca w porównaniu z 12,8 miesiąca w grupie obserwacyjnej. Elicio zauważyła też silne odpowiedzi limfocytów T, które korelowały ze znaczną poprawą przeżycia bez choroby.

ELI-002 7P wykazała korzystny profil bezpieczeństwa. Podczas testu AMPLIFY-7P nie odnotowano przerwań przyjmowania cząsteczki ani zgonów związanych z terapią.

Mimo początkowej niezwykle negatywnej reakcji inwestorów giełdowych spółka planuje wejść w III fazę badania klinicznego, przy czym zanim do tego dojdzie zamierza dopracować kształt próby. Elicio chce skupić się na pacjentach z mniejszym obciążeniem resztkową chorobą, czyli na chorych po resekcji guza, oraz zastosować wydłużony harmonogram dawkowania.

Źródło: Elicio Therapeutics

- Spyre Therapeutics podała, że SPY001, kandydat na lek we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego (WZJG), osiągnął główny cel, doprowadzając do zmniejszenia nasilenia choroby w badaniu II fazy klinicznej SKYLINE. Na wieść o tej informacji cena giełdowa akcji firmy zwyżkowała 3,5%.

Cząsteczka jest przeciwciałem zaprojektowanym do selektywnego wiązania się z integryną a4ß7, białkiem zaangażowanym w zapalne choroby jelit. W próbie SKYLINE oceniano m. in. skuteczność preparatu u pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim WZJG. SPY001 osiągnął swój pierwotny punkt końcowy, wykazując statystycznie istotne zmniejszenie miary aktywności choroby po 12 tygodniach. Cele drugorzędne, w tym odsetek remisji klinicznej i poprawy endoskopowej, też zostały osiągnięte i określone jako klinicznie istotne.

Źródło: Spyre Therapeutics

- Neumora Therapeutics zaprzestaje rozwoju navacaprantu (NMRA-140), testowanego w terapii dużej depresji. Dzieje się tak, ponieważ dwa badania kliniczne III fazy nie osiągnęły głównych celów. Na pierwszej sesji po podaniu rezultatów kurs akcji spółki zareagował prawie 49% przeceną, lecz dzień później doszło do jeszcze dynamiczniejszego wzrostu o blisko 71%.

Badanie KOASTAL nie wykazało statystycznie istotnej poprawy u pacjentów w porównaniu z placebo. W związku z tym Neumora ogłosiła plan redukcji zatrudnienia o 35%, aby oszczędzić kapitał i spożytkować go na pozostałe projekty. W portfelu badawczym znajdują się m. in. kandydaci na leki na pobudzenie u pacjentów z chorobą Alzheimera, z schizofrenią i z otyłością.

Źródło: Neumora Therapeutics

- Lundbeck ujawnił, że asedebart wykazał obiecujące wyniki w niewielkim badaniu II fazy klinicznej nakierunkowanym na terapię choroby Cushinga. Duński koncern przedstawił rezultaty tego przeciwciała monoklonalnego skierowanego przeciw hormonowi adrenokortykotropowemu (ACTH) podczas dorocznego zjazdu Endocrine Society. Kortyzol wolny w moczu (UFC) został ustabilizowany u 7 z 8 pacjentów po podaniu im dożylnie dawki preparatu. Kandydat na lek ma status leku sierocego, przyznany przez regulatorów w USA, UE i Japonii.

Źródło: Lundbeck (cząsteczki na wczesnym etapie rozwoju - do II fazy klinicznej)

Wtorek (16.6.2026)

Grupa cyberprzestępców FulcrumSec zaatakowała systemy informatyczne Novo Nordisk, skąd wykradła ponad 1 terabajt danych i w zamian za ich zwrot zażądała 25 mln dol. haraczu.

Według relacji hakerów dostęp do systemu duńskiego giganta z Big Pharmy została umożliwiony za pomocą tokena GitHuba, co doprowadziło do sklonowania repozytoriów Novo i odkrycia kolejnych danych uwierzytelniających. Wykradzione dane mają obejmować wrażliwe informacje, w tym szczegóły nieujawnionych programów badawczych, zastrzeżone struktury związków chemicznych oraz prywatne modele sztucznej inteligencji.

- Edgewise Therapeutics opublikował wyniki II fazy klinicznej dla EDG-7500, doustnego modulatora sarkomeru serca, opracowanego do leczenia kardiomiopatii przerostowej (HCM), które rozczarowały inwestorów. W odpowiedzi na nie cena akcji Edgewise straciła 3,6%.

Próba CIRRUS-HCM dowiodła, że po 12. tygodniach pacjenci z obturacyjną postacią HCM uzyskali średni wzrost o 24 pkt w kwestionariuszu objawów, natomiast u chorych z postacią nieobturacyjną poprawa wyniosła 13 pkt. Dla pacjentów z postacią nieobturacyjną oznacza to spory spadek z 22 pkt poprawy zaobserwowanej we wcześniejszej, czterotygodniowej analizie.

Mimo negatywnej reakcji inwestorów Edgewise zapowiedziało, że w IV kw. 2026 przeniesie badanie EDG-7500 do III fazy klinicznej.

Źródło: Edgewise Therapeutics

Środa (17.6.2026)

- FDA zatwierdziła pierwszy generyczny zamiennik Xofluzy Roche, co jako sukces na swoim koncie może zapisać Norwich Pharmaceuticals. Ta decyzja agencji daje tańszą opcję leczniczą pacjentom zmagającym się z grypą (w wieku co najmniej 5 lat).

Xofluza, która została zatwierdzona po raz pierwszy w 2018 r., jest pierwszym w swojej klasie lekiem przeciwwirusowym, który hamuje enzym niezbędny do replikacji wirusa grypy.

Lek, który stanowi kontynuację starszego leku przeciwwirusowego Tamiflu (oseltamiwir) Roche, osiągnął szczytową sprzedaż przekraczającą 500 mln dol. rocznie. W I kw. 2026 r. jego sprzedaż spadła o ponad 80% do ok. 24 mln dol., co wiązało się z tym, że fala infekcji zaczęła się i zakończyła wcześniej niż zwykle.

- FDA dopuściła do obrotu gepotidacynę, doustny antybiotyk GSK do leczenia zakażeń układu moczowego, która będzie sprzedawana pod nazwą handlową Blujepa.

To pierwszy od niemal 30 lat przedstawiciel nowej klasy doustnych antybiotyków stosowanych w niepowikłanych zakażeniach układu moczowego, działający poprzez hamowanie dwóch kluczowych enzymów bakteryjnych: gyrazy DNA i topoizomerazy IV. Dzięki temu mechanizmowi jest skuteczny wobec bakterii, które rozwinęły oporność na inne antybiotyki, w tym fluorochinolony.

Decyzja regulatora bazowała na pozytywnych wynikach badań klinicznych III fazy EAGLE-2 i EAGLE-3, które wykazały, że gepotidacyna była równie skuteczna jak, a w jednym badaniu nawet skuteczniejsza od, obecnego standardu leczenia, nitrofurantoiny.

Blujepę można stosować u kobiet w wieku co najmniej 12 lat. Niepowikłane zakażenia układu moczowego należą do najczęstszych infekcji u tej płci. Gepotidacyna została już dopuszczona do terapii niepowikłanej rzeżączki układu moczowo-płciowego.

- uniQure uzgodnił z FDA, że dane z badania klinicznego mogą wystarczyć do przyspieszonego zatwierdzenia jego terapii genowej ukierunkowanej na chorobę Huntingtona. Na pierwszej sesji giełdowej po podaniu wiadomości kurs akcji niderlandzkiej spółki wystrzelił 78%.

Terapia - AMT-130 - ma na celu wyciszenie genu odpowiedzialnego za produkcję białka huntingtyny, które jest toksyczne dla neuronów. Podaje się ją do mózgu w trakcie zabiegu chirurgicznego.

Stanowisko FDA uległo zmianie, ponieważ wcześniej nadzorca był zdania, że dostępne dane z badania fazy I/II uniQure przeprowadzonego wśród pacjentów z chorobą Huntigtona we wczesnym stadium mogą okazać się niewystarczające do zatwierdzenia kandydata na lek, co rodziło ryzyko konieczności wykonania kolejnego testu.

Ustalenia pomiędzy FDA a uniQure dało nadzieję, że na rynku pojawi się pierwsza terapia zdolna zmienić przebieg choroby Huntingtona, śmiertelnego zaburzenia genetycznego prowadzącego do postępującej degeneracji komórek nerwowych w mózgu. 

Źródło: uniQure

Czwartek (18.6.2026)

- Novocure powiadomił, że badanie III fazy klinicznej TRIDENT, przeznaczone do terapii guzów mózgu nie osiągnęło głównego celu. W próbie oceniano skuteczność terapii Tumor Treating Fields (TTFields) duńskiej firmy równocześnie z radioterapią i chemioterapią.

Badanie, w którym wzięło udział 981 pacjentów z nowo zdiagnozowanym glejakiem wielopostaciowym, wykazało medianę całkowitego przeżycia wynoszącą 17,7 miesiąca w grupie, która rozpoczęła terapię wcześniej, w porównaniu z 17,5 miesiąca w grupie rozpoczynającej leczenie w fazie podtrzymującej. Inwestorzy skwitowali te rezultaty przeceną walorów Novocure o 20%.

Źródło: Novocure

Piątek (19.6.2026)

- Financial Times poinformował, że AbbVie ma być bliskie przejęcia Apogee Therapeutics, na co jest skłonne wydać ok. 10,9 mld dol. gotówką. Gdyby źródła dziennika miały rację, to wartość transakcji przekroczyłaby o ok. 60% wycenę Apogee z czwartkowego zamknięcia sesji.

Apogee Therapeutics specjalizuje się w opracowywaniu nowych terapii na choroby zapalne i immunologiczne – m. in. pod kątem atopowego zapalenia skóry (AZS), astmy i przewlekłej obturacyjnej choroby płuc. W pipeline spółki szczególną uwagę zwraca zumilokibart (APG777), który jest rozwijany w celu terapii AZS i astmy.

AbbVie, wydzielona z Abbott Laboratories w 2013 r., dokonało już dużych przejęć. W 2020 r. kupiło Allergan (63 mld dol.), a w 2024 r. ImmunoGen (10 mld dol.) i Cerevel Therapeutics (9 mld dol.).

Źródło: Apogee Therapeutics