NFZ o programach lekowych. CAR-T coraz bliżej

Narodowy Fundusz Zdrowia opublikował i skierował do konsultacji projekt zarządzenia dot. programów lekowych. Chodzi o dostosowanie do obowiązującej od 1 września listy refundacyjnej, w myśl której także długooczekiwana terapia CAR-T będzie refundowana.

Jak wyjaśnia NFZ, zmiany wprowadzone tym zarządzeniem, "wynikają z konieczności dostosowania przepisów zarządzenia do aktualnego stanu faktycznego w zakresie refundacji leków stosowanych w programach lekowych, tj. do obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 20 sierpnia 2021 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, (...) na dzień 1 września 2021 r. 

Fundusz w uzasadnieniu wskazuje, że najważniejsze zmiany dotyczą:" zmiany brzmienia § 9 pkt 4 treści zarządzenia, w związku z dodaniem do obwieszczenia refundacyjnego programu lekowego: „Leczenie pacjentów z chorobą Wilsona” oraz koniecznością kwalifikacji pacjentów do terapii substancją czynną tisagenlecleucel w ramach programu lekowego „Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną” przez Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T".

 

Własne komórki w walce z nowotworem

Chodzi o terapię CAR-T, czyli jedną z najnowszych i najdroższych terapii komórkowych i genowych. Będzie ona dostępna dla pacjentów w wieku do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B. Terapia wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, aby walczyć z nowotworem dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T.  Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania.

Limfocyty T to najbardziej wyspecjalizowane komórki naszego układu immunologicznego i właśnie one są pobierane z krwi pacjenta, trafiają do laboratorium, gdzie poddaje się je genetycznemu i genetycznej modyfikacji, która pozwala im rozpoznawać cechy nowotworu. Później komórki są namnażane i podczas infuzji dożylnej przekazywane znów do pacjenta. Zmodyfikowane komórki CAR-T-cells, które trafią do krwi chorego rozpoznają i niszczą komórki nowotworu.

Decyzją Ministra Zdrowia od 1 września 2021 r. terapia CAR-T jest refundowana we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia.

 

Źródło: projekt zarządzenia Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia zmieniającego zarządzenie w sprawie określenia warunków zawierania i realizacji umów w rodzaju leczenie szpitalne w zakresie programy lekowe, celem zaopiniowania przez uprawnione podmioty.

 

 

Kto może skorzystać z refundowanego leczenia?

Do leczenia kwalifikowani są pacjenci w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, u których spełniony jest co najmniej jeden z poniższych warunków:

drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym; nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu; pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL; ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI; brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT. kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie.

Leczenie będzie mogło być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach w różnych miastach Polski. Obecnie certyfikacje Podmiotu Odpowiedzialnego posiadają:

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (ośrodek dla pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, gdzie stosowana może być  i już jest taka terapia) Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie (młodzi dorośli) Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu (młodzi dorośli) Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach (młodzi dorośli)

Źródło: NFZ/MZ