Medycyna oparta na dowodach - historia, znaczenie i zmiany w dzisiejszej praktyce. Odkryj rolę Evidence Based Medicine w medycynie.

W Międzynarodowym Dniu Evidence Based Medicine w rozmowie z profesorem Romanem Jaeschke, wiceprezesem Polskiego Instytut Evidence Based Medicine, lekarzem chorób wewnętrznych i opieki krytycznej na Uniwersytecie McMaster w Kanadzie, który od 2016 r. do 2022 znajdował się na liście najczęściej cytowanych naukowców na świecie, rozwiewamy wątpliwości, czy współczesna medycyna to zawsze Evidence Based Medicine.

Medycyna oparta na faktach, inaczej mówiąc oparta na dowodach naukowych, jest takim praktykowaniem medycyny, które wykorzystuje najlepsze istniejące wiarygodne i aktualne dane, dowody naukowe w codziennej praktyce klinicznej. Termin EBM po raz pierwszy wprowadził Gordon Guyatt, profesor medycyny i epidemiologii klinicznej w Uniwersytecie McMaster w Hamilton w Kanadzie w 1992 r., na którym pan profesor teraz pracuje.

Tak, ale ta historia zaczęła się w latach 80. XX w. w głowie Davida Sacketta, amerykańsko-kanadyjskiego lekarza. To jego nazywamy „ojcem medycyny opartej na faktach” (EBM). Założyciel pierwszego wydziału epidemiologii klinicznej w McMaster University i pierwszy dyrektor Centre for Evidence-Based Medicine w Uniwersytecie Oksfordzkim, miał jedną główną misję: zależało mu, żeby lekarze rozumieli wyniki badań, które leżały u podłoża ich decyzji. Patrząc wstecz, to był okres, w którym lekarze klinicyści często byli na łasce tych, którzy mówili im, co mają robić, czyli byli bardzo zależni od administratorów, polityków, fundatorów lub przemysłu. Te 45 lat temu to był również moment, w którym wystąpiła eksplozja rozwoju technologii medycznej. Mówię nie tylko o maszynach, ale i o lekach. Również czas, w którym zdano sobie sprawę, że prawidłowe informacje na temat skuteczności leczenia powinny być wynikiem badań porównawczych, a jeszcze lepiej eksperymentalnych. Dziś nikt nie mrugnie okiem, jak się mówi na temat badań randomizowanych, metadanych, wytycznych postępowania. Ale wtedy żadne z tych pojęć nie było w obiegu. To co dziś wydaje się oczywiste, wtedy było całkowitym przewrotem: zwrócenie uwagi w procesie diagnostycznym i terapeutycznym na wiarygodne dane (lub ich brak), na których zasady tego procesu miały się opierać. W dużej części do tego momentu metody diagnostyczne i terapeutyczne polegały w bardzo dużej mierze na doświadczeniu klinicznym poszczególnych ludzi, które przecież bywa różne. Podam przykład z własnej praktyki: w zatorach mózgowych w tej chwili jedną z opcji postępowania, którą mamy, jest stosowanie leków trombolitycznych, rozpuszczających skrzep. Z wielu badań teraz już wiemy, że stosując ten lek, ratujemy życie i sprawność. Natomiast ja, gdybym się opierał tylko na swoim doświadczeniu klinicznym, nigdy bym ich już nie przepisał, bo 3 pierwszych pacjentów, u których je zastosowałem, doznało działań ubocznych, które były katastrofalne, czyli krwawienia do mózgu. Gdybym miał się opierać tylko na swoim doświadczeniu, musiałbym powiedzieć: słuchajcie, ja tym ludziom szkodzę, a nie pomagam. Sackett i jego współpracownicy zaczęli sobie zdawać sprawę, że my lekarze powinniśmy wiedzieć, czym się kierujemy, podejmując pewne decyzje.

Czyli chodziło o rzecz będącą współcześnie podstawą w procesie leczenia. A ja, gdy wpadłam na informację, że 24 lutego jest Międzynarodowym Dniem Evidence Based Medicine, zdziwiłam się, że we współczesnym świecie trzeba jeszcze o tak podstawowej sprawie przypominać na kartach kalendarza. Przecież cała współczesna medycyna to EBM i zdaje się, że tak było zawsze: dane i dobro pacjenta przede wszystkim. A zaledwie 45 lat temu były wątpliwości, jak tę oczywistą metodologię nazwać?

Dlatego zwróciła się pani do mnie z prośbą o wyjaśnienie, po co we współczesnym świecie podkreślać ten fakt czy działać w Instytutach Evidence Based Medicine? Gdy dostałem pani propozycję wywiadu, pomyślałem, że z tym dniem jest jak z Dniem Kobiet. Medycyna w oparciu o dane wydaje się dziś oczywista, ale być może warto mieć dla niej taki specjalny dzień lub tydzień, żeby sobie przypominać, że jeszcze 40 lat temu to nie była rzecz powszechna. Tak nawet nazwa budziła wątpliwości. Pierwszą propozycją była nazwa medycyna naukowa (scientific medicine).

I do dziś pamiętam zebranie, na którym lekarze słusznie się oburzali, że jak zaczniemy stosować zwrot medycyna naukowa, to jak będziemy nazywać to, co do tej pory uprawiali lekarze – Experience Base Medicine czy może VooDoo Medicine. Wtedy Gordon Gayatt, który był szefem szkolenia internistów na Uniwersytecie McMaster, zaproponował, żeby nazwać to Evidence Based Medicine. Przy czym w tłumaczeniu na język polski ze słowem evidence jest problem. Tłumaczenie, o którym wiem, to jest medycyna oparta na danych. Natomiast angielskie słowo evidence jest terminem związanym z prawem, czyli jest to nie tylko oparcie się o absolutne i oczywiste dane, a bardziej na dowody, rozważanie za i przeciw poszczególnym metodom postępowania. Tutaj nie ma pewności, bo medycyna nie jest dogmatyczna. Gdy zaczynamy rozmawiać na temat danej diagnozy czy metody leczenia, co warto a czego nie, ile co kosztuje, jakie są objawy uboczne, dochodzimy często do rozważań na temat naszych własnych wartości.

Ze współczesnych przykładów: w tym kontekście pojęcie Evidence Based Medicine często pojawiało się w czasie pandemii Covid-19. Gdy świat w zawrotnym tempie pracował nad szczepionką, wielu ludzi miało, część nadal ma, wątpliwości: czy tutaj nie jest prowadzony wielki eksperyment?

Jesteśmy jednym wielkim eksperymentem (śmiech profesora). Ale tak, to były rozważania o dobrze ludzkości w oparciu o dane. Zaznaczając, że przez parę miesięcy w życiu, przyjmowałem w szpitalu, w którym pracuję, tylko pacjentów z Covid-19 i mam bardzo duży respekt dla tej choroby, wyjaśnię to tak. Załóżmy, że szczepionka ogranicza umieralność i przyjęcia do szpitala ze względu na ciężkie postaci choroby o połowę. Natomiast zwiększa występowanie pewnych objawów ubocznych związanych ze szczepionką dwukrotnie. I teraz zależy, jeżeli mamy do czynienia z populacją ludzi, u których choroba wystąpi w postaci ciężkiej, czyli: osoba starsza, z cukrzycą, otyła, z chronicznymi chorobami płuc lub serca, wiadomo, że jeżeli ta osoba zarazi się to ma 10% szans przyjęcia do szpitala i 5% prawdopodobieństwa zgonu. W związku z tym, jeżeli szczepionka obniża o połowę to prawdopodobieństwo, to powiedzmy z tych 10% do szpitala trafi 5%, z 5% umieralności obniżymy ryzyko do 2,5%. Jeżeli mamy do czynienia z kimś młodym, dla kogo prawdopodobieństwo przyjęcia do szpitala jest niskie – powiedzmy 1 na 1000 – to to prawdopodobieństwo zostanie obniżone do 1 na 2000 (i to zakładając że u każdego nastąpi zakażenie). I w tym przypadku, po pierwsze musimy zaszczepić 2000 ludzi – a to jest koszt i wysiłek. Dochodzi jeszcze kwestia objawów ubocznych: prawdopodobnie połowa będzie miała ból w ramieniu, taki, który będzie nieprzyjemny. Prawdopodobnie 5 do 10%, może mieć gorączkę. Prowadząc tego rodzaju rozważania, musimy ciągle powtarzać sobie pytanie: Co chcemy osiągnąć? Czy chcemy zasczepić 1000 młodych i zdrowych ludzi, żeby jeden z nich nie potrzebował przyjęcia do szpitala? Czy jesteśmy skłonni zaaprobować w zamian wystąpienie bólu ramienia u 500 z nich i gorączki czy nieprzespanej dobrze nocy natępnych 100? Czy aprobujemy ryzyko zapalenia osierdzia, które może wystąpić u jednego na 10,000-20,000 szczepionych? Tak to klasyczne rozważania w oparciu o dane, zbierane w pandemii każdego dnia, uzupełniane i analizowane na nowo. EBM to kwestia szacowania wszystkich za i przeciw, czyli rozważania, jak w postępowaniu sądowym wszystkich dowodów. Jak na sali sądowej, patrzymy na konsekwencje jednego postępowania, potem drugiego. Zupełnie spokojnie niektórzy wyciągają wnioski: że ludzi z podwyższonym ryzykiem należy zdecydowanie zaszczepić, natomiast tym z najmniejszym ryzykiem…, ale tu wchodzi kolejna kwestia – odpowiedzialność zbiorowa za społeczność, w której żyjemy. Medycyna wchodzi w takich przypadkach na pole ideologii – bo czy możemy zmuszać ludzi do szczepień. Ja, osobiście dałem przeszło 2000 szczepionek ludziom w różnym wieku. Niektórzy płakali, bo tego nie chcieli, ale wiadomo było, że jeżeli tego nie zrobią, to drakońskie przepisy ich do tego zmuszą, bo np. nie będą mogli pracować w swoim zawodzie, przynajmniej tymczasowo. Ale każdy myślący człowiek zdaje sobie sprawę, że to są trudne decyzje, nie ma jednej słusznej prawdy. Bo prawda może być trochę inna dla sześćdziesięcioletniego lekarza, który ma styczność z pacjentami z Covid-19 każdego dnia – mówię tu o sobie. Tu nie ulega wątpliwości: muszę się zaszczepić. Natomiast dla osoby, która zostaje w domu i jest młoda i nie ma ochoty na szczepienie i ideologicznie nie chce się szczepić, prawda jest gdzie indziej. Obie postawy można zrozumieć. W przypadkach takich zagrożeń jak pandemia rozważania w metodologii Evidence Based Medicine opierają się jednak nadal na tych samych zasadach. Praktyka używająca w sposób przejrzysty wyniki badań, ale jednocześnie biorąca pod uwagę istniejące wątpliwości dotyczące tych wyników oraz system wartości i opinii danego pacjenta, to właśnie EBM – wbrew pozorom, pierwszą zasadą EBM jest to, że to nie dane podejmują za nas decyzje, ale decyzje zależą od ludzi, którzy o tych danych powinni pamiętać.

Czyli wypunktujmy jakich? Co składa się na metodologię Evidence Based Medicine?

Evidence Based Medicine w tej chwili to jest medycyna w całym spektrum. To jest sposób rozumowania, racjonalności, postępowania stosowany w medycynie całego „cywilizowanego” świata. Na proces medyczny składają się doświadczenia i umiejętności lekarza, pacjent ze swoimi lękami, chorobami i preferencjami. I żeby pogodzić rozpoznanie choroby z tym, co pacjent czy społeczeństwo oczekuje od procesu leczenia, to potrzebna jest wiedza na temat konsekwencji różnego rodzaju postępowania. Znowu przytoczę przykład. 89-letnia osoba łamie biodro. Lekarz mówi: musimy operować. Pacjent mówi: ale ja się boję. Dane nam mówią, że: bez operacji 50% umieralności, z operacją 20% umieralności. No i teraz jest wybór, decyzja musi zostać podjęta, ale tylko jeśli weźmiemy pod uwagę wszelkie konsekwencje alternatywnych rozwiązań. Komponenty EBM, czyli preferencje pacjenta, doświadczenie lekarza i dane z badań przeprowadzanych na dużych populacjach są równie ważne. Medycyna musi mieć pacjenta w centrum swojej uwagi i na podstawie danych z badań na dużych populacjach podejmować najlepsze dla konkretnego przypadku decyzje. Powtórzę raz jeszcze – pierwszą zasadą w EBM jest fakt, że dane nie podejmują decyzji, tylko klinicysta i pacjent na podstawie danych.

Tyle tylko, że mamy różny poziom wiarygodności tych danych.

W zachodniej medycynie, czy raczej w tej związanej z oświeceniem i empiryzmem naukowym w Europie, czyli tej wynikającej z racjonalności postępowania, na szczycie hierarchii jest badanie eksperymentalne, porównawcze. Robimy coś dla 10000 ludzi, nie robimy czegoś dla 10000 ludzi i patrzymy, co jest lepsze. Oczywiście są sytuacje, w których postępowanie jest absolutnie oczywiste. Jak nie podamy człowiekowi z cukrzycą pierwszego rodzaju insuliny, to ten człowiek umiera. Jak podamy, to nie umrze. Natomiast w dużej części współczesnej medycyny mamy alternatywy, które powinny być porównane. I ten fakt stoi na górze piramidy EBM.

Na początku rozmowy wspomniał pan, że w momencie, kiedy rodziło się to pojęcie, lekarze czuli się zależni od władzy, od biznesu i potrzebowali argumentów, by wzmocnić swą pozycję, stąd poszukiwania metodologi, które doprowadziły do ukucia pojęcia Evidence Based Medicine. Czy przez te wszystkie lata ze względu na rozwój Evidence Based Medicine poczuliście się uwolnieni?

Koncepcja była taka, by każdemu lekarzowi dać narzędzia, które pozwolą zorientować się w relatywnym „za i przeciw” poszczególnych interwencji. Okazało się to trudne z kilku powodów. Po pierwsze większość lekarzy z różnych powodów nie była tym zainteresowana, a z drugiej strony medycyna tak się niesamowicie rozwinęła, że problemy stały się niezmiernie złożone. Na przykład leczenie chorób reumatycznych: w swoim czasie to było tylko leczenie środkami przeciwbólowymi i złotem, a w tej chwili mamy 56 różnych leków biologicznych. Ponadto rozpoznajemy wciąż nowe choroby i zgłębiamy ich patomechanizmy. Po prostu jeden człowiek, lekarz, nie może się na tym wszystkim znać. Jednakże dla ludzi, którzy mówią innym, co mają robić, czyli dla ludzi piszących wytyczne postępowania czy podręczniki, jest niezmiernie istotne, by oni wiedzieli, z jakiego powodu mówią innym, co mają robić, czyli oni muszą znać i rozumieć dane /evidence/, muszą być w stanie je ocenić. Jak to się robi praktycznie. W tym momencie pisząc podręcznik albo wytyczne postępowania, nie robi tego jeden człowiek, a grupy 5, 10, 15 ludzi, co ważne często włączając w to pacjentów. Oczywiście tych 15 ludzi nie musi się znać na metodologii badań klinicznych, natomiast w tych zespołach, muszą być ludzie, którzy się na tym znają, którzy doradzają, którzy zbierają dane, którzy przedstawiają je w formie, która jest do strawienia dla reszty lekarzy z zespołu. Normalny lekarz nie musi się wpatrywać w przedziały ufności, wartości p i absolutne albo relatywne wyniki. Istnieją mechanizmy przedstawiania im tego w przystępny sposób. W związku z tym w dzisiejszych czasach nie można już napisać wytycznych postępowania czy podręczników, ani artykułów przeglądowych, nie mając w swoim zespole człowieka, który zawsze zapyta: „Słuchaj, a ty właściwie, na czym się opierasz? Proszę wytłumacz” albo powie: „Słuchaj, ja dla ciebie zbiorę dane na ten temat i powiem ci, jakie są konsekwencje operacji lub nie, albo szczepienia lub nie, albo podania danego leku”. Chcielibyśmy, aby takie postępowanie było standardowe i w związku z tym w Polskim Instytucie Evidence Based Medicine między innymi staramy się propagować idee i zasady podejmowania decyzji w opiece zdrowotnej na podstawie wiarygodnych i aktualnych danych naukowych, z uwzględnieniem indywidualnego doświadczenia lekarza czy innego pracownika medycznego, preferencji pacjenta i systemu wartości oraz zasad etyki medycznej.

***

Profesor Roman Jaeschke, autor ponad 200 publikacji i ponad 100 międzynarodowych prezentacji, jest lekarzem chorób wewnętrznych i opieki krytycznej na Uniwersytecie McMaster w Kanadzie. Uzyskał tytuł doktora nauk medycznych w Krakowie, doktora farmakologii w Heidelbergu w Niemczech oraz magistra epidemiologii klinicznej i biostatystyki w McMaster w Kanadzie. Od 2016 r. do 2022 r. co roku znajdował się na liście najczęściej cytowanych naukowców na świecie. Najbardziej dumny jest jednak ze swojego wkładu w powstanie podręczników medycyny wewnętrznej – polskiego podręcznika „Interna Szczeklika” oraz anglojęzycznego „McMaster Textbook of Internal Medicine”.

Więcej o EBM na stronie instytutu: piebm.org