Czyżby po Sarepcie nie było za bardzo co zbierać? Raczej nie.

Gdy w ciągu jednej regularnej sesji akcje firmy biofarmaceutycznej spadają o 36%, to powstaje poważne ryzyko, że inwestorzy strukturalnie odwrócili się od emitenta. W takim rozmiarze zostały przecenione w piątek papiery Sarepta Therapeutics. Ten amerykański koncern jest jednym z liderów terapii dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Kurs akcji runął po tym, gdy na rynek przedostała się informacja, że trzeci w tym roku pacjent zmarł po stosowaniu terapii firmy, która służy leczeniu genowemu, a na czerwonym sygnale wjechała też FDA. Sprawa jest o tyle kłopotliwa dodatkowo, że może mieć negatywny wpływ na inne spółki działające w tym obszarze – m. in. Novartis i Pfizer.

Rzadko zdarza się w segmencie spółek z ochrony zdrowia, żeby kurs akcji na przestrzeni jednego dnia tak znacząco stracił. 30% i większe przeceny są zwykle objawem reakcji na bardzo istotne zdarzenia. Najczęściej chodzi o fiaska w procesie odkrywczym kandydatów na leki. Do tego na mocne wrażenia inwestorzy mogą liczyć, gdy po zakończeniu procesu odkrywczego nadzorcy rynku biofarmaceutycznego wystawiają negatywną ocenę dla preparatu i nie dopuszczają go do obrotu.

Zmienność jest wówczas gwarantowana. W szczególności w przypadku spółek „jednostrzałowych”. „Jednostrzałowcy”, jak ich nazywam, to rodzaj firm, które znajdują się na początku swojej drogi rozwojowej. Z tego powodu siłą rzeczy ich portfolio lekowe jest po prostu skromne. A do tego z reguły generują potężne ujemne przepływy pieniężne, a działalność jest finansowana za pomocą kapitału obcego, od którego trzeba płacić odsetki. W ich rurociągu produktowym znajduje się zwykle niewiele cząsteczek.

Dlatego decyzja FDA czy innych ciał nadzorczych, to często dla takich podmiotów „być, albo nie być”. Sukces dopuszczeniowy daje szansę na sprzedaż nowej substancji i utrzymanie się nad wodą. Fiasko z kolei często prowadzi do tego, że spółka obciążona balastem zakumulowanych przez lata strat i zadłużenia zwyczajnie tonie.

I znika z radarów inwestorów po pewnym czasie. Najczęściej wygląda to tak, że wskutek drastycznej przeceny kursu akcji firma przestaje spełniać kryteria notowań na głównych parkietach giełdowych. Cena w warunkach amerykańskich spada poniżej dolara, a emitent jest relegowany do obrotu pozagiełdowego (OTCBB). Z notowaniami wyrażonymi w centach mało który z inwestorów instytucjonalnych będzie się interesował takim mikrusem.

Epilogiem dla tego typu przedsiębiorstw jest kwotowanie po jednym cencie, co najczęściej poprzedza bankructwo firmy, po czym w końcu słuch o niej bezpowrotnie ginie.

To nie jest wciąż przypadek Sarepty. Nie da się jednak pominąć tego, że koncern z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, mający do niedawna aspiracje dołączenia do gigantów z BigPharmy, znalazł się w nie lada opałach.

W czerwcu zeszłego roku wartość rynkowa akcji (kapitalizacja) Sarepty w szczycie historycznym notowań wyniosła 15 mld dol. Obecnie zeszła już jednak do ok. 1,4 mld dol., co oznacza jej spadek o ponad 90%. A to, jak się dalej trend potoczy, będzie zależało nie tylko od postawy spółki, ale także działań regulatora rynku biofarmaceutycznego (FDA).

Źródło: Sarepta Therapeutics

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest okropną jednostką chorobową, ponieważ do tej pory ludzkość nie wynalazła skutecznego leku na nią. Dostępne terapie spowolniają jedynie postęp DMD. Wielu chorych wydłuża sobie dzięki nim życie, mając nadzieję, że w końcu naukowcy wynajdą odpowiedni preparat, który powstrzyma rozwój DMD.

Sprawa jest dodatkowo o tyle bolesna, że DMD najczęściej dotyczy bardzo młodych ludzi (głównie chłopców), którzy mogliby mieć przed sobą całe życie, podczas którego nacieszą się nim ku radości swoich bliskich i społeczeństwa.

Można to mierzyć za pomocą mediany przeżycia całkowitego (mOS). To kluczowy wskaźnik statystyczny, który określa czas, po którym połowa pacjentów utrzymuje się przy życiu. mOS informuje nas o tym, po ilu miesiącach lub latach od rozpoczęcia terapii połowa pacjentów zmarła, a połowa nadal żyje. 

Medycyna i farmacja czynią systematyczne postępy, dzięki którym żyjemy coraz dłużej i w lepszej formie. DMD jest nieuleczalne, ale w ciągu ostatnich dekad wyraźnie wydłużył się mOS. Dla ludzi urodzonych przed 1970 r. mediana przeżycia całkowitego wynosi nieco ponad 18 lat. Dla młodszych roczników (po 1990 r.) jest to już przeszło 28 lat. 10 lat różnicy, to dużo. Gdyby wszystkie roczniki wrzucić do jednego kotła, to mOS sięgnął ok. 21 lat.

Źródło: opracowanie własne na podstawie Broomfield et al. (2021)

Z obszernym badaniem na temat mediany przeżycia całkowitego osób dotkniętych dystrofią mięśniową Duchenne’a zapoznasz się na PubMedzie pod tym linkiem: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8665435/pdf/NEUROLOGY2021172527.pdf

W tej analizie rzuca się w oczy potencjalna ścieżka dożycia, jaka czeka chorych na DMD. Zwróćmy uwagę na wspomniane trzy kohorty wiekowe, które zostały pokazane na poniższej infografice. W okolicach czterdziestki od rozpoczęcia terapii DMD wskaźnik mediany przeżycia całkowitego gwałtownie spada.

Źródło: Broomfield et al. (2021)

Istnieje jeszcze nowsze badanie na temat DMD, przygotowane przez zespół australijskich naukowców – z analizą opublikowaną na łamach The Lancet w maju 2025 zapoznasz się tutaj: https://www.thelancet.com/journals/lanwpc/article/PIIS2666-6065(25)00105-1/fulltext.

Badanie odnosi się do grupy pacjentów (356 osób) chorujących na DMD w Australii. Populacyjnie to dużo mniejsze grono niż w przypadku wcześniej przytoczonej analizy amerykańskiej.

Opracowanie jest o tyle ciekawe, że dokonuje głębszego podziału na kohorty wiekowe, a ponadto ujawnia przeciętny termin diagnozy dystrofii wśród pacjentów. Wyniki wykazały, że mediana oczekiwanej długości życia osób z DMD wzrosła z 18,2 lat dla osób urodzonych przed 1970 r. do 24 lat u osób urodzonych w latach 1990-1999.

Jednocześnie znacząco się zmniejszył wiek, w którym lekarze dokonywali diagnozy tej jednostki chorobowej (spadek z ponad 6 lat dla roczników przed 1970 r. do nieco ponad 3 lat obecnie).

Na poniższej infografice pokazuję dodatkowo, jak gigantyczny przeskok dokonał się w terapii DMD, jeżeli zestawimy roczniki z dekady 1980-1989  i dekad: 1990-1999 i 2000-2009 (oznaczony czerwoną pionową wykropkowaną linią zakończoną strzałkami).

Źródło: Davidson et al. (2025)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobą zwyrodnieniową mięśni sprzężoną z chromosomem X, która dotyka prawie wyłącznie mężczyzn. DMD należy do niezwykle rzadkich jednostek chorobowych, ponieważ jej globalna częstość występowania wynosi 1 na 3 500 do 6 000 urodzeń mężczyzn (0,02-0,03%).

DMD ujawnia się wśród chłopców zazwyczaj między trzecim a piątym rokiem życia. Objawia się trudnościami w bieganiu i wchodzeniu po schodach, częstymi upadkami i nienadążaniu ruchowym za rówieśnikami. Chłopcy najczęściej tracą zdolność do samodzielnego chodzenia w wieku 10-13 lat.

Wraz z rozwojem choroby dochodzi również m. in. do dysfunkcji płuc lub serca, utraty funkcji ramienia (ruchy w obrębie stawu ramiennego i łokciowego, bez których trudno funkcjonować w ramach codziennych, rutynowych czynności) i powikłań żołądkowo-jelitowych.

Rokowania dla DMD są złe, ponieważ bez opieki medycznej większość chorej młodzieży nie dożyłaby wieku nastoletniego. Choroba została odkryta jeszcze w XIX wieku przez Guillaume’a-Benjamina-Amanda Duchenne’a. Jej przyczyna genetyczna została zidentyfikowana dopiero w latach 80. poprzedniego stulecia.

Początkowo leczenie DMD było czysto objawowe. Stosowano suwmiarki pomagające w staniu i antybiotyki w leczeniu chorób układu oddechowego. Wraz z upływem lat nastąpiła poprawa schematów leczniczych. Zaczęto m. in. używać kortykosteroidów, które poprawiają siłę mięśni. Do tego w grę weszło leczenie serca i płuc za pomocą inhibitorów konwertazy angiotensyny (ACE-I) i wentylacji nieinwazyjnej (wspomaganie oddychania przy użyciu masek lub ustników).

Podstawową linią leczenia (a właściwie hamowania DMD) pozostają wciąż kortykosteroidy, jednak wraz z postępem w naukach biologicznych w grę wchodzą jeszcze inne metody terapeutyczne, które przedstawiam na poniższej infografice zgodnie z praktyką dopuszczeniową FDA. Według danych Muscular Dystrophy Association (MDA) w Stanach Zjednoczonych istnieje niespełna 10 terapii DMD.

Źródło: opracowanie własne na podstawie MDA

Chociaż bez udziału terapii lekowych trudno wyobrazić sobie współcześnie walkę z dystrofią mięśniową Duchenne’a, to w tej całej batalii o utrzymanie w jak najlepszym dobrostanie pacjenta nie należy tracić z oczu innych technik, które mogą być przydatne.

Na pierwszy plan wysuwa się zapewne fizjoterapia i terapia zajęciowa. W skrócie, fizjoterapia służy utrzymaniu funkcji mięśniowych na jak najwyższym poziomie. Jej głównym celem jest zapobieganie przykurczom i skoliozie/kifozie/lordozie oraz umożliwienie większej ruchomości stawów.

Terapia zajęciowa dla odmiany zajmuje się utrzymaniem zdolności pacjenta do w miarę samodzielnego funkcjonowania za pomocą przygotowywania posiłków i jedzenia, ubierania się lub wykonywanie rutynowych czynności toaletowych i pielęgnacyjnych.

Do tego nie bez znaczenia jest właściwa opieka neuropsychologiczna. Osoby z DMD są bowiem ponadprzeciętnie narażone na całą paletę zaburzeń neurokognitywnych, poczynając od zaburzeń ze spektrum autyzmu i niepełnosprawności intelektualnej, poprzez zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi, zaburzenia obsesyjno-kompulsywne, a skończywszy na stanach lękowych i depresji. A, że co do zasady chodzi jeszcze o małych pacjentów, to dobrze wykwalifikowany specjalista jest nieodzowny.

Nie do pominięcia jest także właściwa dieta. Wielu lekarzy zaleca pacjentom chorym na DMD utrzymywanie diety wysokobiałkowej i niskowęglowodanowej. Mogą one wspierać pracę mięśni i zmniejszać ryzyko wystąpienia zespołu metabolicznego, w szczególności u osób przyjmujących duże dawki kortykosteroidów lub ponoszących zmniejszone wydatki kaloryczne wraz z postępem choroby.

Część ekspertów jest zdania, że warto ponadto przyjmować pokarmy i napoje z dużą zawartością wapnia i witaminy D, suplementować organizm i utrzymywać ekspozycję na słońce. Problemem niekiedy stają się zaparcia z powodu bezruchu i słabnących mięśni brzucha, dlatego pomóc w tej kwestii mogą produkty spożywcze bogate w płyny i błonnik, w tym świeże owoce i warzywa.

Kopalnią wiedzy dla osób poszukujących informacji o różnych dystrofiach w języku polskim jest strona www Fundacji StopDuchenne – dostęp do niej uzyskasz tu: https://stopduchenne.pl/.

Piątkowa paniczna wyprzedaż akcji Sarepta Therapeutics sugeruje, że część inwestorów zaczęła się obawiać, czy koncern przetrwa w obecnej formie. W ciągu nieco ponad roku kapitalizacja rynkowa akcji stopniała o 91%. To inwestycja rodem z cyklu: miałeś 10 dolarów, teraz masz już niespełna jednego, a co będzie dalej, to zobaczysz.

Wielu inwestorów jest głęboko rozczarowanych tym, co się stało z wartością portfela, jeżeli mieli w nim firmę z Cambridge. Przez lata spółka obiecywała swoim akcjonariuszom złote góry. Jeszcze 13 stycznia 2025 podczas konferencji inwestorskiej zorganizowanej przez J.P. Morgan w San Francisco Doug Ingram, dyrektor generalny Sarepty, piał z zachwytu.

A miało być tak według Ingrama w 2030 r.: sprzedaż osiąga 30 mld dol. (obecnie jest to za ostatnie cztery kwartały 2,2 mld dol.), a przepływy pieniężne docierają do +13 mld dol. (aktualnie są ujemne).

Żyć, nie umierać, jednym zdaniem. Przy czym ostatnie zdarzenia z otoczenia Sarepty zdają się wskazywać, że bardziej na serio należy brać pod uwagę ten drugi czasownik z poprzedniego zdania.

Źródło: Sarepta Therapeutics

Flagowym preparatem leczniczym w rurociągu produktowym Sarepty jest Elevidys. Działanie tego leku opiera się na wytwarzaniu białka w postaci mikro-dystrofiny, która może wzmocnić siłę mięśniową i poprawić funkcje motoryczne. Podaje się go pacjentowi w formie jednorazowego wlewu dożylnego.

Został on dopuszczony przez FDA w USA do obrotu w czerwcu 2023. W Europie unijna EMA prowadzi przegląd dokumentacji Elevidys pod kątem potencjalnego zatwierdzenia. W kwietniu br. EMA wystąpiła z wnioskiem o tymczasowe wstrzymanie trzech badań klinicznych oceniających lek. Europejski partner Sarepty, czyli szwajcarski Roche, zastosował się do prośby nadzorcy, wstrzymując rekrutację i dawkowanie preparatu w testach. Chodzi o badanie kliniczne fazy I 104 (NCT06241950), badanie kliniczne fazy II ENVOL (NCT06128564, Badanie 302) oraz badanie kliniczne fazy III ENVISION (NCT05881408, badanie 303). Hamulec ręczny został zaciągnięty po ogłoszeniu 18 marca 2025 śmierci jednego z pacjentów w Stanach Zjednoczonych, który zażył Elevidys.

Jest to jeden z najdroższych leków świata, ponieważ jego koszt wynosi 3,2 mln dol. (koszt pełny bez uwzględnienia ewentualnych wpływów mechanizmów prywatnego współpłacenia). W 2023 r. podczas telekonferencji inwestorskiej z okazji zatwierdzenia preparatu przez FDA Doug Ingram, szef Sarepty, powiedział, że cena Elevidys odzwierciedla "konserwatywne" podejście do wyceny korzyści dla pacjentów i ich rodzin, które według niego byłyby opłacalne przy cenach od 5 do 13 mln dol.

Źródło: opracowanie własne na podstawie drugs.com

FDA zatwierdziła Elevidys pod warunkiem stosowania go w terapii DMD u pacjentów, którzy są w trybie ambulatoryjnym (tradycyjna zgoda) lub nieambulatoryjnym (przyspieszona zgoda), mają potwierdzoną mutację w genie i liczą co najmniej 4 lata. Leku nie należy stosować, jeśli pacjent ma podwyższony poziom przeciwciał przeciwko wektorowi Elevidys (AAVrh74) lub jeśli występuje jakakolwiek delecja w eksonie 8 i/lub eksonie 9. Najczęstszymi skutkami ubocznymi są wymioty (65%), nudności (43%), uszkodzenia wątroby (40%), gorączka (28%) i niski poziom płytek we krwi (8%).

Ku dezaprobacie pacjentów, nadzorcy i inwestorów Elevidys ma najwyraźniej kłopoty z profilem bezpieczeństwa, mimo że został on przecież 2 lata temu zatwierdzony przez FDA. W tym roku w wyniku lub w związku ze stosowaniem leku pożegnali się ze światem dwaj nastoletni chłopcy. Doszło w ich przypadku do ostrych uszkodzeń wątroby, które doprowadziły do śmierci tych pacjentów.

A ostatnio umarł dorosły 51-letni mężczyzna (czerwiec 2025), lecz precyzyjnie rzecz ujmując, dotyczyło to nie zatwierdzonego Elevidys, ale testowanej w fazie I badań klinicznych terapii genowej SRP-9004.

Tragiczne doniesienia związane z przypadkami śmiertelnymi wzmocniły obawy społeczne, co dalej będzie działo się z Elevidys. Inwestorzy przerażeni eskalacją sytuacji pozbywają się akcji Sarepty. Trudno się dziwić temu, jeżeli uwzględni się to, że Elevidys odpowiada za większość wartości godziwej spółki – w środowisku analitycznym trwają spory co do tego, o jak znacznej większości wartości godziwej mówimy, ale że chodzi o większość wartości, to nie stanowi to jakiegokolwiek pola do dyskusji.

Na poniższej infografice przedstawiona została sprzedaż Sarepty w latach 2016-2025. Na niebiesko pokazano tam sprzedaż Elevidysu, który stał się błyskawicznie istotną przeciwwagą dla innych leków koncernu.

Źródło: Sarepta Therapeutics

To wszystko dane w ujęciu rocznym. Gdy zejdziemy szczebel niżej, czyli na dane kwartalne, to widać, że Elevidys odpowiadał w I kw. 2025 za większość sprzedaży Sarepty (61,3%). Zdaniem analityków sektora ochrony zdrowia dominacja Elevidys w strukturze przychodów bezpośrednio operacyjnych powinna umacniać się. W szczycie sprzedażowym lek ma osiągnąć nawet 4 mld dol.

Źródło: opracowanie własne na podstawie Sarepta Therapeutics

Wiele na to wskazuje, że sprawa Elevidys weszła w fazę klinczu pomiędzy producentem zatwierdzonego leku a FDA. W sobotę Sarepta wydała oświadczenie, z którego treścią zapoznasz się tutaj: https://www.sarepta.com/community-letter-update-regarding-elevidys.

Kiedy stan pacjenta został uznany za zagrażający życiu, Sarepta zgłosiła to do FDA 20 czerwca 2025 r., a gdy pacjent zmarł, Sarepta zgłosiła zgon do FDA 3 lipca 2025 r. O odejściu pacjenta poinformowano również klinicystów i liderów organizacji działających na rzecz pacjentów.

Z tej całej linii argumentacyjnej Sarepty da się wyczytać jedno. Spółka nie wycofa dobrowolnie Elevidysu z obrotu. A zatem mamy klincz, który może ewoluować, jeżeli FDA będzie wciąż drążyć sprawę.

W tej całej historii do refleksji zmusza też to, dlaczego FDA zainterweniowała dopiero teraz, a nie szybko po uzyskaniu na początku lipca zawiadomienia o śmierci dorosłego pacjenta.

Zgodnie z amerykańskim prawem istnieją trzy ścieżki wycofania preparatów z obrotu. Mówi o nich podręcznik postępowania FDA, z którego treścią pod kątem wspomnianej procedury zapoznasz się tutaj: https://www.fda.gov/media/71814/download.

Dwie z nich nazywane są dobrowolnymi (mówimy wyłącznie o preparatach leczniczych, bo w przypadku żywności ścieżki postępowania są trochę inne) – to przykład samodzielnie dobrowolnej procedury (ang. voluntary) i wspomaganej przez FDA dobrowolnej procedury (ang. FDA requested).

Pierwszy rodzaj obejmuje sytuacje, gdy producent lub dystrybutor leku dochodzi do wniosku, że z jakichś przyczyn należy go wycofać co najmniej czasowo ze sprzedaży. Drugi rodzaj dotyczy przypadków, gdy FDA kwestionuje sens sprzedawania leku z jakichś przyczyn i „zachęca” firmę do jego wycofania z obrotu – to jest właśnie case Sarepty.

Wydawałoby się, że sprawa Elevidys jest wybitnie precedensowa. Tak jednak nie jest. FDA regularnie uzupełnia listę preparatów wycofanych z obrotu z różnych powodów. W kłopoty popadają nie tylko małe organizacje biofarmaceutyczne.

Przejrzałem to zestawienie za kilka ostatnich lat. Tylko w tym roku kłopoty miały m. in. tak duże firmy jak Sandoz (czerwiec 2025 – wycofanie jednej partii cefazoliny), Amneal Pharmaceuticals (kwiecień 2025 – wycofanie trzech serii tabletek sulfametoksazolu/trymetroprimu z powodu zanieczyszczeń mikrobiologicznych) czy Dr. Reddy’s (marzec 2025 – wycofanie jednej partii worków infuzyjnych z powodu błędnego oznaczenia).

A arsenale środków władczych FDA jest jednak też ścieżka przymusowego wycofania leku z obrotu (ang. FDA mandated). Sięga się po nią niezwykle rzadko, a przeprowadzenie procedury trwa minimum miesiące i nie zależy jedynie od dyskrecjonalnej woli nadzorcy. Do tego działania trzeba zaprzęgnąć wymiar sprawiedliwości. A data wyroku sądowego i treść orzeczenia jest wielką niewiadomą. W ramach procedury FDA mandated nadzorca może jeszcze sięgnąć po ostrzeżenie publiczne o szkodliwości danej cząsteczki.

Poza procedurami dotyczącymi wycofania FDA ma jeszcze w zanadrzu możliwość żądania umieszczenia ostrzeżenia w ramce (zwane jest ono z angielska „black box warning”). To najpoważniejszy rodzaj ostrzeżenia, jakiego FDA może wymagać w przypadku leków recepturowych. Producent leku musi wówczas w ulotce informacyjnej umieścić odpowiedni zapis w czarnej ramce, która budzi oczywiste skojarzenia z nekrologiem.

Black box warning ma za zadanie ostrzegać pracowników służby zdrowia i pacjentów, że stosowanie leku może nieść ze sobą ryzyko wystąpienia poważnych lub zagrażających życiu działań niepożądanych. I to jest moim zdaniem najprawdopodobniejszy scenariusz, według którego będzie się toczyć dalej film o Elevidys.

Źródło: hemophiliafed.org

Ostatnie wydarzenia związane z Elevidys i procesami odkrywczymi prowadzonymi przez Sarepta Therapeutics wzbudziły dość emocjonalne reakcje analityków branży biofarmaceutycznej. W piątek odbyła się telekonferencja z analitykami Wall Street, w której też wziąłem udział.

Dawno nie widziałem oparów takiej wściekłości środowiska finansowego, jaką sobie zwizualizowałem, mimo że jedynie się słyszeliśmy. Niemniej z tembru głosu, sposobu wypowiadania fraz, czemu towarzyszyło na przykład jąkanie się, da się wiele wyczytać. Najważniejsze, że nie doszło do rękoczynów, bo w sumie nie było nawet jak.

Po conference call na rynku pojawiło się wiele notek analitycznych skierowanych do inwestorów. Dominował w nich ton krytyczny.

Rozczarowanie wielu analityków wzięło się m. in. stąd, że dwa dni wcześniej, w środę, Sarepta przeprowadziła telekonferencję na temat planu restrukturyzacji, podczas której nawet nie zająknęła się o trzecim przypadku zgonu, mimo że sama przyznała w swoim oświadczeniu, o którym wspomniałem wyżej, że wiedziała o nim od wielu dni.

To rodzi wątpliwości o jakość relacji inwestorskich. Część specjalistów uznała, że zatajona informacja była na tyle cenotwórcza, że powinna zostać niezwłocznie podana do publicznej wiadomości, czyli maksymalnie tuż po zawiadomieniu FDA. Tak jednak nie było.

Szczególnie osobliwie wygląda to w kontekście tego, że spółka podała informację o przypadku klinicystom i organizacjom na rzecz pacjentów, a zatem wcześniej niż dowiedział się o tym rynek giełdowy. O jakiej zatem równości dostępu do informacji cenotwórczej w ogóle zatem mówimy – zastanawia się wielu analityków.

Moim zdaniem sprawie przyjrzy się SEC, czyli amerykański nadzorca rynku kapitałowego. Gdy instytucja przychyli się do argumentacji oburzonych analityków i inwestorów, to bez mrugnięcia okiem wlepi Sarepcie konkretną karę pieniężną.

Joseph Schwartz obniżył rekomendację dla akcji Sarepty z „ponad rynek” (ang. outperform) do „równo z rynkiem” (ang. market perform), wyznaczając w perspektywie najbliższych 12 miesięcy kurs docelowy na 10 dol. (poprzednio wyceniał akcje na 45 dol.).

Schwartz przyznał, że podczas telekonferencji bezpośrednio zapytał kierownictwo Sarepty o dodatkowe przypadki ostrej niewydolności wątroby i liczbę hospitalizacji. Odpowiedź firmy była "wybiórcza" i doprowadziła go do przekonania, że firma może nie traktować tych przypadków poważnie.

Na inny wątek wskazała Sami Cowen, ekspertka branżowa William Blair. Na początku tygodnia Sarepta wstępnie poinformowała o sprzedaży Elevidys w II kw. 2025 w wysokości 282 mln dol. Cowen uznała, że to nie spełniło oczekiwań i wskazuje na spadek zainteresowania Elevidys. Dodała, że Sarepta musi osiągnąć 500 mln dol. sprzedaży preparatu, aby wywiązać się z zobowiązań ze swoich zamiennych papierów dłużnych.

Na potrzeby tej analizy zasięgnąłem języka u analityków z Wall Street. Jeden z nich wyróżnił się taką wiązanką słowną na temat tego, co sądzi o Sarepcie, że nie zacytuję wiernie jego wypowiedzi w trosce o uszy czytelników politykazdrowotna.com.

Mój rozmówca był tak poddenerwowany sprawą Elevidysu, że przeszedł z klasycznego American English na jakąś południowoamerykańską lokalną odmianę języka, więc zapewne niektórych jego wypowiedzi w pełni nie zrozumiałem.

Mimo to, główny przekaz analityka bezbłędnie wyłapałem. Nie da się tego precyzyjnie przetłumaczyć na polski, bo za dużo było tam idiomów kiepskich do translacji na nasz język, ale sprowadzało się to do tego, że zdaniem mojego rozmówcy Sarepta zaczyna przypominać „pokątny skład gnijącej papy i zardzewiałych gwoździ”.

Na ciekawy wątek przypadku Sarepty zwrócił uwagę jeszcze Brian Abrahams, analityk RBC Capital Markets. Abrahams twierdzi, że kłopoty spółki mogą uderzyć rykoszetem w cały segment terapii genowej. I prawdopodobnie utrwalą przekonanie, że ostra niewydolność wątroby jest cechą, a nie wypadkiem przy pracy w przypadku tych leków.

W niektórych przypadkach ryzyko odwrotu pacjentów od leków terapii genowej jest mitygowane poprzez to, że dla dużych graczy w biznesie biofarmaceutycznym stanowią one jedynie niewielki wycinek portfela produktowego. Zakładając nawet skrajnie całkowite wypadnięcie sprzedaży genetyków, to i tak nie zachwieje to znacząco finansami spółki.

Gorzej, gdy terapia genowa jest jedynym segmentem, na który postawiła firma. Wówczas tłumna rezygnacja pacjentów ze stosowania takich leków może poważnie zachwiać kondycją finansową.

O tym, kto między innymi działa w tym obszarze, przekonuje poniższa infografika, która pochodzi jeszcze z czasów chwały Sarepty. Koncern chętnie chwalił się tym, że na tle konkurentów ze sfery terapii genowej Elevidys najlepiej się przyjął na rynku (w ciągu 30 miesięcy od wprowadzenia preparatu do sprzedaży).

Źródło: Sarepta Therapeutics

Przypadek Sarepty jest bolesny dla wielu. Stawia pod znakiem zapytania m. in. profil bezpieczeństwa Elevidysu, jakość procesu odkrywczego innych kandydatów na leki czy poziom relacji inwestorskich. Na rynku kapitałowym jest tak, że raz utraconego zaufania nie da się natychmiast, o ile w ogóle, odbudować. Zdecydowany sprzeciw spółki wobec stanowiska FDA przełoży się według mnie na bardziej wnikliwe przyglądanie się nadzorcy w odniesieniu do innych cząsteczek, o których dopuszczenie będzie ubiegać się Sarepta.

Od strony środowiska pacjentów i organizacji ich zrzeszających to też niezwykle trudny orzech do zgryzienia. Wiele osób dwa razy się zastanowi, czy używanie Elevidysu jest racjonalne. Jakkolwiek brutalnie to może zabrzmieć, moim zdaniem cierpiący na DMD nie mają za bardzo wyjścia. Albo zaakceptują ryzyko skutków poważnych powikłań wątroby, albo… No właśnie, ugryzę się w język.

Jest w naszym języku takie powiedzenie: tonący brzytwy się chwyta. I chyba ono najlepiej oddaje bardzo trudną sytuację, w jakiej znaleźli się nieszczęśnicy spod znaku dystrofii mięśniowej Duchenne’a.