Odkrywanie kandydatów na leki w onkologii - kulisy pracy Captor Therapeutics z Wrocławia. Wywiad z czołowymi menedżerami firmy.

Captor zainicjował w maju podawanie CT-01 w klinice w Barcelonie, która wyznacza trendy w leczeniu raka wątroby. To pierwszy etap fazy klinicznej badań, który już pokazał dobrą tolerancję cząsteczki. Umowa partneringowa dla tego kandydata na lek onkologiczny może pojawić się w przyszłym roku. W III kw. 2026 r. Spółka planuje uruchomienie badań klinicznych dla CT-03. Gra się toczy o wysoką stawkę, ponieważ w ocenie zarządu firmy potencjał rynkowy CT-01 znacznie przekracza miliard dolarów rocznie, a w przypadku CT-03 mówimy nawet o kilku miliardach w szczycie sprzedażowym. Inwestorzy koncentrują się na postępie rozwojowym CT-01, być może tracąc z oczu potencjał CT-03. A wyniki w projekcie CT-03 są na tyle dobre, że niektórzy potencjalni partnerzy patrzą na nie z niedowierzaniem.

Proces odkrywczy kandydatów na leki to skomplikowana rzecz. Zwłaszcza, gdy dotyczy niezwykle wymagającej onkologii. Niejeden śmiałek „wyłożył się” na tym. I marnie zakończył swój żywot biznesowy. Terapie rakowe są jednocześnie lukratywnym kawałkiem tortu biofarmaceutycznego, do tego odpowiadają na żywotne potrzeby pacjentów. Stąd nie dziwi, że wiele spółek z sektora ochrony zdrowia nie zraża się niepowodzeniami niektórych i uczestniczy w wyprawie po złote runo Jazona. Należy do nich wrocławsko-bazylejski Captor Therapeutics (CTX), którego kandydata na lek CT-01 niedawno branżowy magazyn Drug Hunter nominował do tytułu cząsteczki czerwca.

Specjalnie dla czytelników politykazdrowotna.com czterech czołowych menedżerów CTX podzieliło się swoimi spostrzeżeniami, co się dzieje w biznesie i jak postępują prace badawczo-rozwojowe.

„Czterech doktorów na jednego pacjenta” – tego jeszcze nie graliśmy na naszych łamach. Każdy z moich rozmówców ma doktorat w swojej specjalizacji. Było warto tak nieszablonowo podejść do wywiadu, gdyż pokazało to paletę poglądów na biznes Captor Therapeutics z różnych perspektyw ludzkich. Kim oni są?

Michał Walczak, prezes zarządu i dyrektor naukowy (CSO), odpowiedzialny za realizację badań naukowych i strategii. Biofizyk i biolog strukturalny z doktoratem uzyskanym na Szwajcarskiej Politechnice Federalnej w Zurychu (ETH Zurich). Ponadto absolwent Uniwersytetu Wrocławskiego, a pracę magisterską realizował na University of Virginia w Charlottesville. Staż podoktorski odbył Instytucie Badań Biomedycznych im. Friedricha Mieschera w Bazylei (FMI Basel), który jest częścią Novartis Institutes for Biomedical Research. 

Sylvain Cottens, współzałożyciel spółki i SVP Chemistry, odpowiedzialny za realizację działań chemicznych oraz strategii. Wcześniej pełnił funkcję Global Head w Center for Proteomic Chemistry w Novartis Institutes for Biomedical Research, gdzie pełnił kluczowe role w wielu pomyślnie zakończonych programach badawczo-rozwojowych (np. AfinitorTM i in-licensing GilenyaTM). Uzyskał tytuł doktora chemii organicznej na EPFL w Lozannie.

Robert Dyjas, head of Medical Affairs and Clinical Development, odpowiedzialny za procesy rozwoju klinicznego kandydatów na leki. Lekarz medycyny ze specjalizacją i doktoratem z zakresu chorób wewnętrznych z ponad dwudziestoletnim doświadczeniem w rozwoju klinicznym innowacyjnych leków, zarówno w globalnych firmach farmaceutycznych, globalnym CRO i firmie biotechnologicznej.

Anna Pawluk, dyrektor operacyjna, która nadzoruje wdrażanie optymalnych procesów, standardów i rozwiązań, aby wesprzeć płynne funkcjonowanie firmy. Doktor nauk biologicznych w zakresie biotechnologii Uniwersytetu Wrocławskiego oraz absolwentka studiów Executive MBA WSB we Wrocławiu.

Marcin Kuchciak (MK): Wiesz, na co zwracam uwagę w pierwszej kolejności, jeżeli chodzi o jakąkolwiek spółkę giełdową, a już w biznesie healthcare w szczególności?

Michał Walczak (MW): Nie.

MK: Na to, co wie o swoim otoczeniu konkurencyjnym. Bo możesz wędrować wyboistą drogą procesu operacyjnego, wyposażony w nadludzką wiarę co do swojego konceptu rozwojowego, ale jeżeli nie masz pojęcia, co robi konkurencja, to tak naprawdę poruszasz się jak dziecko we mgle. No chyba, że jesteś takim unikatem, iż rozwijasz produkt, o którym Rosjanie mówią „niet anałoga w mirie”, a i to jest nieco ryzykowne, bo za chwilę ktoś może wymyślić coś nowego.

Szaleństwem dla mnie jest typowanie cząsteczki do rozwoju, zanim nie dokona się precyzyjnej analizy potrzeb pacjentów i tego, co robią lub chcą zrobić rywale w biznesie. Zacznijmy zatem od tego, co się dzieje w otoczeniu konkurencyjnym wobec Captor Therapeutics.

MW: Myślę, że to świetne podejście, z którego sami korzystamy. Pójdę nawet o krok dalej, bo my musimy próbować przewidywać, jak konkurencja i potrzeby pacjentów będą wyglądały za 5-6 lat, kiedy będziemy podawać leki chorym.

Samo pojęcie konkurencji jest wielopłaszczyznowe, bo możemy mówić o konkurencji technologicznej, projektowej i chorobowej. Ta pierwsza to oczywiście konkurencja zajmująca się tą samą technologią i stanowiąca dla nas zagrożenie z perspektywy partneringu w zakresie odkrywania nowych leków dla Big Pharmy. Tutaj mamy konkurentów w postaci spółek typu Kymera, Arvinas, Nurix, C4 Therapeutics czy MonteRosa. Każda ze spółek ma własne przewagi w technologicznych niuansach i ograniczoną pojemność, jeśli chodzi o ilość partneringów. Technologicznie również walczymy z firmami azjatyckimi, ale usługowymi.

Captor wyróżnia się tym, że ma propozycję dla sporej grupy firm farmaceutycznych mniejszego kalibru, które nie mogą uiścić opłaty wstępnej na poziomie 50 mln USD, a które również chciałyby dać sobie szansę na rozwój w celowanej degradacji białek - tak nawiązaliśmy współpracę z Ono Pharmaceutical, a wcześniej z Sosei Heptares.

W porównaniu do firm usługowych w nasz rodowód niejako jest wpisany rozwój leków, czyli opracowywanie cząsteczek od wczesnego odkrycia do faz klinicznych. To powoduje, że pracujemy w sposób interdyscyplinarny w ścisłej i bliskiej współpracy pomiędzy dyscyplinami i rozumiejąc kompromisy, które należy podjąć. W instytucjach usługowych każdy element łańcucha odkrycia leków, to niemal firma w firmie.

Drugi rodzaj konkurencji to konkurencja projektowa, gdzie inne firmy rozwijają cząsteczki ukierunkowane na te same cele białkowe co my. I tutaj na horyzoncie widać przede wszystkim szwajcarsko-amerykańską MonteRosę, która ma degrader białka GSPT1 w fazie I/II badań klinicznych w leczeniu raka prostaty, a także degradery białka NEK7.

Jeśli chodzi o GSPT1, to nasza cząsteczka jest przede wszystkim prolekiem aktywowanym wybiórczo w chorej wątrobie i ewentualnie w chorych płucach. Dodatkowo nasza cząsteczka usuwa jeszcze drugie białko chorobotwórcze - NEK7. Ze względu na bardzo skomplikowany mechanizm działania tego kandydata na lek, lubię myśleć, że jest to potencjalnie lek “jedyny w klasie” - tak jak było to z Revlimidem w leczeniu zespołów mielodysplastycznych.

Naszym projektowym czarnym koniem jest cząsteczka celująca w białko MCL-1, będące jednym z jeźdźców apokalipsy nowotworów. Nie widzimy tutaj żadnej konkurencji, co wynika z faktu, że było bardzo dużo niepowodzeń w rozwoju leków celujących w to białko. My jednak mamy coś innego, ale o tym opowie Sylvain.

Trzeci rodzaj konkurencji, to konkurencja chorobowa i jest ona potężna, choćby z racji, że mamy stosunkowo niewiele chorób i dużo więcej firm, z których większość ma po kilka projektów. Dlaczego tak się dzieje, to jest temat na osobną rozmowę. 

MK: Proces R&D w biofarmie to tak naprawdę ludzie. Opowiedz proszę nam, jakimi szczególnymi cechami dysponuje kierowany przez Ciebie zespół, bo to uprawdopodobnia szansę na sukces. I jak nim właściwie zarządzasz, bo proces zdaje się niezwykle ważny w tej materii.

MW: Zdecydowanie zespół to klucz w R&D, a w biotechnologii od IQ ważniejsze jest doświadczenie, którego nie da się zdobyć samemu, jak w IT, czy na uczelniach. Dodatkowo proces odkrywania leków jest bardzo czasochłonny i bardzo się zmienia w ramach postępu projektu. Mamy to szczęście, że w Captorze jest sporo kluczowego doświadczenia.

Zacznę od tego, że żeby można było mówić o nauce i R&D, należy mieć zaplecze i wsparcie. Mówiąc o zapleczu, myślę o laboratoriach, biurach, usługach wewnętrznych (np. logistyka zamówień wewnętrznych), zewnętrznych, administracja, IT, pisanie grantów i przetargów.

Tu mamy wielkie szczęście, że nad całością czuwa Ania Pawluk (członek zarządu od czerwca br.), która jest w firmie od samego początku i ją budowała. Zna też bardzo dobrze biotechnologię, co pozwala sprawnie kierować wszelkimi pracami tak, żeby wszystko działało “agile’owo” posługując się nomenklaturą informatyczną.

Drugim członkiem zarządu jest Tomáš Drmota, który przez ponad 15 lat pracował w absolutnie wybitnej firmie farmaceutycznej Astra Zeneca, i gdzie przeszedł wszystkie szczeble naukowe od naukowca laboratoryjnego, aż do dyrektora wykonawczego. Tomáš, który jest świetnym “drug hunterem”, wprowadził u nas sporo procesów, które poznał i wdrażał w Big Pharmie.

Od początku Captora jest z nami również Sylvain Cottens - weteran kolejnej Big Pharmy, Novartisu, gdzie w ostatniej roli zarządzał grupą 300 osób w Bazylei i w Bostonie w elitarnym instytucie R&D, NIBR (skrót od ang. Novartis Institutes for Biomedical Research). Żeby dowiedzieć się, jak fantastyczną jednostką był NIBR, polecam przeczytać ten tekst: https://www.alexkesin.com/p/the-day-novartis-chose-discovery.

Dodam, że Sylvain jest odkrywcą leku everolimus oraz wylicencjonował do Novartisu cząsteczkę fingolimod. Obie stały się wielkimi hitami sprzedaży.

Kolejną osobą, o której wspomnę, jest Robert Dyjas - dyrektor ds. medycznych i rozwoju klinicznego. Robert ma niespotykane doświadczenie w tym zakresie, bo pracował w przeszłości w Big Pharmie, ale także w firmie biotechnologicznej średniej wielkości oraz w start-upie, a także w firmach świadczących usługi rozwoju klinicznego małym podmiotom. To doświadczenie pozwala nam na projektowanie badań klinicznych w sposób optymalny kosztowo, ale “maksymalny” wynikowo. Dodatkowo wiedza, doświadczenie i kontakty Roberta umożliwiają nam szybką rekrutację pacjentów oraz dostęp do najlepszych specjalistów medycznych na świecie.

Jest z nami też Adam Łukojć, postać znana na rynku kapitałowym, który czuwa nad finansami i chociaż jest z nami od niedawna, to świetnie się odnalazł w start-upie technologicznym.

Na koniec jeszcze wspomnę o Anthonym Rowenie-Brownie - dyrektorze ds. rozwoju biznesu, który był wykładowcą na Oxfordzie, zna proces rozwoju leków, pracował w kilku firmach biotechnologicznych, a jego grupa rozwinęła cząsteczkę, która niedawno stała się zaakceptowanym lekiem w leczeniu raka piersi - inavolisib.

W Captorze pracuje jeszcze wiele innych, równie zdolnych i zaangażowanych osób, jednak trudno wymienić je wszystkie.

Co do zarządzania to wolę o tym myśleć w kategoriach współpracy - mamy regularne spotkania 1 na 1, grupowe oraz przeglądy postępów w projektach, czy też strategii budżetu. Tworzymy wspólnie plany i cele biznesowe oraz naukowe i na bieżąco je korygujemy. 

MK: Jak to się właściwie wszystko zaczęło? Gdyż na dobrą sprawę inwestorzy z rynku kapitałowego z uwagą śledzą postępy w zakresie kolejnych faz badań klinicznych, no i na koniec, gdy lek zostanie zatwierdzony przez regulatorów na świecie, to patrzą, jak wygląda adopcja cząsteczki wśród pacjentów. Przy takiej optyce mało kto wie, jak wygląda faza koncepcyjna opracowywania nowego preparatu i jak wyglądają testy przedkliniczne.

Jak te procesy wyglądały u Was? Załóżmy żartobliwie, że któregoś dnia ktoś budzi się z profetycznego snu i stwierdza: mam pomysł, jak dojść do niezbędnej ludzkości cząsteczki na leczenie raka wątrobowokomórkowego.

Sylvain Cottens (SC): Dla nas wszystko zaczęło się od chęci odkrycia degraderów czynnika transkrypcyjnego (SALL4), który uważa się za odgrywający kluczową rolę w raku wątrobowokomórkowym, czyli najczęstszej postaci raka wątroby. Projekt ten został dofinansowany grantem z NCBiR.

Kluczowym elementem naszej strategii było przetestowanie biblioteki potencjalnych degraderów pod kątem ich zdolności do zabijania komórek raka wątroby bez wpływu na inne komórki. W wyniku tych badań zidentyfikowaliśmy związek wiodący o tych właściwościach.

Ku naszemu zaskoczeniu odkryliśmy jednak, że zidentyfikowany związek nie wiązał się z SALL4 samodzielnie, ale był przekształcany przez enzym VAP-1 w aktywny metabolit. Ponieważ enzym ten występuje w dużych ilościach w ludzkiej wątrobie, dało to możliwość zidentyfikowania kandydata na lek, który byłby produkowany lokalnie w wątrobie. Jak odkryliśmy, powstały metabolit jest silnym degraderem GSPT1 i NEK7, obu ważnych celów w raku wątrobowokomórkowym, i jedynie słabym degraderem SALL4. Wykazaliśmy, że degradacja GSPT1 jest głównym mechanizmem bezpośredniego działania przeciwko guzom wątroby.

Następnie zoptymalizowaliśmy związek pod kątem właściwości farmakokinetycznych i przetestowaliśmy kandydata na lek in vivo w szeregu ludzkich modeli nowotworów u myszy, gdzie działanie związku okazało się niezwykle silne. Kolejnym etapem była ocena bezpieczeństwa związku w badaniach na zwierzętach przed rozpoczęciem badań klinicznych.

Źródło: Captor Therapeutics

MK: Skoro dotarliśmy do tego momentu, to nie da się pominąć wątku sztucznej inteligencji w procesie wynalazczym. Niektórzy twierdzą, że jak nie korzystasz z AI, to jesteś jakimś dinozaurem, który nie wie tego, co modele mogą dać dobrego. Jak to wygląda u Was? Stosujecie AI w badaniach i typowaniu obiecujących kandydatów na lek? Jeśli tak, to na czym to dokładnie polega?

MW: Stosujemy, chociaż nie aż tak intensywnie, jak to się dzieje w innych dyscyplinach. Jeśli chodzi o AI, to żeby działało dobrze, to musi się ono najpierw wyuczyć dziedziny na dobrych danych, a statystyki pokazują, że w biologii nie udaje się powtórzyć naukowcom nawet 70-80% wyników opublikowanych w najlepszych czasopismach branżowych.

Używamy natomiast technik AI do przewidywania niektórych właściwości cząsteczek chemicznych, tego jak oddziałują z białkami. Mamy również własne i bardzo unikalne zbiory danych biofizycznych i strukturalnych, które mogą znaleźć zastosowanie w rozwoju nowych metod AI. Ale do tego będziemy potrzebować partnera wyspecjalizowanego w sztucznej inteligencji i rozumiejącego rozwój leków.

Podsumowując, korzystamy z narzędzi sztucznej inteligencji oraz tworzymy sami prostsze rozwiązania.

MK: Captor Therapeutics specjalizuje się w technologii celowanej degradacji białek (ang. Targeted Protein Degradation,  w skrócie: TPD). Na czym to polega?

Robert Dyjas (RD): Celowana degradacja białek jest innowacyjną metodę terapeutyczną, która wykorzystuje naturalny mechanizm degradacji białek w komórce – czyli układ ubikwityna-proteasom – do selektywnego namierzania białek zaangażowanych w patogenezę chorób i ich eliminacji, poprzez system komórkowy zapewniający homeostazę. Eliminacja niepotrzebnych białek dokonuje się poprzez zaznaczanie ich przez tzw. system ubikwityn i w ten sposób oznaczane do degradacji struktury białkowe są niszczone przez proteasom, czyli strukturę komórki, która działa jak „młynek” dokonujący ich zniszczenia.

Wykazano, że technologia TPD w porównaniu z powszechnie stosowanymi lekami, które są najczęściej inhibitorami o chemicznej strukturze małej cząsteczki, w leczeniu wielu chorób w tym nowotworowych ma zdolność do namierzania białek chorobotwórczych w tym nieenzymatycznych, które wcześniej uważano za nie możliwe do eliminacji, jako czynników powodujących rozwój chorób.

Pierwsze degradery białek weszły w fazę ​​badań klinicznych na ludziach w 2019 roku, co jest nową dziedziną leczenia eksperymentalnego. Wyniki badań pierwszych molekuł TPD będących w fazie rozwoju klinicznego wskazują na zadowalający profil bezpieczeństwa i korzystne parametry farmakokinetyki (sposób w jaki organizm reaguje na kandydata na lek) i farmakodynamiki (jak kandydat na lek działa na organizm) uzasadniający ich zastosowanie w leczeniu chorób w tym przede wszystkim nowotworowych.

MK: Gdy spogląda się na etap cyklu odkrywczego, to widać że Captor Therapeutics zalicza się do „młodych” firm biofarmaceutycznych. Nie ma żadnego leku dopuszczonego do obrotu. Z jedną cząsteczką (CT-01), ukierunkowaną na terapię raka wątrobowokomórkowego, weszliście w maju br. w etap I fazy badań klinicznych. Prześledźmy zatem, w którym miejscu jesteście z postępami wynalazczymi, jeżeli chodzi o kilkuproduktowy pipeline spółki.

RD: Captor Therapeutics jest w fazie rozwoju klinicznego w ramach pierwszego programu CT-01 przeznaczonego do leczenia raka wątrobowokomórkowego. Po uzyskaniu pozwoleń europejskich urzędów regulatorowych pierwszy pacjent otrzymał opracowanego przez CTX kandydata na lek w dniu 19 maja 2025 roku w badaniu pierwszej fazy (First in Human) w renomowanej klinice leczenia raka wątroby w Barcelonie, kierowanej przez dr Marię Reig, która pełni też funkcję głównego badacza. Ośrodek ten wyznacza globalne standardy diagnostyki, klasyfikacji oraz leczenia raka wątroby.

Badany preparat jest stosowany u kolejnego chorego w wyższej dawce i jest dobrze tolerowany. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji oraz ocena parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych, a także wyznaczenie dawki do dalszych faz badań klinicznych po zastosowaniu preparatu CT-01. Plan badania jest adaptacyjny, co oznacza, że kolejne etapy badania mogę być realizowane w pełnym lub ograniczonym zakresie, a ich rozpoczęcie będzie uzależnione od analizy uzyskiwanych wyników.

Kolejny projekt CT-03 z zastosowaniem innowacyjnego degradera białka MCL-1, którego usunięcie może przyczynić się do uzyskania pozytywnej odpowiedzi terapeutycznej u pacjentów z rozpoznaniem ostrej białaczki szpikowej znajduje się obecnie w ostatnich etapach rozwoju przedklinicznego, a rozpoczęcie części klinicznej, czyli leczenia pacjentów jest planowane w III kwartale przyszłego roku.

W projektach CT-02B i CT-02S mamy cząsteczki, które mogą być kandydatami klinicznymi. Wymagane badania przedkliniczne przeprowadzimy jednak albo z partnerem, albo dopiero po uzyskaniu finansowania.

Źródło: Captor Therapeutics

MK: Najbardziej zaawansowany jest projekt CT-01. Jak sprawa się ma w przypadku innych głównych kandydatów na leki, czyli CT-03, CT-02B i CT-02S?

SC: W projekcie CT-03 odkryliśmy bardzo silny i selektywny degrader MCL-1, białka odgrywającego kluczową rolę w wielu nowotworach krwi oraz w guzach litych, takich jak rak płuc czy rak piersi. Inhibitory MCL-1 były Świętym Graalem w leczeniu tych nowotworów, ale niestety nie wykazały aktywności w badaniach klinicznych. Wynika to z faktu, że inhibitory te zwiększają ilość MCL-1 w organizmie, co przeciwdziała inhibicji powodowanej przez leki oraz prowadzi do działań niepożądanych na serce pacjentów.

Nasz degrader MCL-1 działa zupełnie inaczej i nie ma wad inhibitorów. Obecnie potwierdzamy bezpieczeństwo naszego unikalnego degradera MCL-1 w czterotygodniowych badaniach na zwierzętach, prowadzonych zgodnie z zasadami GLP.

Nasze cząsteczki CT-02S i CT-02B degradują NEK7, czyli enzym odgrywający kluczową rolę w chorobach zapalnych. NEK-7 aktywuje szlak NLRP3, który cieszy się ogromnym zainteresowaniem firm farmaceutycznych. Potencjalnie objętych działaniem tych degraderów objętych może być wiele wskazań, takich jak: choroba zwyrodnieniowa stawów, dna moczanowa, zespół kardiometaboliczny wysokiego ryzyka, stłuszczenie wątroby, choroba Parkinsona czy stwardnienie zanikowe boczne, by wymienić tylko kilka. Nasze degradery NEK-7 są bardzo selektywne i umożliwiają leczenie raz dziennie, co stanowi kluczową przewagę nad obecnymi inhibitorami NLRP3.

MK: Porozmawiajmy teraz o TAM-ach, czyli docelowych wartościach rynku poszczególnych odkrywanych preparatów. Zapewne najbardziej ciekawi inwestorów to, jak to wygląda w przypadku CT-01 i CT-03, gdyż one są najbardziej zaawansowane w procesie. Niekiedy analitycy też wyliczają sprzedaż w szczycie. Jak to wszystko wygląda według Waszych szacunków? Z jakimi konkurentami przyjdzie się mierzyć, jeżeli cały proces zakończy się sukcesem? Czy da się powiedzieć, że jakaś inna firma bio jest bezpośrednim konkurentem Captora i z nią najlepiej porównywać osiągnięcia spółki?

SC: Nasz degrader CT-01 trafia w bardzo duże niezaspokojone potrzeby medyczne. Obecny standard leczenia raka wątrobowokomórkowego wydłuża życie pacjentów jedynie o niecały rok. Liczba pacjentów z rakiem wątroby gwałtownie rośnie.

Historycznie, precyzyjne przewidywanie sprzedaży jakiegokolwiek leku było wyzwaniem. Niemniej jednak, potencjał rynkowy CT-01 jest wysoki, znacznie przekraczający miliard dolarów rocznie. W przypadku naszego degradera CT-03, według naszej najlepszej wiedzy, żaden inny degrader MCL-1 nie jest obecnie w fazie rozwoju przedklinicznego. Populacje pacjentów, które mogłyby skorzystać z naszego kandydata na lek, są duże, a zapotrzebowanie medyczne wysokie, ponieważ w większości przypadków pacjenci nie mają innych opcji leczenia. Dlatego potencjał rynkowy w szczytowym okresie sprzedaży wynosi kilka miliardów dolarów rocznie.

To nie jest tak, że jakakolwiek firma biotechnologiczna mogłaby stworzyć podobnych kandydatów na leki. Po pierwsze, nasze cząsteczki działają poprzez degradację białek, a tylko niewiele firm biotechnologicznych jest w stanie zastosować takie podejście. Co więcej, nasze możliwości w zakresie inżynierii białek, biofizyki, krystalografii rentgenowskiej i chemii medycznej są unikalne wśród firm biotechnologicznych działających w tej dziedzinie.

MK: Firmy z sektora bazujące jedynie na odkryciach mają tendencje do „wypalania” gotówki, a przyszłe przepływy pieniężne są zwykle odsunięte w czasie. No chyba, że podzielimy ryzyko odkrywcze w ramach różnych umów partneringowych. Jaki koncept w tym zakresie przyświeca zarządowi spółki? Burn rate pokazuje, że do początku 2026 r. CTX dysponuje środkami pieniężnymi na prowadzenie badań i utrzymanie biznesu. Załóżmy, że „wyzerujemy się” w I kw. 2026. Co dalej firma zamierza uczynić, żeby kontynuować działalność?

Anna Pawluk (AP): „Przepalanie” gotówki jest typowe dla firm biotechnologicznych, które rozwijają swoje projekty. Holenderski Argenx, największa firma biotechnologiczna w Europie, jeszcze w 2024 roku poniósł stratę z działalności operacyjnej – a na koniec 2024 roku był wyceniany przez inwestorów już na ponad 30 miliardów euro, czyli na więcej niż największa polska spółka notowana na giełdzie w Warszawie.

Ale wiemy, że nie dostaniemy od inwestorów tyle cierpliwości, ile dostał Argenx. Dlatego nasza strategia zakłada zawieranie umów partneringowych na etapie, na którym nie musimy jeszcze ponosić dużych nakładów związanych z drugą czy trzecią fazą badania klinicznego, natomiast możemy już otrzymać przyzwoite tantiemy ze sprzedaży leku zarejestrowanego przez naszego partnera. Takim optymalnym momentem wydaje się być pierwsza faza badania klinicznego.

Gotówka, którą obecnie mamy, wystarczy nam mniej więcej do połowy 2026 roku. Złożyliśmy cztery wnioski grantowe, prowadzimy też rozmowy o umowach partneringowych i współpracach badawczych. Dopuszczamy również możliwość przeprowadzenia emisji akcji, choć przy obecnej cenie akcji wolelibyśmy nie rozwadniać obecnych akcjonariuszy. Uważamy, że nasze projekty są warte wiele razy więcej niż kwota, na którą wycenia je teraz giełda.

MK: Przypuszczam, że choćby wstępne przymiarki partneringowe dla CT-01 są prowadzone. Jeśli się nie mylę, to z kim rozmawiacie? Kto się kręci w orbicie zainteresowań spółki? O potencjalnych wpływach jakiego rzędu z tego tytułu możemy mówić? I jak one są rozłożone transzowo na osi czasu?

W TPD jest potężny ruch w interesie partneringowym, o czym można się przekonać z lektury slajdów zamieszczonych na str. 32 i 33 tej prezentacji (na niemal 70 stronach szczegółowo jest rozpisany biznes Captor Therapeutics) – link: https://captortherapeutics.pl/relacje-inwestorskie/materialy-inwestorskie/prezentacje

AP: Amerykańsko-szwajcarska Monte Rosa Therapeutics zawarła umowę partneringową z Novartisem. Przedmiotem umowy był projekt mający wiele wspólnego z CT-01. Monte Rosa Therapeutics otrzymała od Novartisu 150 milionów dolarów w płatności wstępnej, a także może otrzymać maksymalnie 2,1 miliarda dolarów w płatnościach za osiągnięcie kamieni milowych i nieujawnione tantiemy. Umowa została zawarta po podaniu leku jedynie kilku pacjentom.

To jest duża zaleta celowanej degradacji białek: na dość wczesnym etapie badania klinicznego można sporo powiedzieć o szansach na to, że lek będzie skuteczny. Można zaobserwować degradację, czyli usunięcie, białka, który jest naszym celem, niedługo po podaniu leku. W przypadku wielu innych rodzajów leków, do podobnych wniosków można dojść później.

Nie liczymy na to, że początkowa płatność będzie w naszym wypadku tak wysoka, jak ta otrzymana przez Monte Rosę. Mamy natomiast nadzieję, że satysfakcjonującą nas umowę partneringową uda nam się zawrzeć w 2026 roku.

Badania kliniczne nad rakiem wątroby powinny iść do przodu szybko, bo pacjentów jest wielu, a dobrych leków brakuje, więc prawdopodobnie także względnie niedługo po zawarciu umowy partneringowej powinny do nas zacząć wpływać także płatności za osiągnięcie kamieni milowych i tantiemy.

Ale rozmawiamy nie tylko o CT-01. Nasze wyniki w projekcie CT-03 są na tyle dobre, że niektórzy potencjalni partnerzy patrzą na nie z niedowierzaniem. Ten projekt ma szansę być dużym przełomem w onkologii, więc chcielibyśmy zawrzeć umowę partneringową na naprawdę dobrych warunkach.

Widzimy też zainteresowanie naszymi projektami leków na choroby autoimmunologiczne, czyli: CT-02(B), CT-02(S) i CT-05. W przypadku tych projektów, umowa partneringowa zawarta na etapie przedklinicznym przyniosłaby nam mniejsze wpływy niż byśmy chcieli, ale pomogłaby nam osiągnąć sukces w innych projektach.

MK: Jeszcze niedawno niektórzy emocjonowali się pluskwą milenijną w związku ze zmianą daty z XX na XXI wieku. Żadna katastrofa się nie zdarzyła, choć część ekspertów karmiących ludzkość strachem wieściła apokaliptyczne scenariusze. Ćwierć wieku strzeliło jak z bicza. Świat się rozwija, dzięki odkryciom naukowym. Gdybyś miał podać 5 największych odkryć świata, które przeszły z fazy klinicznej do fazy komercyjnej w zakresie healthcare, to co by to było i dlaczego taki był Twój wybór?

SC: Na początek chciałbym wspomnieć o lenalidomidzie, pierwszym leku działającym poprzez degradację białek. Pomógł dziesiątkom tysięcy pacjentów onkologicznych, generując szczytową sprzedaż przekraczającą 10 miliardów dolarów rocznie, a także skumulowaną sprzedaż przekraczającą 100 miliardów dolarów.

Następnie inhibitory kinaz, takie jak imatinib, które działają poprzez blokowanie zmutowanych kinaz w guzach. Są one dla mnie ważne, ponieważ ilustrują koncepcję medycyny spersonalizowanej i stały się możliwe dopiero dzięki postępowi w naukach podstawowych, w tym przypadku sekwencjonowaniu DNA, którego odkrycie zostało nagrodzone Nagrodą Nobla w 1980 roku, oraz dzięki postępowi w automatyzacji i nanotechnologii na początku XXI wieku.

Niezwykle ważne są również metody leczenia pacjentów zakażonych HIV. Leki te stały się dostępne komercyjnie w krótkim czasie po odkryciu wirusa i były stale udoskonalane przez lata. Przekształciły one szybko postępującą śmiertelną chorobę w chorobę przewlekłą z remisją. Niedawno pojawiły się terapie, które mogą zapobiegać przenoszeniu wirusa. Niesamowita odyseja w krótkim czasie.

Spośród nowszych leków, leki na odchudzanie są interesujące nie tylko ze względu na ogromny sukces komercyjny, ale także dlatego, że ilustrują postęp w dziedzinie urządzeń do wstrzykiwania leków. Co godne uwagi, leki te wykazały już znaczące korzyści w zmniejszaniu ryzyka kardiometabolicznego, a jeden z nich został już zatwierdzony do leczenia stłuszczenia wątroby (Wegovy Novo Nordisk – przyp. red.). Korzyści ze stosowania tych leków wyraźnie wykraczają poza redukcję masy ciała.

MK: Dziękuję za rozmowę.