Trzy terapie w chorobach rzadkich z refundacją

Chorzy na mukowiscydozę od 1 marca będą objęci leczeniem z refundacją. Koszt terapii to około 0,5 mld zł rocznie. Na początku leczenie będą oferowały trzy ośrodki, z już podpisanymi umowami. Kolejne mają dołączyć najpóźniej 1 maja 2022 roku. Pieniądze na terapię będą pochodziły z Funduszu Medycznego. 

Największa populacja

Do terapii kwalifikuje się populacja ok. 1000 pacjentów. Jak powiedział wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, szacuje się, że jest to najwieksza populacja pacjentów z chorobą rzadka. Negocjacje dotyczyły całego portfolio terapii, jakimi dysponuje producent. Obecnie dostępne będą trzy technologie, zależne od wieku. 

- Udało nam się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem wszystkich leków. Jest to jedyna firma, która się w tym specjalizuje. Negocjacje trwały bardzo długo i były trudne. Z firmą spotykaliśmy się 12-krotnie, w tym z centralą z Londynu i przedstawicielami z USA. Na wstępie pani prezes powiedziała nam, że produkt jest tak dobry, ze negocjacje nie są potrzebne, ale mimo to udało nam się je dopiąć i terapia będzie dostępna w Polsce. - podkreślił Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia odpowiedzialny w resorcie zdrowia za politykę lekową.

Dodał, że zakończenie negocjacji było możliwe z uwagi na zabezpieczone w Funduszu Medycznym środki, które będą finansowały tę technologię. Przyznał jednak, że pieniądze będą wliczane w pełny budżet refundacyjny. Dzisiaj ma zostać opublikowany projekt marcowej listy refundacyjnej.

- Jeśli chodzi o budżet refundacyjny to on się zmniejszył, bo były duże wydatki covidowe, ale nie zmienia to sytuacji pozostałych leków, bo mamy dodatkowe pieniądze - tłumaczył wiceminister Miłkowski. 

W Polsce szacuje się, że z mukowiscydozą żyje około 2,5 tysiąca chorych, z czego dużą część stanowią dzieci i młodzież szkolna. W Europie najwięcej chorych na mukowiscydozę żyje w Wielkiej Brytanii, ponad 11 tysięcy pacjentów. Na świecie żyje w tej chwili ponad 80 tysięcy pacjentów z mukowiscydozą.

- Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę objawowo, czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu powikłań. Teraz mamy możliwość leczenia przyczynowego. (...) To jest nowoczesna terapia spersonalizowana - mówiła dr Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy. - Te nowe leki stanowią przełom w leczeniu mukowiscydozy, daje szanse na dłuższe życie lepszej jakości - dodała.

Tata 10-letniej Julii chorującej na mukowiscydozę i jednocześnie przedstawiciel MukoKoalicji podkreślał, że mukowiscydoza to "choroba niewidoczna". - Chorzy toną od środka, proces jest powolny i drastyczny - mówił. 

- Pojawienie się tego leku, kiedy gęsty śluz przestaje być gęsty i jest normalny, to jest przełom. Znam ludzi, którzy kwalifikowali się do przeszczepu, żegnali się z tym światem, ale dzięki zbiórkom publicznym ten lek mogli kupić i efekty są niesamowite, po kilku miesiącach wracają do pracy. Mówimy o wielkiej rewolucji, moim zdaniem na miarę wynalezienia insuliny. - mówił Przemysław Marszałek.

Jak powiedział wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski w refundacji leku brana jest pod uwagę perspektywa kolejnych 4 lat. "Wiemy, żeby obecnie prowadzone badania kliniczne i nie ma szans na kolejne rejestracje w tym czasie - mówił. - Możliwe będą w piatym roku, wówczas pojawi się konkurencja i może ceny też spadną. - zaznaczył. Proces negocjacyjny uwzględnił także poszerzenie populacji w drugim roku refundacji. 

- Ta decyzja refundacyjna jest ważnym kamieniem milowym dla osób cierpiących na mukowiscydozę w Polsce. Cieszymy się, że od 1 marca 2022 roku osoby kwalifikujące się do terapii w ramach programu lekowego, będą miały teraz dostęp do leczenia nakierowanego na funkcjonowanie białka, którego mutacja stanowi bezpośrednią przyczynę ich choroby – napisał w przesłanym oświadczeniu Marek Macyszyn, Dyrektor Generalny Vertex Pharmaceuticals w Polsce. (...) - Ogromnie doceniamy ukierunkowane na współdziałanie zaangażowanie wszystkich osób biorących udział w podjęciu tej decyzji – dodał dyrektor Macyszyn.

Kolejne terapie, które pojawią się na najnowszej liście refundacyjnej, to:

Druga technologia to Okslumor na leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1.

- Jest to choroba ultrarzadka, finansowana z pierwszej listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności - zaznaczył wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. To jest druga technologia finansowana z Funduszu Medycznego. 

Trzecia technologia związana jest także z chorobą ultrarzadką - Chorobą Duchenne’a. Dla chłopców od 2. roku życia, z wagą powyżej 12 kg. 

- Technologia jest już znana w Polsce, wiele lat nie była finansowana. Jeszcze kilka lat temu opinia AOTMiT była bardzo krytyczna, ale u nas były prowadzone badania kliniczne i widzimy efekty. Jest istotna efektywność leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, a to choroba postępująca i młode osoby umierają, ale piec lat to jest bardzo dużo. W miarę normalnego funkcjonowania. To pierwsza taka zarejestrowana terapia, tylko dla 10-15 proc. pacjentów. Pozostała populacja nie ma jeszcze żadnego leku - powiedział wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

Polecamy także: