Rzadkie choroby dziecięce. FDA planuje stały program i szybsze rejestracje leków

FDA chce na stałe wprowadzić program voucherów PRV dla rzadkich chorób dziecięcych, który skraca ocenę leku nawet o 4 miesiące. Propozycja pojawiła się w budżecie na 2027 rok wartym 7,2 mld dolarów. Zmiany mają zwiększyć przewidywalność dla firm farmaceutycznych i przyspieszyć dostęp do terapii dla dzieci.

Food and Drug Administration chce zakończyć wieloletnią niepewność wokół programu Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). Obecnie mechanizm działa czasowo i musi być odnawiany przez Kongres.

Szef agencji, Marty Makary, przedstawił propozycję w budżecie na 2027 rok o wartości 7,2 mld dolarów (+3,3% r/r). Jak podkreśla, stałość programu zapewni „większą przewidywalność dla sponsorów” i pomoże szybciej dostarczać terapie dzieciom.

Voucher PRV to jedno z najważniejszych narzędzi wspierających innowacje w farmacji. Firma, która opracuje lek na rzadką chorobę pediatryczną, może:

- skrócić ocenę innego leku z 10 do 6 miesięcy,

- szybciej wprowadzić produkt na rynek,

- zwiększyć zwrot z inwestycji.

To oznacza realną przewagę konkurencyjną w branży, gdzie czas ma ogromne znaczenie.

Program stworzył także wtórny rynek voucherów. Firmy mogą je sprzedawać za ogromne kwoty. Przykładem jest Jazz Pharmaceuticals, która w styczniu 2026 roku sprzedała voucher za 200 mln dolarów. W 2025 roku większość transakcji wynosiła około 150 mln dolarów.

Największą wadą programu PRV jest jego tymczasowość. System był odnawiany co 4 lata, co powodowało napięcia i niepewność. Program wygasł w grudniu 2024 roku i przez pewien czas był zawieszony. Dopiero 3 lutego 2026 roku Donald Trump podpisał ustawę przywracającą jego działanie do 2029 roku w ramach Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act.

Eksperci ostrzegają:

Dane National Organization for Rare Disorders pokazują znaczenie programu:

- przyznano 63 vouchery,

- objęto nimi 47 rzadkich chorób dziecięcych,

- wcześniej tylko 4 choroby miały zatwierdzone leczenie.

Wiele z tych chorób prowadzi do śmierci przed osiągnięciem dorosłości, co podkreśla wagę szybkiego dostępu do terapii.

Stała autoryzacja programu PRV to część większego planu zmian w FDA. Agencja chce:

- poprawić przejrzystość decyzji regulacyjnych (CRL),

- zwiększyć elastyczność dla leków generycznych,

- ograniczyć wprowadzające w błąd reklamy.

Dodatkowo rozwijany jest program Commissioner's National Priority Voucher (CNPV), który ma wspierać strategiczne projekty dla USA.