Reklama

Dostęp do leczenia achondroplazji dla dzieci w Polsce - apel o refundację innowacyjnej terapii. RPD i RPP apelują o zapewnienie bezpieczeństwa i równych szans dla chorych dzieci.

Polityka Zdrowotna

13/03/2024 12:57

Rzeczniczka Praw Dziecka wspólnie z Rzecznikiem Praw Pacjenta zwrócili się do producenta leku dla dzieci chorujących na achondroplazję o złożenie wniosku o refundację.

– Dążymy do tego, by każde dziecko, bez względu na wiek, płeć, narodowość czy stopień zaawansowania choroby, miało realny dostęp do świadczeń medycznych i czuło się bezpiecznie w czasie procesu terapeutycznego

– przekonują wspólnie Monika Horna-Cieślak oraz Bartłomiej Chmielowiec.

Achondroplazja to rodzaj dysplazji szkieletowej, która prowadzi do krótkości kończyn oraz innych charakterystycznych cech fizycznych. Ta rzadka choroba genetyczna objawia się m.in. niskorosłością. Jak dzieci w Polsce zmaga się z tą chorobą? Ok. 560 dzieci.

Reklama

Do Rzecznika Praw Dziecka i Rzecznika Praw Pacjenta trafiło kilkaset zgłoszeń od chorych, ich rodziców i bliskich.

Wskazują na problem związany z brakiem dostępu w Polsce do innowacyjnej terapii. W Polsce nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji.

Jak czytamy w komunikacie

Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości promieniowej/łokciowej, udowej, piszczelowej/strzałkowej. Wiąże się on jednak z możliwymi powikłaniami, bólem i okresowym wykluczeniem z życia społecznego. I tylko w niewielkim stopniu łagodzą niektóre skutki achondroplazji.

Reklama

Rzecznicy wspólnie zwracają uwagę na to, że dzieci z achondroplazją są szczególnie narażone na występowanie zaburzeń w sferze zdrowia psychicznego, doświadczają stygmatyzacji i odrzucenia ze strony grupy rówieśniczej.

Z kolei w 2021 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła nowoczesną i skuteczną terapię w leczeniu achondroplazji. Zdaniem polskich ekspertów zajmujących się leczeniem niskorosłości u dzieci, zastosowanie zatwierdzonej przez EMA jest jedyną skuteczną metodą, a ze względu na poważny charakter choroby wdrożenie terapii nie może być odwlekane.

Reklama

RPD i RPP wspólnie apelują ponieważ wszczęcie postępowania o objęcie refundacją systemową danego leku może nastąpić wyłącznie na skutek złożenia stosownego wniosku przez producenta do ministra zdrowia.

RPD i RPP apelują do firmy wytwarzającej lek.

– Zależy nam, by polskie dzieci chorujące na achondroplazję czuły się bezpieczne i miały szansę funkcjonować na takim samym poziomie, jak ich rówieśnicy z innych krajów Europy

– podkreślają sygnatariusze pisma.

APEL