Raport EMA 2025: 104 rekomendacje, 38 nowych substancji i rekord w rejestracji biosimilarów

Komitet CHMP przy EMA zamknął rok 2025 104 pozytywnymi opiniami dla leków, z czego 38 dotyczyło leków zawierających nową substancję czynną. Wyróżniają się pierwsze terapie w obszarach z lukami terapeutycznymi: od MASH, przez cukrzycę typu 1, po bronchiektazje niezwiązane z mukowiscydozą oraz rekordowa rejestracja leków biopodobnych. Równolegle EMA wzmocniła nadzór nad bezpieczeństwem, aktualizując ostrzeżenia dla wybranych terapii. Poniżej najważniejsze fakty z oficjalnego raportu „Human medicines in 2025”.

Mijający rok zamknął się 104 pozytywnymi opiniami CHMP. Wśród nich 38 to leki zawierające nową substancję czynną nigdy wcześniej nieautoryzowaną w Unii Europejskiej. Nowe substancje to często innowacyjne cząsteczki, lub terapie. To wskaźnik realnej innowacji, a nie tylko rozszerzeń istniejących terapii. Na listę trafiło również 16 produktów o statusie leków na choroby rzadkie oraz aż 41 leków biopodobnych. 

Mechanizmy wczesnego dostępu były używane selektywnie: trzy oceny przyspieszone, osiem warunkowych pozwoleń i dwa dopuszczenia w szczególnych okolicznościach. Całość pokazuje równowagę między wprowadzaniem przełomów a kontrolowanym, etapowym wdrażaniem innowacji.

Wśród najważniejszych innowacji znalazły się terapie, które po raz pierwszy oferują skuteczne leczenie lub opóźnienie rozwoju ciężkich chorób. EMA wskazała m.in.: resmetirom, pierwsza w UE terapia dla dorosłych z MASH bez marskości, otwierająca nowy rozdział w hepatologii metabolicznej; teplizumab, pierwszy w swojej klasie, ma opóźniać wejście w trzecie stadium cukrzycy typu 1 u dzieci od 8. roku życia i dorosłych, co przesuwa punkt ciężkości z leczenia powikłań na prewencję progresji; w neurologii pozytywną opinię uzyskał givinostat dla chodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, a w pneumonologii brensocatib jako pierwsza opcja leczenia dla chorych z rozstrzeniami oskrzeli niezwiązanymi z mukowiscydozą; w obszarze terapii zaawansowanych pojawił się miejscowy preparat genowy beremagene geperpavec dla chorych z dystroficzną epidermolizą pęcherzową, a w immunologii terapia genowa etuvetidigene autotemcel w zespole Wiskotta-Aldricha; w obszarze szczepień odnotowano dopuszczenie rekombinowanej, adsorbowanej szczepionki przeciw chikungunyi dla nastolatków i dorosłych.

Istotnym elementem rekomendacji EMA w 2025 roku było także wydanie 41 pozytywnych opinii dotyczących nowych leków biopodobnych, które można stosować zamiennie z produktami referencyjnymi. Rozwój i wprowadzanie na rynek leków biopodobnych jest jednym z kluczowych narzędzi racjonalizacji kosztów w systemach ochrony zdrowia. Aż 23 z 41 pozytywnych opinii dla biosymilarów dotyczyło denosumabu (stosowanego w osteoporozie i w onkologii do prewencji zdarzeń kostnych), co powinno przełożyć się na większą konkurencję cenową i szerszą dostępność tych terapii.

Program PRIME pozostaje ścieżką dla najbardziej obiecujących terapii o wysokiej wartości klinicznej. Jak czytamy w raporcie EMA, sześć leków z oznaczeniem PRIME otrzymało rekomendację do dopuszczenia: Teizeild (teplizumab), Brinsupri (brensocatib), Vimkunya (rekombinowana, adsorbowana szczepionka przeciw chikungunyi), Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), Zemcelpro (dorocubicel/nieekspandowane komórki krwi pępowinowej) oraz Vyjuvek (beremagene geperpavec). Część z tych decyzji zapadła w trybie przyspieszonym z oceną skróconą do 150 dni, a osiem produktów dopuszczono warunkowo, z jasno określonymi obowiązkami porejestracyjnymi. To podejście pozwala szybciej udostępniać terapie, przy zachowaniu rygorystycznego nadzoru nad ich bezpieczeństwem i skutecznością.

EMA po raz kolejny wykorzystała procedurę EU-M4All, wydając pozytywne opinie dla leków przeznaczonych do stosowania poza UE we współpracy z WHO i regulatorami krajów docelowych. Wśród nich znalazł się m.in. lenacapawir stosowany w profilaktyce przedekspozycyjnej HIV (PrEP), podawany dwa razy w roku w postaci zastrzyku podskórnego co ma ułatwić przestrzeganie zaleceń lekarskich.

CHMP zarekomendował 89 rozszerzeń wskazań, w tym 40 pediatrycznych. Na liście znalazły się m.in. kombinacje Kaftrio/Kalydeco obejmujące dodatkowe rzadkie mutacje CFTR, co realnie zbliża zasięg terapii do około 95% pacjentów z mukowiscydozą; Mounjaro (tirzepatide), które można teraz stosować u chorych na cukrzycę typu 2 w wieku ≥10 lat; Fabhalta (iptacopan) w C3 glomerulopathy (C3G) oraz Uplizna (inebilizumab) w IgG4-related disease (IgG4-RD). W przypadku rozszerzeń pediatrycznych kluczową rolę odegrały dane z planów badań pediatrycznych (PIP), co pokazuje, że coraz więcej decyzji opiera się na prospektywnie uzgodnionej i kompletnej dokumentacji dla populacji dziecięcej.

Po wydaniu pozwolenia przez Komisję Europejską leki pozostają pod ciągłym nadzorem EMA i państw członkowskich UE. W razie potrzeby regulator aktualizuje informacje o produkcie, może zawiesić lub cofnąć pozwolenie, a także zarządzić wycofanie określonych serii. W 2025 r. wzmocniono ostrzeżenia dla oksykodonu, akcentując ryzyko uzależnienia i konieczność racjonalizacji stosowania opioidów; zaktualizowano informacje o semaglutydzie o bardzo rzadkim, lecz istotnym ryzyku NAION; oraz ograniczono wybrane zastosowania azytromycyny w odpowiedzi na narastającą oporność. Ten stały nadzór porejestracyjny utrzymuje aktualność profilu korzyść–ryzyko i wiarygodność całego systemu farmakoterapii w UE.