Rada Przejrzystości wskazała leki o wysokiej innowacyjności do refundacji

Ministerstwo zdrowia ma już opinię Rzecznika Praw Pacjenta dot. wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Również Rada Przejrzystości przyjęła już opinię w tej sprawie. Ile z proponowanych początkowo przez AOTMiT terapii znajdzie się na ostatecznym wykazie, który przygotuje resort? 

Wczoraj pisaliśmy o stanowisku Rzecznika Praw Pacjenta dot. wykazu tych technologii. 

Również Rada Przejrzystości przy AOTMiT zrobiła już przegląd zaproponowanych przez Agencję 11 technologii. 

Rada Przejrzystości uznała za priorytetowe do sfinansowania z Funduszu cztery z 11 zaproponowanych terapii.

Jak czytamy w przyjętym jednogłośnie stanowisku, "Rada Przejrzystości uważa, że priorytetowo należy traktować następujące 4 technologie medyczne:

1. Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) we wskazaniu: rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2. Jest to innowacyjna terapia genetyczna mogąca prowadzić do radykalnej poprawy przebiegu SMA typu 1. Ogromny koszt może zostać zmniejszony w rachunku wieloletnim, dzięki możliwemu zmniejszeniu wydatków na obecnie stosowany u tych pacjentów lek – nusinersen.

2. Givlaari (giwosyran sodowy) we wskazaniu: ostra porfiria wątrobowa u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat. Jest to innowacyjna terapia genetyczna mogąca prowadzić do radykalnej poprawy przebiegu ostrej porfirii wątrobowej.

3. Idefirix (imlifidaza) we wskazaniu: leczenie desensytyzacyjne (odczulanie) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki. Lek ten daje szansę na rozwiązanie niezaspokojonej potrzeby medycznej, umożliwia przeszczepienie nerki od zmarłego dawcy u wysoce uczulonych pacjentów. W pierwszym okresie stosowania leku zasadne jest takie ograniczenie warunków włączania do leczenia, by obejmowało ono pacjentów o najwyższym poziomie immunizacji, u których występują największe trudności ze znalezieniem dawcy narządu. Opinia Rady Przejrzystości AOTMiT nr 51/2021 z dnia 31.03.2021 r. 2

4. Pretomanid FGK/Drovprela (pretomanid) we wskazaniu: gruźlica lekooporna (MDR, XDR). Lek ten ma wysoką skuteczność w wielolekoopornej gruźlicy (MDR, XDR), a koszt leczenia i wpływ na budżet, ze względu na niewielką populację, jest umiarkowany"

Źródło: AOTMiT