Przełom w badaniach nad Parkinsonem z udziałem Uniwersytetu Jagiellońskiego. Nowa terapia może spowolnić rozwój choroby

Projekt rozwijany przez Uniwersytet Jagielloński (UJ CM) i firmę iQure Pharma otrzymał grant od The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) na dalszy rozwój terapii iQ-007 w kontekście leczenia choroby Parkinsona. Nowa cząsteczka ma wpływać na regulację glutaminianu w mózgu i potencjalnie spowalniać postęp choroby neurodegeneracyjnej. Badania mogą doprowadzić do stworzenia pierwszej terapii, która nie tylko łagodzi objawy, ale także zmienia przebieg choroby Parkinsona.

Projekt naukowców z Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum oraz firmy iQure Pharma otrzymał wsparcie od The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF).

Grant zostanie przeznaczony na rozwój terapii opartej na cząsteczce iQ-007, opracowanej w Krakowie przez zespół kierowany przez prof. Krzysztofa Kamińskiego.

Celem projektu jest stworzenie leczenia, które mogłoby realnie wpłynąć na przebieg choroby Parkinsona, a nie tylko łagodzić jej objawy.

Cząsteczka iQ-007 działa poprzez modulację transportera EAAT2, który odpowiada za regulację poziomu glutaminianu w mózgu.

Glutaminian jest kluczowym neuroprzekaźnikiem, ale jego zaburzenia mogą prowadzić do uszkodzeń neuronów i rozwoju chorób neurodegeneracyjnych, w tym choroby Parkinsona.

Jak opisują badacze, iQ-007 jest pierwszym w swojej klasie tzw. allosterycznym aktywatorem EAAT2 i działa głównie na astrocyty, czyli komórki wspierające neurony.

Naukowcy chcą sprawdzić, czy regulacja poziomu glutaminianu może przełożyć się na realną poprawę funkcjonowania mózgu w modelach choroby Parkinsona.

Jednym z celów jest także identyfikacja biomarkerów, które pozwolą określić, u których pacjentów terapia może być najbardziej skuteczna.

Badania mają odpowiedzieć na kluczowe pytanie: czy można nie tylko leczyć objawy, ale także spowolnić rozwój choroby.

Cząsteczka iQ-007 została opracowana w Polsce, a następnie skomercjalizowana przez Centrum Transferu Technologii CITTRU Uniwersytetu Jagiellońskiego, które udzieliło licencji firmie iQure Pharma w 2020 roku.

Projekt był rozwijany wspólnie przez naukowców z Krakowa i partnerów z USA, a obecnie wchodzi w kolejne etapy badań.

W 2025 roku amerykańska FDA nadała cząsteczce status leku sierocego w leczeniu zespołu Dravet, a australijska komisja etyczna zgodziła się na rozpoczęcie pierwszej fazy badań klinicznych.

Choroba Parkinsona jest drugim najczęstszym schorzeniem neurodegeneracyjnym po Alzheimerze.

Na świecie żyje z nią ponad 10 milionów osób, a w Polsce ponad 90 tysięcy pacjentów. Liczba chorych rośnie wraz ze starzeniem się społeczeństwa.

Obecne leki, takie jak lewodopa, łagodzą objawy, ale nie zatrzymują postępu choroby, co podkreślają naukowcy pracujący nad nowymi terapiami.

The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) to największa na świecie organizacja wspierająca badania nad chorobą Parkinsona.

Fundacja została założona w 2000 roku przez aktora Michaela J. Foxa, który sam zmaga się z tą chorobą.

Do tej pory przeznaczyła ponad 2,5 miliarda dolarów na rozwój nowych terapii, diagnostyki i biomarkerów, wspierając badania na całym świecie.