Reklama

Przełom dla pacjentów z SMA: tabletki rysdyplamu już dostępne w Unii Europejskiej

06/06/2025 09:30

Leki, możliwości pacjentów tabletki rysdyplamu dostępne Europejskiej - zdjęcie, fotografia

Spis treści

Wygoda bez utraty skuteczności
Elastyczność terapii wspierająca jakość życia
Korzyści dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia

Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w całej Europie zyskali nową, wygodniejszą formę terapii – Europejska Agencja Leków zatwierdziła pierwszą tabletkową postać rysdyplamu. To znaczący krok w stronę większej niezależności i elastyczności leczenia, szczególnie dla starszych dzieci i ich rodzin.

Wygoda bez utraty skuteczności

Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła nową, tabletkową formę rysdyplamu – pierwszego doustnego i nieinwazyjnego leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To ważna zmiana dla pacjentów i ich rodzin, którzy zyskali większą swobodę oraz elastyczność w codziennej terapii. Tabletki, dostępne w dawce 5 mg, przeznaczone są dla osób powyżej 2. roku życia, ważących co najmniej 20 kg, z diagnozą SMA typu 1, 2 lub 3 (z 1–4 kopiami genu SMN2). To istotny krok w leczeniu tysięcy pacjentów w Polsce i całej Europie.

- W porównaniu z dotychczasowym płynem do stosowania doustnego, tabletka oferuje równoważną biodostępność i profil bezpieczeństwa, co zostało potwierdzone w badaniach klinicznych dotyczących biorównoważności obu form. Oznacza to, że tabletki i syrop mają takie samo działanie, pojawia się natomiast nowa postać leku, która dla wielu pacjentów może być bardziej przyjazna. Jest ona również wygodna dla aptek szpitalnych – podkreśla prof. dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Zarządu Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych

Reklama

Elastyczność terapii wspierająca jakość życia

Tabletki dają pacjentom znaczną niezależność – można je połknąć w całości lub rozpuścić w niewielkiej ilości wody, dostosowując leczenie do indywidualnych potrzeb. Jak podkreśla prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska:

- Dla starszych dzieci, które nie potrzebują wsparcia karmienia przez sondę, a są wystarczająco duże, aby połknąć niewielką tabletkę, to naprawdę rewolucja. Warto przy tym pamiętać, że tabletka może być połykana w całości, ale może być też rozpuszczona w niewielkiej ilości wody. Taka elastyczność pozwala na dopasowanie leczenia do różnych potrzeb oraz do każdego stylu życia naszych pacjentów i ich bliskich.

Reklama

Co więcej, tabletki można przechowywać w temperaturze pokojowej, co ułatwia ich transport i stosowanie poza domem, eliminując konieczność chłodzenia wymagane przy formie płynnej.

Korzyści dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia

Nowa postać rysdyplamu to także oszczędności dla systemu – brak potrzeby przechowywania w lodówce i przygotowywania dawki przez personel apteczny zmniejsza koszty logistyczne i operacyjne placówek medycznych. Łatwiejsze stosowanie leku może również poprawić przestrzeganie zaleceń terapeutycznych (compliance), co przekłada się na lepsze wyniki leczenia oraz mniejsze ryzyko hospitalizacji, a w dłuższej perspektywie – na niższe koszty związane z opieką nad pacjentami z SMA.