Duży sukces osiągnął Novo Nordisk po tym, gdy FDA dopuściła Wegovy do stosowania w stłuszczeniowym zapaleniu wątroby (MASH). Tym samym pojawił się rywal dla Rezdiffry Madrigal Therapeutics. Aerozol do nosa – FluMist, dostarczany przez Astrę do domu umożliwi samodzielne szczepienie się przez potrzebujących. Response Therapeutics dała nadzieję odchudzającym się, że efekt jojo po odstawieniu GLP-1 Novo i Eli Lilly nie będzie tak poważny. Novartis zaliczył tydzień urodzaju po tym, gdy dobre wyniki w dwóch różnych wskazaniach pokazał ianalumab.
Skrócony tydzień handlowy na giełdzie w Warszawie (w piątek nie było notowań) zakończył się 0,9% zwyżką WIGmed. Znacznie lepiej działo się na parkietach zagranicznych, które normalnie pracowały pomiędzy poniedziałkiem a piątkiem. Europejski MSCI Europe Health Care (SPYH) poszedł w górę o 3,8%, co było najlepszym rezultatem od maja br. Klasą dla siebie był światowy MSCI World Health Care (XDWH), który wzrósł o 3,9%, dzięki czemu odnotował największą tygodniową zwyżkę od lipca 2023.

Źródło: TradingView
Spośród akcji światowych z czołowej dwudziestki indeksu MSCI Global Health Care najlepiej radziły sobie papiery UnitedHealth Group (+21,2%), Eli Lilly (+12,1%) i AstryZeneki (+7,6%). Siłę rynku podkreśliło zachowanie innych podmiotów sektora. 8 z 20 spółek zwiększyło swoje kursy giełdowe o co najmniej 5%. Akcje tylko dwóch firm straciły – Abbotta (1,9%) i Gilead Sciences (-0,9%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl
Tak świetnie jak zagranicą nie było w Polsce, ale i u nas znalazły się firmy, które zasługują na wyróżnienie. Na pierwszy plan wysunął się Medicalghoritmics (+10,2%), wskutek czego ta medtechowa spółka dała zarobić od początku tego roku już 111%. Diagnostyka po 8% wzroście rozpoczęła eksplorację niezbadanego dotychczas terytorium cenowego (powyżej 200 zł). Jeżeli dobra koniunktura utrzyma się, to niedługo kurs tej największej firmy diagnostyki laboratoryjnej może przekroczyć 210 zł, co oznaczałoby podwojenie wyceny w porównaniu z ceną akcji w ofercie publicznej. Powodów do zmartwień nie mieli również akcjonariusze PolTREGu (+5,8%) i Synektika (+5,7%). Tych z kolei nie brakowało posiadaczom walorów Selvity (-5,3%), Scope Fluidics (-4,7%) i Biotonu (-4,2%).

Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl
FDA udzieliła przyspieszonego zatwierdzenia dla Wegovy (semaglutyd) w leczeniu MASH (stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcją metaboliczną) dla umiarkowanego do zaawansowanego zwłóknienia wątroby, w połączeniu z dietą o obniżonej kaloryczności i zwiększoną aktywnością fizyczną.
To pierwszy agonista GLP-1, którego wskazanie zostało rozszerzone o MASH. Co oznacza, że może stanowić konkurencję rynkową dla Rezdiffry (resmetirom) Madrigal Pharmaceuticals. Nastąpiło to ledwie kilka miesięcy po tym, gdy amerykański regulator dopuścił do obrotu 14 marca 2025 Rezdiffrę.
To spory atut portfelowy dla Duńczyków, ponieważ przyczynia się do poprawy postrzegania Novo Nordisk przez inwestorów, o czym ostatnio pisaliśmy pod tym linkiem: https://politykazdrowotna.com/artykul/szokowa-terapia-odchudzajaca-n1765892
W odpowiedzi na pomyślną informację podczas piątkowych notowań w fazie poza regularną sesją giełdową akcje europejskiego koncerny BigPharmy zyskały ponad 7%. Wygląda zatem na to, że sesja europejska w poniedziałek wypadnie na konkretnym plusie dla Novo Nordisk.
Zatwierdzenie Wegovy dla wskazania w MASH jest następstwem imponującego odczytu z dwuczęściowego badania klinicznego fazy III ESSENCE. Dowiodło ono, że po 72 tygodniach przyjmowania semaglutydu u 37% pacjentów stwierdzono poprawę bliznowacenia wątroby bez pogorszenia stłuszczeniowego zapalenia wątroby, w porównaniu z 22,5% w przypadku placebo.
Ponadto u niemal 63% pacjentów leczonych za pomocą iniekcji preparatu doszło do ustąpienia stłuszczeniowego zapalenia wątroby bez zwiększenia bliznowacenia wątroby, podczas gdy w grupie placebo było to tylko u 34%.
Ogółem u 32,8% pacjentów przyjmujących Wegovy osiągnięto zarówno ustąpienie MASH, jak i poprawę w zakresie zwłóknienia wątroby, w porównaniu z 16,2% pacjentów, którym dawkowano placebo.
Dopuszczenie Wegovy do terapii MASH stanowi wyzwanie dla Madrigal Pharmaceuticals. Tego typu obawy towarzyszą najwyraźniej inwestorom. W piątek poza regularną sesją giełdową akcje Novo poszły ostro w górę, a dla odmiany papiery Madrigala straciły blisko 7%.
Rezdiffra dla Madrigal Pharmeceuticals jest nadzieją na poprawę wyników finansowych. W II kw. 2025 firma z siedzibą w West Conshohocken w stanie Pensylwania uzyskała ze sprzedaży Rezdiffry niemal 213 mln dol. (wzrost o 55% w porównaniu z poprzednim kwartałem).
To niewiele, ponieważ w czerwcu br. analitycy oszacowali, że sprzedaż w szczycie leku osiągnie 2-3 mld dol. Te wyliczenia należy traktować wybitnie orientacyjnie, ponieważ jeszcze rok temu eksperci branżowi sądzili, że sprzedaż w szczycie wyniesie 1 mld dol., a obecnie znane mi są szacunki opiewające na 4-5 mld dol.
Rynek terapii MASH jest ogromny i w olbrzymiej mierze niezagospodarowany, co zostało pokazane w postaci lejka wielkości docelowej segmentu na prawej stronie poniższej infografiki.

Źródło: Madrigal Pharmaceuticals
Dla Novo Nordisk dopuszczenie Wegovy dla MASH to tak, jakby dostać gwiazdkę z nieba. Pozwala sądzić, że w rachunku zysków i strat spółki pojawi się niebawem nowe interesujące perspektywiczne źródło przychodów.
Wyścig między Madrigalem a Novo, do którego wkrótce mogą dołączyć inni, rozgorzeje zapewne. Madrigal spodziewa się decyzji regulacyjnej dla Rezdiffry na poziomie UE do końca tego miesiąca. A duńska firma złożyła wniosek o zatwierdzenie Wegovy na MASH w lutym tego roku.

Źródło: TradingView
AstraZeneca zapowiedziała w piątek, że uruchomi dostawę do domu szczepionki FluMist przeciwko grypie sezonowej.
"Wprowadzenie na rynek FluMist Home to przełomowy moment w ewolucji ochrony przed grypą" - zauważył Joris Silon, prezes amerykańskiej odnogi AstraZeneki.
FluMist został zatwierdzony przez FDA w 2003 roku, a we wrześniu 2024 agencja pozwoliła na samodzielne podawanie szczepionki dla dorosłych w wieku od 18-49 lat. Dzieci w wieku 2-17 lat mogą przyjmować ten preparat w formie aerozolu do nosa pod okiem rodzica lub opiekuna.
Astra podała też to, jak sobie wyobraża procedurę stosowania FluMist Home. Zainteresowani dostawą dorośli pacjenci powinni wypełnić internetowy kwestionariusz badań przesiewowych, który zostanie sprawdzony przez licencjonowanego dostawcę opieki zdrowotnej ze specjalistycznej apteki ASPN Pharmacies. Po potwierdzeniu kwalifikowalności i zweryfikowaniu ubezpieczenia, FluMist zostanie przepisany i wysłany bezpośrednio do domu konsumenta przez inną aptekę - Polaris Pharmacy Services.
Osoby wyposażone w ubezpieczenie zdrowotne będą musiały uiścić opłatę za wysyłkę i przeprowadzenie procedury kwalifikowalności w wysokości 8,99 dol. Tym, którym brakuje ubezpieczenia przyjdzie zapłacić za aerozolową szczepionkę ok. 70 dol.
Brytyjsko-szwedzki koncern zapewnia, że FluMist będzie dostępny w 34 stanach w USA w sezonie grypowym 2025-2026.
Moim zdaniem usługa FluMist Home to duże udogodnienie dla pacjentów, dla których wyjście do apteki lub skorzystanie z usług pielęgniarskich może być uciążliwą wyprawą z różnych względów. I jest to przejaw szerszego trendu, który rozpowszechniać się będzie wraz z upływem czasu. Niektóre szczepionki będziemy mogli sobie aplikować samodzielnie z dala od zgiełku i zapachów placówki medycznej.
Wielu pacjentów, zmagających się z nadwagą/otyłością, cierpi z powodu utrzymania właściwej wagi po odstawieniu agonistów GLP-1. Efekt jojo to nic przyjemnego. Być może receptę na to będzie mieć Response Pharmaceuticals.
W środę firma podała najważniejsze wyniki fazy II badania klinicznego dla kandydata na lek RDX-002, przeprowadzonego w grupie 68 uczestników, którzy odstawili Wegovy Novo Nordisk lub Zepbound Eli Lilly i zaliczyli utratę co najmniej 10% pierwotnej masy ciała lub 10 kg.
Rezultaty z 12-tygodniowego testu pokazały, że pacjenci przyjmujący RDX-002 doświadczyli 51,9% zmniejszenia poziomu tłuszczu we krwi po posiłku w porównaniu z placebo. Osoby przyjmujące RDX-002 odnotowały spadek trójglicerydów po posiłku średnio o 227 mg·hr/dl, w porównaniu ze wzrostem o 64 mg·hr/dl w grupie placebo, co stanowi prawie 94% różnicę.
Ponadto pacjenci przyjmujący preparat odzyskali średnio 2,9% masy ciała, chociaż nadal było to o około jedną trzecią mniej (34%) niż osoby przyjmujące placebo.
Analizy eksploracyjne sugerują podobny wzorzec dla tkanki tłuszczowej, przy czym pacjenci przyjmujący RDX-002 zyskują 2% całkowitej tkanki tłuszczowej do 12 tygodnia, w porównaniu z 6,7% w ramieniu placebo.
W badaniu zaobserwowano też poprawę w zakresie markerów kardiometabolicznych, takich jak ciśnienie krwi i białko C-reaktywne o wysokiej czułości. A terapia była na ogół dobrze tolerowana, z łagodnymi lub umiarkowanymi działaniami niepożądanymi ze strony przewodu pokarmowego, które ustępowały wcześnie i nie występowały żadne poważne zdarzenia niepożądane.
Darzy się Szwajcarom w zakresie wyników badań klinicznych. Tydzień urodzaju miał Novartis. Spółka poinformowała w poniedziałek, że dwa badania III fazy przeciwciała monoklonalnego ianalumabu (VAY736) osiągnęły swój cel, wykazując znaczne zmniejszenie aktywności choroby u pacjentów z aktywną chorobą Sjögrena.
Zespół Sjögrena to przykład jednostki chorobowej z grupy autoimmunologicznej. W trakcie jej przebiegu dochodzi do uszkodzenia komórek ślinianek, czyli gruczołów ślinowych oraz gruczołów łzowych. A zatem, jeśli masz „piasek w oczach”, to pomyśl o diagnostyce, która pomoże ustalić, z czego to się bierze.
W wyniku upośledzenia wydzielania łez rozwijają się suche zapalenie rogówki i spojówki, czemu towarzyszy uczucie piasku pod powiekami, przekrwienie spojówek, pieczenie, drapanie, nadwrażliwość na światło i czynniki podrażniające (np. dym tytoniowy). Nieprzyjemne uczucie suchości pacjent odczuwać może również w obrębie skóry, błony śluzowej jamy nosowej lub pochwy.
U chorych występować mogą stałe, umiarkowane, dobrze tolerowane podwyższenie temperatury ciała, spadek masy ciała, nocne poty, uczucie zmęczenia, osłabienie, zmiany skórne w postaci wykwitów pokrzywkowych i krwotocznych.
"[…] badania stanowią znaczący kamień milowy ogólnoustrojowej chorobie autoimmunologicznej, często nierozpoznanej lub błędnie zdiagnozowanej, która ma znaczący szkodliwy wpływ na jakość życia " - uznał Shreeram Aradhye, dyrektor medyczny Novartis.
Nie minęły 24 godziny, gdy spółka podzieliła się kolejną radosną wiadomością związaną z ianalumabem. Okazało się, że to przeciwciało monoklonalne spełniło pierwszorzędowe i kluczowe drugorzędne cele badania późnego etapu u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną oporną na leczenie kortykosteroidami.
Preparat jest badany również pod kątem innych wskazań. Poza zespołem Sjögrena i małopłytkowością immunologiczną ianalumab jest analizowany pod względem wielu chorób autoimmunologicznych, w tym tocznia rumieniowatego układowego, toczniowego zapalenia nerek, cieplnej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej i rozlanej twardzinie układowej skóry.
Analitycy trzeciego największego banku inwestycyjnego świata – Morgan Stanley, oszacowali, że jeśli ianalumab sprawdzi się we wszystkich badanych wskazaniach, to może wygenerować szczytową roczną sprzedaż w wysokości 5 mld dol., z czego 2,2 mld dol. będzie pochodzić z choroby Sjögrena.
Poniedziałek (11.8.2025)
- Synektik kontynuował ofensywę nowych umów sprzedaży systemów robotycznych. Spółka zawarła umowę z Dolnośląskim Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii we Wrocławiu na dostawę, montaż, instalację i uruchomienie systemu chirurgii robotycznej marki da Vinci za 9,5 mln zł netto. Dostawa systemu nastąpi w terminie do 4 tygodni od zawarcia umowy.
Wtorek (12.8.2025)
- Synektik (jako lider konsorcjum) i Becton Dickinson Polska (jako współpartner) podpisały umowę ze Szpitalem Powiatowym w Radomsku na dostawy, montaż, instalację i uruchomienie systemów robotycznych wspierających automatyzację pracy apteki na terenie szpitala, a także sprzedaż i instalację dodatkowego wyposażenia oraz oprogramowania wraz z przeszkoleniem personelu.
Porozumienie zostało zawarte w wyniku korzystnego rozstrzygnięcia dla konsorcjantów w przetargu nieograniczonym. Wartość umowy to 12,7 mln zł netto. Projekt ma zostać zrealizowany w ciągu 25 tygodni od zawarcia umowy. Nie wiadomo, jaki odsetek kontraktu przypadnie na każdy z podmiotów uczestniczących w konsorcjum.
"Automatyzacja aptek szpitalnych to nie tylko oszczędność i efektywność, ale przede wszystkim większe bezpieczeństwo pacjentów. Usprawnienie zarządzania lekami przekłada się nie tylko na codzienną pracę zespołów medycznych, ale również na jakość terapii, optymalizację kosztów i większą odporność całego systemu. Technologiczna transformacja aptek umożliwi farmaceutom skoncentrowanie się na wsparciu zespołów lekarskich, a nie na żmudnych, manualnych procesach logistycznych" - powiedział Cezary Kozanecki, prezes zarządu Synektika.
Synektik podał, że w ramach projektu do przyszpitalnej apteki w Radomsku trafią m.in. zrobotyzowane systemy BD Rowa Vmax do magazynowania i wydawania leków oraz APOTECAchemo firmy Loccioni – rozwiązanie służące do automatycznego przygotowywania leków cytostatycznych stosowanych w chemioterapii.
Technologie te zwiększają precyzję, ograniczają ryzyko błędów i ekspozycji personelu na substancje toksyczne, a także umożliwiają pełną kontrolę nad obiegiem leków w placówce. Zautomatyzowany system umożliwia automatyczne sprawdzanie autentyczności leków, a także rejestrację dat ważności i numerów seryjnych, w tym, m.in. automatyczne wycofywanie serii. Ułatwia kontrolę obiegu leków, a przede wszystkim umożliwia ograniczenie stanów magazynowych i pozwala zaoszczędzić nawet 40-50% powierzchni magazynowej.
W ramach projektu dla placówki w Radomsku zakłada się też dostawę i instalację specjalnie zaprojektowanych, automatycznych regałów (tzw. rotomatów), umożliwiających automatyczne przechowywanie oraz wydawanie wyrobów medycznych i płynów przy optymalnym wykorzystaniu przestrzeni magazynowej apteki. Powstanie również zaprojektowany - pierwszy w regionie - specjalny moduł do automatycznego wydawania preparatów leczniczych bezpośrednio z robota do pokoju farmaceutycznego.
Grupa Synektik jest wyłącznym dystrybutorem obu systemów - Becton Dickinson Rowa oraz Loccioni APOTECAchemo - na polskim rynku szpitalnym.
Środa (13.8.2025)
- Bioceltix opublikował końcowe wyniki badania klinicznego kandydata na lek weterynaryjny BCX-CM-AD na atopowe zapalenie skóry (AZS) u psów. W ocenie wrocławskiej spółki potwierdziły one bezpieczeństwo i skuteczność terapii komórkowej w krótkim, średnim i długim terminie.
"Jesteśmy niezwykle zadowoleni z wyników tego badania. Szczególnie cieszą nas wyniki uzyskane w długim terminie od momentu podania produktu. Przypomnę, że chcemy zarejestrować ten lek jako rozszerzenie stosowania naszego produktu na osteoartrozę u psów. Jak tylko uporamy się z rejestracją produktu dostawowego, to patrząc na jakość wyników atopowych, nie powinniśmy mieć problemów z dopuszczeniem do obrotu. Oczywiście zależy nam na czasie, pacjenci czekają. Dzięki BCX-CM-AD udowadniamy, że istnieje możliwość skutecznego leczenia choroby o podłożu zapalnym i autoimmunologicznym za pomocą komórek macierzystych podawanych dożylnie.
To dla nas również szansa, aby w przyszłości rozwijać produkt w kierunku leczenia innych chorób autoimmunologicznych, takich jak nieswoiste zapalenie jelit czy przewlekła choroba nerek. Możliwości są naprawdę ekscytujące" – wyjaśnił Paweł Wielgus, członek zarządu Bioceltix.
Badanie przy użyciu preparatu BCX-CM-AD zostało przeprowadzone w kilkunastu klinikach zlokalizowanych w Portugalii, Irlandii i na Węgrzech. Uczestniczyło w nim łącznie 95 pacjentów w podziale na grupę badaną (64 psów, które otrzymały BCX-CM-AD) i grupę kontrolną (31 psów, które otrzymały placebo), z czego ostateczna liczba czworonożnych pacjentów spełniających wymagania protokołu klinicznego wyniosła 88.
"Otrzymane wyniki wskazują na silne działanie przeciwzapalne naszego produktu, co prowadzi do szybszej poprawy zmian skórnych u psów, a w konsekwencji do wycofywania się świądu. Mamy pewien niedosyt z powodu braku istotności statystycznej w redukcji świądu w krótkim terminie, ale to był efekt spodziewany i zgodny z wynikami, jakie uzyskaliśmy w pilotażowym badaniu klinicznym w zeszłym roku. Wynika to z mechanizmu działania BCX-CM-AD, który przede wszystkim redukuje stan zapalny, a więc działa przyczynowo. W rezultacie redukcja świądu jest przesunięta w czasie, bo następuje jako skutek redukcji stanu zapalnego, a nie w wyniku bezpośredniego oddziaływania na szlak przenoszenia świądu, co jest działaniem objawowym.
Brak istotności statystycznej w tym jednym punkcie nie będzie miał wpływu na decyzję EMA, będziemy natomiast dyskutować, jakie możemy zrobić tzw. claimy terapeutyczne. I w tym kontekście kluczowe jest to, że działanie przeciwświądowe w średnim i długim terminie jest niezaprzeczalne. Znany jestem ze swojej powściągliwości, ale z pełną odpowiedzialnością mówię, że te wyniki są bardzo dobre" - dodał Wielgus.
- Medicalgorithmics podpisał umowę z północnoamerykańskim deep-techem, specjalizującym się w integrowaniu zaawansowanych materiałów, czujników i sztucznej inteligencji (AI), na wykorzystywanie innowacyjnego oprogramowania DRAI i platformy DRP. Umowa zawiera minimum kontraktowe na poziomie 383 tys. zł rocznie.
"Kolejna globalna firma doceniła jakość i efektywność naszej technologii, a podpisanie już 15 umowy w tym roku potwierdza znaczące przyspieszenie naszego biznesu. Nasz północnoamerykański partner, znany z innowacyjnych, opartych o AI rozwiązań w obszarze inteligentnej odzieży oraz wearables, dysponując ogromnym doświadczeniem oraz infrastrukturą badawczo-rozwojową według przekazanych nam szacunków planuje dynamiczny rozwój usług monitoringu serca i osiągnięcie nawet 200 tys. sesji rocznie. Nasze przełomowe algorytmy DRAI i platforma DRP kolejny raz staną się fundamentem ważnego projektu, którego skala pokazuje zarówno unikalność naszej technologii, jak i potencjał rynku oraz dalszych wzrostów Medicalgorithmics" - wskazał Kris Siemionow, prezes zarządu firmy.
Działo się na świecie
Poniedziałek (11.8.2025)
- Szczepionka przeciwnowotworowa Cylembio IO Biotech wydłużyła przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) o ponad 8 miesięcy w zaawansowanym czerniaku w połączeniu z Keytrudą (pembrolizumab) Mercka, ale nie osiągnęła swojego głównego celu w kluczowym badaniu fazy III. Rozczarowani wynikami inwestorzy zareagowali wyprzedażą akcji, które straciły 42% podczas poniedziałkowej sesji giełdowej.
Szczepionka, która przygotowuje limfocyty T układu odpornościowego do atakowania komórek nowotworowych i komórek immunosupresyjnych, które wyrażają IDO1 i PD-L1, została przetestowana wraz z inhibitorem PD-1 Mercka u 407 pacjentów z chorobą nieoperacyjną lub z przerzutami.
Badanie IOB-013/KN-D18 wykazało, że połączenie obu substancji utrzymywało chorobę na dystans średnio przez 19,4 miesiąca, w porównaniu z 11 miesiącami w przypadku samej Keytrudy.
Wtorek (12.8.2025)
- Bayer zawarł umowę partneringową z Kumquat Biosciences o potencjalnej wartości 1,3 mld dol. Porozumienie dotyczy inhibitora KRAS G12D Kumquat Biosciences, który został dopuszczony w zeszłym miesiącu przez FDA do rozpoczęcia testów klinicznych.
"Mutacje KRAS występują w prawie 25% nowotworów u ludzi, ale najbardziej rozpowszechniony i onkogenny wariant KRAS (G12D) nadal nie ma skutecznych opcji leczenia" - ocenił Dominik Ruettinger, globalny szef badań i wczesnego rozwoju onkologii w dziale farmaceutycznym Bayera.
W myśl umowy Kumquat jest odpowiedzialny za rozpoczęcie i zakończenie badania klinicznego fazy Ia, a Bayer zakończy działalność rozwojową i komercyjną.
- FDA zapaliła zielone światło dla Brinsupri (brensocatib) Insmedu. Dzięki temu doszło do zatwierdzenia pierwszego leku do terapii rozstrzeni oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą (NCFB).
Rozstrzenia są przewlekłą chorobą, która prowadzi do trwałego poszerzenia dróg oddechowych, a pacjenci cierpiący na nią są podatni na uporczywe stany zapalne i infekcje, zmniejszające czynność płuc.
Brinsupri jest doustnym lekiem podawanym raz dziennie, dopuszczonym do terapii pacjentów w wieku co najmniej 12 lat.
"Po raz pierwszy mamy do czynienia z leczeniem, które jest bezpośrednio ukierunkowane na zapalenie neutrofilowe i odnosi się do pierwotnej przyczyny […]. Opierając się na sile danych i wpływie, jaki zaobserwowaliśmy u pacjentów, uważam, że może to stać się nowym standardem w opiece nad rozstrzeniami oskrzeli bez mukowiscydozy” – uznała Doreen Addrizzo-Harrisa, profesor pulmonologii, intensywnej terapii i medycyny snu w New York University Grossman School of Medicine oraz dyrektor NYU Langone Health Bronchiectasis and NTM Program, która jest również główną badaczką w kluczowym badaniu APSEN Insmedu.
FDA podjęła decyzję na podstawie wyników badania III fazy klinicznej. Wykazało ono, że w porównaniu z placebo małe i duże dawki Brinsupri prowadziły do statystycznie istotnego zmniejszenia odpowiednio o 21,1% i 19,4% rocznej częstości występowania zaostrzeń płuc, dzięki czemu osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy. Obie dawki spełniły również kilka drugorzędowych punktów końcowych, w tym wydłużenie czasu do pierwszego zaostrzenia choroby płuc i zwiększenie szans na to, że zaostrzenie pozostanie wolne od zaostrzenia.
Brinsupri było dobrze tolerowane. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi występującymi u ≥2% uczestników badania APSEN były: zakażenie górnych dróg oddechowych, ból głowy, wysypka, suchość skóry, nadmierne rogowacenie i nadciśnienie.
Insmed planuje ekspansję międzynarodową preparatu. W tym celu złożył wnioski o dopuszczenie w UE i Wielkiej Brytanii. W tegorocznych planach jest też ubieganie się o zatwierdzenie w Japonii.
- AbbVie zdecydowało, że zainwestuje 195 mln dol. w budowę nowego zakładu produkcyjnego aktywnych składników farmaceutycznych (API) w swoim kampusie w północnym Chicago. Gigant biofarmaceutyczny uważa, że fabryka rozpocznie działalność operacyjną jesienią tego roku. Pełna zdolność operacyjna ma zostać osiągnięta w 2027 r.
Wskutek inicjatywy AbbVie zwiększy swoje możliwości syntezy chemicznej w USA, które przyczynią się do rozwoju zastosowań neurologicznych, immunologicznych i onkologicznych.
"Jest to ważny krok w kierunku utrzymania wiodącej pozycji USA w zakresie innowacji farmaceutycznych i dostarczania leków nowej generacji. W ciągu następnej dekady AbbVie rozszerzy produkcję substancji czynnych, produktów leczniczych, peptydów i urządzeń medycznych w Stanach Zjednoczonych, aby wspierać przyszłe przełomy medyczne " - powiedział Robert Michael, dyrektor generalny tego koncernu z BigPharmy.
Czwartek (14.8.2025)
- Berkshire Hathaway, potężny wehikuł inwestycyjny powszechnie kojarzony z osobą bodaj najsłynniejszego inwestora świata Warrena Buffetta, opublikował kwartalne zestawienie transakcji kapitałowych. Wynika z niego, że fundusz na swoich kontach inwestycyjnych na koniec czerwca br. miał 5 mln akcji UnitedHealth Group (UNH). Wartość nowo nabytego pakietu akcji wynosi ok. 1,4 mld dol. W reakcji na te doniesienia część pozostałych inwestorów przystąpiła do wzmożonych zakupów UNH, w wyniku czego kurs akcji spółki zwyżkowało o ponad 20% w skali tygodnia.
- Sarepta Therapeutics poszukuje gotówki w celu podtrzymania płynności i wywiązywania się ze swoich zobowiązań inwestycyjnych. W tym celu sprzedała 9,3 miliona akcji Arrowhead Pharmaceuticals w prywatnie negocjowanej transakcji pakietowej za ok. 174 mln dol.
Zgodnie z raportowanymi publicznie danymi Sarepta miała ok. 510 mln dol. w gotówce i jej ekwiwalentach na koniec czerwca 2025.
- Schrödinger zrezygnował z programu rozwoju doustnego inhibitora CDC7 SGR-2921 po odnotowaniu dwóch zgonów pacjentów w badaniu I fazy klinicznej z powodu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej lub zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka.
"Bezpieczeństwo pacjentów jest naszym priorytetem... Chociaż jest to rozczarowujące, biorąc pod uwagę zaobserwowaną wczesną aktywność kliniczną, uważamy, że jest to właściwa decyzja" - zaznaczyła Margaret Dugan, dyrektor medyczna Schrödingera.
- Szwajcarska Basilea nabyła globalne prawa do gotowej do fazy III kombinacji doustnych antybiotyków Venatorx Pharmaceuticals do leczenia skomplikowanych infekcji dróg moczowych (cUTI), w tym odmiedniczkowego zapalenia nerek.
"Ceftibuten/ledaborbactam etzadroxil jest bardzo obiecujący, jeśli chodzi o odpowiedź na krytyczną, niezaspokojoną potrzebę doustnego leczenia infekcji dróg moczowych wywołanych przez wielolekooporne bakterie Gram-ujemne" - powiedział David Veitch, dyrektor generalny Basilei.
Spółka spodziewa się, że program rejestracji w ramach III fazy klinicznej nastąpi w ciągu najbliższych 18 miesięcy.
Zgodnie z uzgodnionymi warunkami Basilea zapłaci Venatorx nieujawnioną kwotę z góry, a do tego dojdą potencjalne płatności za osiągnięcie kamieni milowych w tym roku. Oprócz tego, po zakończeniu fazy III, zatwierdzeniu kandydata na lek przez organy regulacyjne i jego komercjalizacji, Venatorx otrzyma jednocyfrowe opłaty licencyjne za sprzedaż oraz dodatkowe płatności za kamienie milowe o łącznej wartości do 325 mln dol.
Piątek (15.8.2025)
- Papzimeos (zopapogene imadenovec-drba) Precigenu dostał od FDA zgodę na dopuszczenie do obrotu. Jest to pierwszy schemat leczniczy dla immunoterapii osób dorosłych z nawracającą brodawczakowatością oddechową, rzadkim łagodnym wzrostem guza w drogach oddechowych spowodowanym uporczywym zakażeniem wirusem brodawczaka ludzkiego (HPV) typu 6 i 11.
Inwestorzy zareagowali na tę informację euforycznie, ponieważ cena akcji Precigenu zyskała w piątek 59%.
Terapia podawana podskórnie wykorzystuje platformę wektorów adenowirusowych AdenoVerse do celowania w komórki zakażone HPV-6 i HPV-11 za pomocą nowego mechanizmu immunologicznego.
W ocenie analityków HC Wainwright Papzimeos wygeneruje w przyszłym roku sprzedaż na poziomie 124 mln dol. A do 2030 r. sprzedaż leku osiągnie 1 mld dol.
Zatwierdzenie Papzimeosa to duży sukces spółki z Germantown w stanie Maryland. Rok temu zdawało się, że firma jest w poważnych opałach po tym, gdy zwolniła ponad 1/5 pracowników i zawiesiła kilka programów klinicznych CAR-T. Trudne decyzje opłaciły się, czego przejawem jest korzystna decyzja nadzorcy w sprawie Papzimeosa.
Chcesz być na bieżąco z wieściami z naszego portalu? Obserwuj nas na Google News!
Twoje zdanie jest ważne jednak nie może ranić innych osób lub grup.
Komentarze