Pierwszy lek na rzadką chorobę dróg oddechowych powiązaną z HPV zatwierdzony przez FDA

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Papzimeos – nową terapię immunologiczną dla dorosłych z nawrotową brodawczakowatością dróg oddechowych (RRP). To pierwsze zatwierdzone leczenie tej choroby, które może zmniejszyć lub zastąpić wykonywanie wielu operacji.

FDA zatwierdził Papzimeos na podstawie przedstawionych przez producenta (Precigen) wyników badań klinicznych. Pacjenci, biorący w nich udział, otrzymywali 4 podksórne iniekcje lekiem w ciągu 12 tygodni po zabiegach chirurgicznych. Po podaniu wszystkich serii ponad połowa uczestników (51,4%) nie potrzebiwała kolejnych zabiegów przez rok, a u większości osób odpowiedź immunologiczna organizmu utrzymywała się nawet przez dwa lata. 

Profil bezpieczeństwa leku uznano za korzystny. Działania niepożądane były łagodne lub umiarkowane, nie odnotowano poważnych zdarzeń związanych z terapią.

Papzimeos to pierwsza terapia zatwierdzona przez FDA dla RRP. Dotychczasowy standard leczenia polegał wyłącznie na operacjach chirurgicznych. Ponadto decyzja amerykańskiej Agencji została wydana w trybie przyspieszonym, a produkt otrzymał status leku sierocego oraz terapii przełomowej, bez konieczności prowadzenia kolejnych potwierdzających badań klinicznych.

Warto podkreślić, że zatwierdzenie terapii będzie naprawdę dużym przełomem dla pacjentów z nawrotową brodawczakowatością dróg oddechowych, którzy w swoim życiu przeszli już setki operacji związanych z tym schorzeniem.

Po ogłoszeniu decyzji kurs akcji firmy Precigen wzrósł o ponad 81%. Analitycy banku J.P. Morgan szacują, że maksymalna sprzedaż leku w USA może osiągnąć 250 milionów dolarów rocznie

RRP to rzadka, przewlekła choroba wywołana przez wirusy HPV typu 6 lub 11. Powoduje ona powstawanie łagodnych guzów w drogach oddechowych, najczęściej w krtani. Objawy to chrypka, problemy z oddychaniem i ryzyko blokady dróg oddechowych. 

W samych tylko Stanach Zjednoczonych na RRP cierpi średnio około 27 000 dorosłych pacjentów, a rocznie diagnozuje się ok. 1 000 nowych przypadków

Do tej pory nie było żadnego leku, który pozwoliłby uniknąć kolejnych zabiegów chirurgicznych.