Nowe narzędzie mvGPT zmienia przyszłość leczenia genetycznego

Naukowcy opracowali technologię mvGPT, która pozwala jednocześnie edytować wiele genów i kontrolować ich działanie. Dzięki temu w przyszłości możliwe będzie leczenie kilku chorób genetycznych jednocześnie – podał magazyn „Nature Communications”.

Amerykańscy naukowcy z Center for Precision Engineering for Health (CPE4H) działającego przy University of Pennsylvania, opracowali nowatorską technologię mvGPT. To jedno narzędzie, które pozwala jednocześnie edytować geny, kontrolować ich aktywność oraz wyciszać ich działanie w tej samej komórce.

Dzięki mvGPT naukowcy mogą pracować nad kilkoma genami w jednym procesie, co stwarza ogromny potencjał dla leczenia wielu chorób genetycznych jednocześnie. Ta technologia otwiera też nowe możliwości badania DNA, pomagając lepiej zrozumieć jego funkcjonowanie.

Wcześniej praca nad różnymi problemami genetycznymi w jednej komórce, wymagała użycia wielu narzędzi. Teraz, dzięki nowej platformie stworzonej przez zespół z Gao Lab, wszystko można zrobić za pomocą jednego systemu. 

Jak wyjaśnia Tyler Daniel, platforma łączy zaawansowaną technologię edycji DNA, tzw. “Prime Editor”, z metodami sterowania ekspresją genów.

Zespół naukowców przetestował nową technologię mvGPT na ludzkich komórkach wątroby, które miały mutację powodującą chorobę Wilsona. System skutecznie edytował tę mutację, a także poprawił ekspresję genu związanego z leczeniem cukrzycy typu I oraz stłumił gen odpowiedzialny za amyloidozę. Testy pokazały, że mvGPT potrafi jednocześnie radzić sobie z trzema różnymi problemami genetycznymi, robiąc to bardzo precyzyjnie.

Naukowcy udowodnili, że można je dostarczyć różnymi metodami, w tym za pomocą mRNA lub wirusów. Po udanych testach na ludzkich komórkach, zespół planuje sprawdzić mvGPT na zwierzętach i innych chorobach genetycznych, takich jak problemy z układem krążenia.