Ministerstwo Zdrowia wyjaśnia niejasności w sprawie leczenia dzieci z hemofilią

1 lipca 2024 roku emicizumab został włączony na listę leków refundowanych przez Ministerstwo Zdrowia. Następnie, 5 listopada 2024 roku, zakończono przetarg na zakup tego leku. Od 8 listopada szpitale zaczęły podpisywać umowy na realizację programu lekowego dla dzieci z hemofilią, w którym zastosowanie ma emicizumab. Pierwsi pacjenci już rozpoczęli terapię.

Ministerstwo Zdrowia opublikowało wyjaśnienie dotyczące leczenia dzieci z hemofilią.

- Zgodnie z informacjami przekazanymi Ministrowi Zdrowia przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia łącznie 15 specjalistycznych ośrodków leczenia hemofilii w Polsce będzie stosowało u dzieci nową, podskórną terapię - czytamy w komunikacie MZ.

Emicizumab od 2020 roku dostępny jest też dla pacjentów z obecnością inhibitora czynnika VIII, u których próba wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły przeciwskazania do tego typu leczenia, a także w wyjątkowych przypadkach dla dzieci bez inhibitora w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

- Podkreślamy, że emicizumab oraz koncentraty czynnika krzepnięcia (refundowane już wcześniej) to dwie różne terapie, stosowane w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią - wyjaśnia ministerstwo. - Emicizumab jest bispecyficznym przeciwciałem monoklonalnym, który powoduje łączenie aktywnego czynnika IX z czynnikiem X – białek koniecznych do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia. Z kolei koncentraty czynnika krzepnięcia są klasycznym sposobem leczenia, dostarczającym bezpośrednio brakujący czynnik krzepnięcia, co umożliwia skuteczne zatrzymanie krwawień oraz ich profilaktykę - pisze w komunikacie MZ.

Ministerstwo zwraca uwagę na brak bezpośrednich badań porównujących emicizumab oraz koncentraty czynników krzepnięcia. W związku z powyższym nie jest możliwe porównanie skuteczności leczenia tymi sposobami, na co zwracał uwagę Prezes Agencji Oceny Technologii Leczniczych i Taryfikacji w rekomendacji nr 141/2023 z 8 grudnia 2023 r.

- W porozumieniu z Instytutem Matki i Dziecka informujemy, że na podstawie praktyki klinicznej, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego, lekarz w porozumieniu z opiekunami dziecka, może uznać za korzystniejsze dla pacjenta pozostanie przy dożylnych czynnikach krzepnięcia. Koncentraty czynników krzepnięcia mają bezpośredni i natychmiastowy efekt działania, co pozwala na szybkie zahamowanie krwawienia. Czynniki krzepnięcia podaje się również w przypadku krwawień u pacjentów otrzymujących emicizumab. Szybkie zahamowanie krwawienia jest kluczowe dla ratowania życia i zdrowia pacjenta.

Ministerstwo Zdrowia pragnie przeprosić za wypowiedź przedstawiciela Ministerstwa w trakcie posiedzenia zespołu parlamentarnego do spraw chorób rzadkich, która uraziła rodziców małych pacjentów.

- Te słowa nie powinny były paść. Jednocześnie podkreślamy, że działania Ministerstwa zawsze koncentrują się na systematycznej poprawie sytuacji zdrowotnej pacjentów, czego najlepszym dowodem są kolejne listy refundacyjne - czytamy w komunikacie resortu zdrowia.