Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych. Agencja Badań Medycznych stawia na jakość, dane i współpracę

W Międzynarodowym Dniu Badań Klinicznych Agencja Badań Medycznych przedstawiła dziennikarzom cztery kierunki rozwoju badań klinicznych w Polsce: umiędzynarodowienie Polskiej Sieci Badań Klinicznych, standaryzację i podnoszenie jakości pracy ośrodków, lepsze wykorzystanie danych medycznych oraz silniejsze partnerstwo systemowe z Ministerstwem Zdrowia, NFZ, AOTMiT i organizacjami pacjenckimi. Wspólnym mianownikiem tych działań ma być przejście od finansowania kolejnych projektów do zarządzania jakością i wartością systemową. Najlepszym testem tego podejścia będą badania, które oprócz publikacji wpłyną także na kształt wytycznych, ścieżkę pacjenta, ocenę technologii i organizację opieki.

Agencja Badań Medycznych (ABM) przez pierwsze lata działalności budowała publiczną infrastrukturę badań klinicznych. Jej podstawą stała się Polska Sieć Badań Klinicznych, oparta na Centrach Wsparcia Badań Klinicznych w szpitalach publicznych. Obecnie działa 35 takich centrów, a ich obecność w każdym województwie ma zmniejszać nierówności w dostępie pacjentów do udziału w badaniach klinicznych.

Ten etap stworzył podstawę do kolejnego kroku, czyli włączenia krajowych ośrodków w międzynarodowe niekomercyjne badania kliniczne. ABM planuje konkurs, który ma umożliwić finansowanie polskiej części badania prowadzonego według międzynarodowego protokołu. Jeśli projekt jest realizowany przez zagraniczny ośrodek lub międzynarodowe konsorcjum, badacz w Polsce będzie mógł ubiegać się o wsparcie udziału krajowych pacjentów i ośrodków.

Znaczenie tego rozwiązania jest szczególnie ważne w chorobach rzadkich. W małych populacjach pacjentów jeden kraj często nie jest w stanie samodzielnie zrekrutować odpowiedniej liczby uczestników. Udział w międzynarodowym protokole może oznaczać dla pacjenta dostęp do badania bez konieczności wyjazdu za granicę, a dla badacza wejście do sieci współpracy, która później może przełożyć się na kolejne projekty, publikacje i wdrożenia.

Badania kliniczne są projektami wieloletnimi, kosztownymi i podatnymi na opóźnienia rekrutacyjne oraz organizacyjne. Publiczne finansowanie nie powinno więc oznaczać jedynie przyznania grantu, lecz także aktywne zarządzanie ryzykiem i ocenę, czy projekt nadal odpowiada na cel, dla którego został uruchomiony.

Priorytetem ABM jest standaryzacja i podnoszenie jakości pracy ośrodków. Agencja wskazuje, że sama infrastruktura nie wystarczy, jeśli nie towarzyszą jej wspólne procedury, przygotowane zespoły, sprawna administracja badań i jednolite standardy obsługi pacjenta. W ten kierunek wpisuje się koncepcja CWBK Connect, czyli huba, który miałby wspierać Centra Wsparcia Badań Klinicznych w standaryzacji procesów i ograniczaniu obciążeń administracyjnych.

Założenia naborów mają być konsultowane z Ministerstwem Zdrowia i pacjentami, a projekty mają być szyte na miarę potrzeb systemu ochrony zdrowia. Nauka ma dostarczać odpowiedzi potrzebnych pacjentom, klinicystom i instytucjom podejmującym decyzje o organizacji, finansowaniu i ocenie świadczeń.

Elementem tej zmiany są panele eksperckie i mierniki realizacji projektów. ABM korzysta z bazy około 1000 ekspertów i dobiera ich tematycznie do ocenianych wniosków. Wypracowane wskaźniki mają pozwalać szybciej wychwytywać projekty ryzykowne, opóźnione albo wymagające wsparcia, zanim problem stanie się widoczny dopiero na etapie rozliczenia.

W obszarze jakości i konkurencyjności mieści się również udział Polski w pilotażu FAST EU. Celem tej inicjatywy jest skrócenie czasu wydawania decyzji na prowadzenie badania klinicznego. ABM zapewnia administracyjne wsparcie Naczelnej Komisji Bioetycznej, a do Polski trafiło już dziewięć wniosków w ramach pilotażu. Wśród nich są badania pediatryczne, onkologiczne i reumatologiczne.

Szybsza ścieżka ma znaczenie szczególnie w badaniach wczesnych faz. Jeżeli Polska wchodzi do badania z opóźnieniem, maleje szansa na realną rekrutację pacjentów. Ośrodek może być gotowy, pacjenci mogą czekać na możliwość udziału, ale pula miejsc w badaniu może zostać wcześniej wykorzystana w innych krajach.

Dlatego skrócenie czasu uruchamiania badań to jeden z warunków większej konkurencyjności Polski jako miejsca prowadzenia badań klinicznych i wcześniejszego dostępu pacjentów do innowacyjnych terapii.

Trzecim kierunkiem jest lepsze wykorzystanie danych medycznych. ABM wskazuje tu na potencjał Regionalnych Centrów Medycyny Cyfrowej, Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, szpitali klinicznych, uczelni i biobanków. Dane mają służyć nie tylko badaniom, ale także prognozowaniu trendów zdrowotnych, optymalizacji opieki i wspieraniu decyzji terapeutycznych oraz strategicznych.

Bez dostępu do danych trudno projektować badania odpowiadające na realne potrzeby systemu. Trudno też ocenić, czy finansowane projekty rzeczywiście zmieniają praktykę kliniczną, ścieżkę pacjenta albo organizację opieki.

W czasie spotkania wybrzmiał także kontekst Europejskiej Przestrzeni Danych Zdrowotnych oraz potrzeba tworzenia standardów, procedur i modeli współpracy między jednostkami. ABM wskazywała również na znaczenie Zintegrowanej Platformy Analitycznej, która mogłaby ułatwić dostęp do danych potrzebnych do projektów analitycznych i badań własnych.

Czwarty kierunek ABM określa jako silniejsze partnerstwo systemowe. Agencja chce być zintegrowanym elementem systemu ochrony zdrowia, który zbiera potrzeby z poziomu Ministerstwa Zdrowia, organizacji pacjenckich, NFZ i AOTMiT, a następnie przekłada je na projekty badawcze. W tym modelu ABM nie jest tylko instytucją organizującą konkursy, ale koordynatorem, który ma dostarczać dane potrzebne do decyzji publicznych.

Szczególnie ważny jest tu wątek badań własnych. ABM analizowała dotychczasowe projekty własne i analityczne wspólnie z departamentami Ministerstwa Zdrowia. Wnioskiem była potrzeba większego powiązania takich badań z aktualnymi potrzebami pacjentów i systemu. Agencja wystąpiła do MZ o wskazanie kierunków i zwróciła się do AOTMiT o identyfikację obszarów, w których potrzebne są dane.

To może być jeden z najważniejszych elementów nowej roli Agencji. Badania własne mogą stać się narzędziem polityki zdrowotnej, jeśli będą odpowiadały na pytania, z którymi mierzą się decydenci: czy dane rozwiązanie poprawia wyniki leczenia, czy jest efektywne kosztowo, jak wpływa na budżet, czy zmienia ścieżkę pacjenta i czy może zostać wdrożone w systemie.

ABM podkreśla rolę pacjenta nie tylko jako uczestnika badania, ale także jako źródła określania potrzeb i partnera w procesie. Agencja rozwija portal „Pacjent w badaniach klinicznych” oraz grupę „Aktywni w badaniach klinicznych”, która ma wspierać edukację, komunikację i współpracę z organizacjami pacjenckimi.

Działania te są istotne zwłaszcza w chorobach rzadkich, gdzie organizacje pacjenckie często najlepiej wiedzą, gdzie pacjenci szukają badań, jakie są bariery udziału i które ośrodki mają największy potencjał. Włączenie pacjentów w projektowanie i komunikowanie badań może poprawiać rekrutację, wzmacniać zaufanie do nauki i zwiększać bezpieczeństwo uczestników.

Badanie dobrze zaprojektowane to nie tylko poprawny protokół i właściwa metodologia. To także jasna komunikacja z uczestnikiem, rozsądne obciążenie pacjenta, dobrze opisana ścieżka udziału oraz możliwość przełożenia wyników na praktykę kliniczną.