Małe firmy, wielkie sukcesy: raport o zatwierdzonych przez FDA lekach w 2024 roku

Rok 2024 przyniósł znaczący wzrost udziału małych firm w rynku farmaceutycznym. Trend ten przyczynił się do ich stopniowego uniezależniania od dużych koncernów. Zamiast tego stawiają one na samodzielny rozwój i komercjalizację swoich produków. FiercePharma podsumowała te zmiany.

Zmiana warty w branży farmaceutycznej

Rok 2024 przyniósł znaczącą zmianę w krajobrazie rynku farmaceutycznego. Pokazał on, że mniejsze firmy biotechnologiczne odgrywają coraz większą rolę w opracowywaniu i wprowadzaniu na rynek nowych leków. Według raportu FiercePharma "2024 Drug Approvals: Small Companies Loom Large with Several Key FDA Nods", jedynie 42% z 55 nowych leków zatwierdzonych przez FDA w 2024 r. zostało opracowanych przez firmy o przychodach przekraczających 3 miliardy dolarów. W porównaniu z 63% w 2023 r. spadek ten wskazuje na rosnącą siłę i niezależność mniejszych podmiotów w branży.

FiercePharma wskazuje, że są dwa główne czynniki stojące za tym trendem. Jednym z nich jest wzrost odporności fim biotechnologicznych na oferty przejęcie ze strony większych firm. Mniejsze firmy biotechnologiczne, uzbrojone w obiecujące terapie i silne wyniki badań klinicznych, są coraz bardziej skłonne do samodzielnego rozwoju i komercjalizacji swoich produktów. Drugi czynnik dotyczy większej gotowości do samodzielnego wprowadzania produktów na rynek. Zamiast polegać na partnerstwie z "Big Pharma", mniejsze firmy coraz częściej decydują się na budowanie własnych zespołów sprzedaży i marketingu. 

W 2024 roku tylko dwa zatwierdzone leki były efektem współpracy z partnerem komercyjnym. To znaczący spadek w porównaniu z 11 takimi przypadkami w 2023 r.

Przełomowe terapie od małych firm

FiercePharma podkreśla szereg znaczących sukcesów małych firm biotechnologicznych, które w 2024 r. uzyskały zatwierdzenie FDA dla swoich przełomowych terapii. Jedne z ważniejszych to:

• otrzymanie przez Madrigal Pharmaceuticals zgody na dopuszczenie do obrotu dla resmetirom, czyli pierwszego skutecznego leku na niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH),
• wprowadzenie na rynek przez Verona Pharmaceuticals pierwszego nowego lek na przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP) od ponad dekady - ensifentrine,
• otrzymanie przez Ascendis Pharma zgody na dopuszczenie do obrotu pierwszego leku w USA na niedoczynność przytarczyc u dorosłych - palopegteryparatyd.

Według prognoz firmy Evaluate, która zajmuje się monitoringiem rynku farmaceutycznego, wszystkie trzy substancje mogą osiągnąć sprzedaż przekraczającą 1 mld dolarów do 2030 roku. Innymi produktami opracowanymi przez małe firmy, które mają potencjał, by stać się "blockbusterami", są:

• imetelstat - lek na raka krwi firmy Feron,
• tovorafenib - stosowany w terapii guza mózgu preparat firmy Day One.