Nowy lek na tętnicze nadciśnienie płucne. Kiedy trafi do obrotu w UE?

Europejska Agencja Leków zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terenie Unii Europejskiej dla leku sotatercept w leczeniu dorosłych pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) w skojarzeniu z innymi specyficznymi terapiami PAH w celu poprawy wydolności wysiłkowej. Jest to pierwszy w swojej klasie lek stosowany na to schorzenie.

Nowy lek na tętnicze nadciśnienie płucne

Sotatercept to pierwsza terapia inhibitorem sygnalizacji aktywiny zatwierdzona do leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego. Lek stosuje się raz na 3 tygodnie w postaci pojedynczego zastrzyku podskórnego. Mogą go podawać pacjenci lub opiekunowie, pod nadzorem i po przeszkoleniu przez lekarza.

Zalecenie EMA o dopuszczeniu preparatu do obrotu opiera się na wynikach badania klinicznego, w którym oceniono jego skuteczność i bezpieczeństwo u 323 dorosłych pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym, leczonych stale przez ponad 90 dni. 

Wyniki badania pokazują, że u pacjentów przyjmujących sotatercept nastąpiła istotna poprawa wydolności wysiłkowej mierzona odległością, jaką byli w stanie przejść w ciągu sześciu minut na początku leczenia i po 24 tygodniach. Wzrost ten jest uważany za klinicznie istotny, ponieważ jest porównywalny z wynikami kluczowego badania już dopuszczonych produktów na tętnicze nadciśnienie płucne. 

Opinia EMA zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po  wydaniu pozwolenia, decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę lub zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.