Nowe terapie rekomendowane do rejestracji EMA: siedem zaleceń Komitetu ds. leków stosowanych u ludzi (CHMP) dla terapii w UE.

Komitet leków stosowanych u ludzi przy Europejskiej Agencji Leków zaleca zatwierdzenie 7 nowych terapii dla pacjentów w UE. Chodzi o leki stosowane między innymi w leczeniu dystrofii mięśniowej i szpiczaka mnogiego.

Komitet ds. leków stosowanych u ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków, w październiku zalecił zatwierdzenie siedmiu nowych terapii dla pacjentów w Unii Europejskiej.

Komitet podczas ostatniego zebrania, wydał 7 pozytywnych rekomendacji dla rejestracji substancji leczniczych. 4 z nich dotyczą leków stosowanych w chorobach rzadkich, 2 nie są lekami sierocymi, a jeden wniosek rejestracyjny dotyczy substancji kontrastowych stosowanych w diagnostyce obrazowej.

Komitet pozytywnie zaopiniował wamorolon w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a – choroby genetycznej charakteryzującej się postępującą utratą funkcji mięśni.

Pozytywną opinię wydano także dla fezolinetantu stosowanego w leczeniu umiarkowanych do ciężkich objawów naczynioruchowych (uderzeń gorąca) związanych z menopauzą.

CHMP zalecił także pozwolenie dopuszczenie do obrotu rezafungina w leczeniu inwazyjnej kandydozy – poważnej infekcji grzybiczej wywołanej przez Candida.

Pozytywną opinię wydano także dla fezolinetantu stosowanego w leczeniu umiarkowanych do ciężkich objawów naczynioruchowych (uderzeń gorąca) związanych z menopauzą.

Komitet zarekomendował również rejestrację gadopiklenolu wraz z wersją generyczną Vueway , dwóch substancji kontrastowych, poprawiających wykrywanie, wizualizację i wspomagających charakterystykę zmian chorobowych w ośrodkowym układzie nerwowym oraz w innych obszarach ciała, w tym w piersi, wątrobie i prostacie.

Z kolei pegzilarginaza uzyskała warunkową pozytywną opinię w leczeniu hiperargininemii, rzadkiej choroby z neurologicznymi objawami klinicznymi, takimi jak spastyczność, ataksja, wzmożenie odruchów, brak koordynacji i drgawki.

W ramach warunkowego dopuszczenia do obrotu Komitet zalecił rejestrację elranatamabu w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim – rzadkim nowotworem szpiku kostnego atakującym komórki plazmatyczne – rodzaj białych krwinek wytwarzających przeciwciała. 

Lek ten otrzymał wsparcie w ramach programu EMA dotyczącego leków priorytetowych (PRIME), który zapewnia wczesne i ulepszone wsparcie naukowe oraz regulacyjne dla obiecujących leków, które mogą zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne. 

Komitet zalecił także 8 rozszerzeń wskazań leków już dopuszczonych do obrotu w Unii Europejskiej: 

• Brukinsa , 
• Imfinzi,  
• Jemperli , 
• Keytruda , 
• Praluent , 
• Prevymis* , 
• Rubraca i 
• Veyvondi .

W trakcie oceny wycofano dwa wnioski o dopuszczenie do obrotu : Jivadco w leczeniu raka piersi i Sugammadex Lorien w celu zniesienia blokady nerwowo-mięśniowej wywołanej rokuronium lub wekuronium. 

Wycofano jeden wniosek o rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla:

• RoActemra , do stosowania tego leku w leczeniu śródmiąższowej choroby płuc, zaburzeń powodujących bliznowacenie w płucach, związanych z twardziną układową.

Posiadacze pozwoleń na dopuszczenie do obrotu leków  Translarna *  i Blenrep*  zwrócili się o ponowne rozpatrzenie  opinii EMA z września 2023 r. Po otrzymaniu uzasadnienia wniosków Agencja ponownie rozpatrzy swoje opinie i wyda ostateczne zalecenia - czytamy w komunikacie CHMP.

Wynik ponownego rozpatrzenia wyników badań

Po ponownej ocenie CHMP potwierdził swoje pierwotne zalecenie dotyczące odmowy przyznania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu fenylomaślanu sodu / ursodoksoktauryn. Lek ten był przeznaczony do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego, rzadkiej choroby neurologicznej atakującej komórki nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym, które kontrolują dobrowolne ruchy mięśni. 

źródło: EMA

Opracowanie: JK