Choroby rzadkie dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski

Obecnie zidentyfikowanych jest nawet 8 tys. chorób rzadkich. Szacuje się, że dotkniętych jest nimi około 2-3 mln Polaków (6-8% populacji).

Terminem „choroby rzadkie" określane są jednostki chorobowe o niskiej częstości występowania w populacji. Pomimo, iż pojedyncze jednostki chorobowe występują niezwykle rzadko, to ze względu na ich ilość, szacuje się, że dotkniętych jest nimi około 2-3 mln Polaków.

Wśród krajów europejskich interesariusze obszaru chorób rzadkich wskazują na Francję oraz Niemcy jako przykłady krajów w których dostępności terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi jest najlepsza. 

Polska znajduje się z kolei na 27. miejscu spośród 33 krajów w zestawieniu dostępności sierocych produktów leczniczych oraz ostatnim w zakresie czasu do momentu zapewnienia dostępu do terapii (wg badania „W.A.I.T. Indicator 2019 Survey" opublikowanego przez EFPIA Polska) - wskazują eksperci z kancelarii Domański Zakrzewski Palina oraz PEX PharmaSequence w raporcie „Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski".

Pomimo zauważalnej w ostatnich latach pozytywnej zmiany w podejściu Ministerstwa Zdrowia do obejmowania refundacją nowych terapii w chorobach rzadkich, zarówno klinicyści, eksperci HTA, jak i pacjenci widzą konieczność prac nad poprawą sytuacji. Kompleksowe rozwiązanie problemów pacjentów z chorobami rzadkimi wymaga reorganizacji opieki nad tą grupą pacjentów, co związane jest z istotnym wysiłkiem organizacyjnym i finansowym po stronie systemu ochrony zdrowia. 

Przygotowany raport opiera się na analizie rozwiązań dedykowanych terapiom stosowanym w chorobach rzadkich przyjętych w innych państwach europejskich. Na ich podstawie zostały stworzone rekomendacje w zakresie możliwych do wdrożenia w polskim systemie zdrowia rozwiązań, zwiększających dostępność terapii stosowanych w chorobach rzadkich w systemie refundacji. 

[[PLIK-1]]