Anemia sierpowata: FDA zatwierdziła dwie terapie genowe

PAP

17/12/2023 12:00

FDA zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej. Choć w Polsce ta genetyczna choroba jest wciąż bardzo rzadka, to globalizacja i dalekie podróże, ale także migracje tę sytuację mogą zmienić.

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (anemia sierpowata) występuje wyjątkowo rzadko, jednak np. w Afryce, co roku ponad 200 tys. dzieci rodzi się z tą przypadłością, a w USA dotyka ona ok. 100 tys. osób.

W jej przebiegu komórki przybierają kształt przypominający sierp i mają upośledzoną zdolność przenoszenia tlenu, a do tego żyją wielokrotnie krócej. To skutkuje uszkodzeniami różnych narządów i stwarza nawet zagrożenie życia.

Agencja Żywności i Leków USA zatwierdziła właśnie do stosowania, u osób od 12. roku, życia dwie terapie genetyczne przeciwko tej chorobie.

Reklama

W obu przypadkach, po pobraniu komórek macierzystych, pacjent musi przejść silną chemioterapię, która niszczy wszystkie inne komórki w szpiku kostnym, tak aby można było je zastąpić zmodyfikowanymi komórkami.

Pacjenci, którzy będą tymi metodami leczeni, będą poddawani długofalowym obserwacjom – podaje FDA.

„Zgody te stanowią oznaczają istotny medyczny postęp, jeśli chodzi o wykorzystanie innowacyjnych, opartych na komórkach terapii genowych, mających na celu zwalczanie potencjalnie niszczycielskich chorób i poprawę zdrowia publicznego” - powiedział dr Peter Marks dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.

Reklama

Decyzje te

"wynikają z rygorystycznych ocen danych naukowych i klinicznych niezbędnych do uzyskania zgody, odzwierciedlając zaangażowanie FDA w ułatwianie rozwoju bezpiecznych i skutecznych terapii dla stanów mających poważny wpływ na zdrowie ludzkie” – dodał.

Więcej informacji na stronie: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease.

autor: mat/ bar/