Antybiotykooporność w raporcie EFPIA: Szczepionki jako remedium na superbakterie i inne innowacje medyczne - przegląd trendów i wyzwań.

Europejska Federacja Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych EFPIA w opublikowanym we wtorek raporcie “Pipeline Review - Innovation for unmet need” wskazuje rozwiązanie problemu rosnącej antybiotykoodporności.

W raporcie EFPIA dużo miejsca poświęcono zjawisku antybiotykoodporności, którą uznano za jedno z największych zagrożeń dla zdrowia publicznego. Wytworzona przez bakterie oporność na działanie substancji bakteriobójczych sprawia, że straciliśmy możliwość leczenia powszechnych zakażeń, wywołanych przez te mikroorganizmy. Jako remedium autorzy raportu proponują wzrost liczby szczepionek, które należy przyjąć w trakcie życia, na czele ze szczepionkami przeciwko Streptococcus pneumoniae. Nowe szczepionki mogą pomóc w zapobieganiu infekcjom, zmniejszeniu zużycia antybiotyków i przedłużeniu żywotności nowych antybiotyków.

Nowe środki przeciwdrobnoustrojowe są również potrzebne do zwalczania superbakterii, które  rozwinęły oporność na działanie lecznicze wielu antybiotyków powszechnie stosowanych w medycynie. Są one konieczne do  zapewnienia skuteczności zabiegów medycznych i operacji oraz do walki z rosnącym zagrożeniem opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe. Jednak rynek nowych środków przeciwdrobnoustrojowych jest ograniczony. 

Dlatego, z uwagi na  zaledwie 4 opracowywane środki przeciwdrobnoustrojowe, które można uznać za innowacyjne, pilnie potrzebny jest zestaw silnych zachęt do ożywienia innowacji i odbudowy portfolio.

Przewlekłe infekcje wirusowe  są  przyczyną  występowania ciężkich chorób niezakaźnych u pacjentów, na przykład wirusa Epsteina-Barr (EBV), który jest powiązany z rozwojem stwardnienia rozsianego i niektórych nowotworów. Obecnie na wczesnym etapie rozwoju znajdują się 3 szczepionki profilaktyczne przeciwko wirusowi EBV, a pierwsze zatwierdzenia spodziewane są  po 2030 roku. Przyniosłoby to znaczne korzyści dla ludzi poprzez zmniejszenie zachorowalności na stwardnienie rozsiane i nowotwory związane z EBV, a także znaczne zmniejszenie kosztów opieki zdrowotnej i kosztów społecznych. Choroby niezakaźne odpowiadają za 41 milionów zgonów rocznie na całym świecie.

Raport EFPIA wskazuje również na innowacje, dzięki którym możliwe jest szybsze wykorzystanie wiedzy na temat drobnoustrojów i zastosowanie jej np. w opracowywaniu nowych szczepionek, ale także terapii onkologicznych. Za taką przełomową innowację uznano szczepionki mRNA - które znalazły się w centrum uwagi podczas pandemii. Oferują spersonalizowaną terapię dla pacjentów z rakiem, ucząc układ odpornościowy organizmu niszczenia komórek nowotworowych. Od 2022 r. rozpoczęto 37 badań onkologicznych, z których 86% znajduje się w fazie 1. W przypadku raka jelita grubego istnieją 3 szczepionki mRNA w fazie 1 / 2 badań, a pierwsze zatwierdzenie spodziewane jest na początku roku 2030. Mają one zaoferować pacjentom zupełnie nową opcję leczenia, obiecując poprawę wskaźników przeżycia, a także minimalizację zabiegów chirurgicznych i związanych z nimi powikłań.

Kolejną przełomową technologią są terapie genowe. To nowe metody leczenia, które zastępują wadliwe lub brakujące geny w celu leczenia długotrwałych, wyniszczających chorób. Zgodnie z danymi z raportu od 2022 r. rozpoczęto 175 badań klinicznych obejmujących terapie genowe oparte na AAV, ze szczególnym uwzględnieniem wskazań neurologicznych i nerwowo-mięśniowych. W ciągu najbliższych 5 lat ma zostać zatwierdzonych kilka terapii genowych dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).  Mają one na celu nie tylko złagodzenie objawów, ale także spowolnienie lub ustabilizowanie postępu choroby u osób żyjących z tym schorzeniem. DMD jest rzadką chorobą genetyczną i najcięższą postacią dystrofii mięśniowej, prowadzącą do postępującej degeneracji mięśni i przedwczesnej śmierci.

Duże zaburzenie depresyjne/Major Depressive Disorder (MDD) jest powszechnym zaburzeniem zdrowia psychicznego, poważnie wpływającym na jakość życia i szacuje się, że dotyka około 32 milionów ludzi w Europie. Obecnie opracowywanych jest kilka nowych metod leczenia MDD, z których wiele koncentruje się na poprawie neuroplastyczności mózgu. Aktywność badań klinicznych w MDD jest wysoka i wynosi 248 rozpoczętych badań od 2019 roku w Europie.

- Niestabilność polityczna i stale rosnące obciążenie chorobami oznaczają, że teraz, bardziej niż kiedykolwiek, musimy wspierać bezpieczeństwo zdrowotne Europy i jej zdolność do wprowadzania innowacji dla pacjentów. Można to osiągnąć jedynie poprzez politykę realizowaną w ramach spójnej europejskiej strategii w dziedzinie life science i podejściu, które będzie się opierać na współpracy między wszystkimi zainteresowanymi stronami -  powiedziała Nathalie Moll, dyrektor generalna EFPIA.