SMA: Najdroższa terapia świata zarejestrowana przez FDA

Polityka Zdrowotna

27/05/2019 10:10

Lek Zolgensma dla dzieci poniżej drugiego roku życia to najdroższa terapia, jaką zatwierdziła Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków. Producent leków - szwajcarska firma Novartis - wskazała, że lek na rdzeniowy zanik mięśni SMA ma kosztować 2,125 mln dolarów.

Nowy lek dopuszczony do obrotu za oceanem to celowana terapia genetyczna, której celem jest zastąpienie wadliwego lub brakującego genu SMN1 co umożliwia zatrzymanie progresji choroby dzięki jednorazowej infuzji preparatu. Korzystać z niej mogą najmłodsi pacjenci (poniżej drugiego roku życia), u których SMA wynika z billelicznych mutacji w genie przeżycia neuronu ruchowego 1 (SMN1). Lek dostarczony do organizmu pacjenta dostarcza funkcjonowanej kopii geny SMN1.

W komunikacie prasowym Novartis podkreślił również, że jego nowy lek jest pierwszym, który można zastosować przed wystąpieniem objawów choroby, a po diagnozie tej genetycznej choroby. Co więcej w badaniu klinicznych START prowadzonym w Szpitalu Pediatrycznych w Columbus, u dzieci z SMA poddanych terapii zaobserwowano nie tylko zatrzymanie progresji choroby, ale również trwałość prowadzonej terapii (po czterech latach od jej rozpoczęcia).

Reklama

Zdaniem Kennetha Hobby, prezesa organizacji pacjenckiej Cure SMA, jednorazowa dawka terapii genowej może mieć prawdziwie "transformujący wpływ na zagrażającą życiu chorobę".