Przewlekła białaczka limfocytowa – jakie wyzwania w leczeniu?

Jedna z nowoczesnych terapii pozwala po dwóch latach leczenia osiągnąć niewykrywalną minimalną chorobę resztkową. Część polskich pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową pozostaje bez dostępu do refundacji wolnej od chemioterapii nowoczesnej metody leczenia, która daje możliwość dłuższego życia wolnego od progresji – wskazują eksperci i pacjenci.

Prof. dr hab.n.med. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie wyjaśniał w poniedziałek na spotkaniu z dziennikarzami, że przewlekła białaczka limfocytowa to najczęściej występujący nowotwór krwi, na który w Polsce choruje ok. 17 tys. osób, głównie osoby starsze, a każdego roku diagnozuje się 1,9 tys. nowych przypadków. Jak mówił, choroba postępuje powoli, a jedna trzecia pacjentów nigdy nie będzie wymagała leczenia i pozostanie jedynie pod obserwacją lekarza.

Przypomniał, że pierwszym osiągnięciem w leczeniu PBL było wprowadzenie do refundacji ibrutynibu, czyli terapii która hamuje namnażanie się komórek nowotworowych. Wymaga ona ciągłego stosowania leku, aż do dalszego rozwoju choroby. Z kolei w 2017 r. został zarejestrowany kolejny innowacyjny lek – wenetoklaks, który przywraca naturalne zdolności komórek nowotworowych do programowanej śmierci komórek, dzięki czemu z organizmu usuwane są zużyte lub uszkodzone komórki. Obecnie tylko pacjenci z nawrotową, oporną przewlekłą białaczką limfocytową posiadający delecję 17 p lub mutację TP53 mają możliwość leczenia ibrutynibem lub wenetoklaksem w monoterapii.

Jak mówił prof. K. Jamroziak, w listopadzie 2018 r. opublikowano wyniki badania, z którego wynika, że podawania terapii wenetoklaksu w połączeniu z rytuksymabem przez 2 lata wykazuje bardzo wysoką skuteczność. Badanie na grupie blisko 400 pacjentów, także z Polski, wykazało istotną statystyczną poprawę w zakresie czasu przeżycia wolnego od postępu choroby. Redukcja ryzyka dalszego rozwoju choroby lub zgonu pacjenta po 2 latach leczenia wyniosła aż 83 proc. U 87 proc. pacjentów nastąpiła remisja choroby, która utrzymuje się po roku od zaprzestania leczenia. Skuteczność terapii jest na tyle wysoka, że 64 proc. pacjentów, którzy odpowiedzieli na terapię, osiąga niewykrywalną minimalną chorobę resztkową. Po dwóch latach pacjenci mogą więc odstawić terapię.

– O minimalnej niewykrywalnej chorobie resztkowej możemy mówić wtedy, gdy na 10 tys. białych krwinek, pozostających we krwi lub szpiku kostnym po leczeniu występuje mniej niż jedna komórka nowotworowa – wyjaśnił prof. K.Jamroziak. Jak dodał, im niższa liczba komórek nowotworowych pozostanie w organizmie po zakończeniu leczenia, tym później choroba nawróci, czyli tym dłużej będzie trwał okres remisji, gdy pacjent nie odczuwa żadnych objawów białaczki. Wyjaśniał, ze niewykrywalna choroba resztkowa nie oznacza wyleczenia, ale daje największe prawdopodobieństwo długiego czasu bez nawrotu choroby bez kontynuacji leczenia.

Prof. K. Jamroziak zwracał uwagę, że możliwość leczenia wenetoklaksem w połączeniu z rytuksymabem jest szczególnie ważna dla pacjentów, u których nastąpiła oporność, czyli przestali reagować na dotychczas stosowane leczenie, a którzy nie posiadają delecji 17p i mutacji TP53. To właśnie oni nie mają obecnie dostępu do skutecznej terapii.

Jak podkreślała Aleksandra Rudnicka z Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych program leczenia pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową wymaga zmian, tak aby dostęp do nowoczesnego leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem mieli także pacjenci bez delecji, którzy z powodów pozamerytorycznych, nie związanych z efektem leczenia, zostali wykluczeni z dostępu do tych terapii.

Przypomniała, że 28 maja obchodzimy Światowy Dzień walki z nowotworami krwi. Jak mówiła, w Polsce nadal niestety wiele nowoczesnych leków nie jest dostępnych, a pacjenci mimo ogromnych wysiłków najczęściej nie są w stanie sami zabezpieczyć kosztów tych terapii. Koszt te to ok. kilkunastu- kilkudziesięciu tysięcy zł miesięcznie.

Także Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zwracała uwagę na nierówność w dostępie do leczenia nowoczesnymi terapiami.  – Pacjenci widzą nierówność, że jedni są leczeni, a  inni nie – wskazywała. Według niej, brakuje też informacji na temat takich możliwości leczenia.

BPO